DART:s framgång när det gäller att locka till sig patienter är anmärkningsvärd av flera anledningar. För personer med sällsynta cancerformer, som tillsammans utgör cirka 20 procent av all cancer som diagnostiseras i världen, ger DART tillgång till de senaste läkemedlen – i det här fallet immunterapikombinationen ipilimumab och nivolumab från Bristol-Myers Squibb. För läkare erbjuder studien ett behandlingsalternativ för patienter som ofta har få eller inga valmöjligheter. För forskarna fortsätter DART att samla in patientdata, liksom en omfattande samling av vävnadsprover från sällsynta tumörer, som kommer att ligga till grund för framtida vetenskapliga och kliniska studier.
Slutligt, när den internationella dagen för sällsynta sjukdomar närmar sig den 28 februari, är DART ett bevis på att sällsynta cancerformer framgångsrikt kan studeras i kliniska prövningar.
”Sällsynta cancerformer är per definition individuellt sällsynta och därför antar forskarna att de aldrig kommer att hitta tillräckligt många patienter, och att de aldrig kommer att hitta dem tillräckligt snabbt, för att genomföra meningsfulla kliniska prövningar”, säger Dr Sandip Patel, ordförande för den kliniska studien av DART. ”Och därför genomförs inga försök. Och uppfattningen förstärks. Vad vi har visat vid SWOG är att sällsynta cancerformer inte bara kan studeras, utan att dessa prövningar kan genomföras snabbt. Vi har mer än 750 sjukhus, cancercentra och kliniker i USA som erbjuder DART. Vi har som mål att rekrytera 707 patienter under tre år och har rekryterat 329 patienter på drygt ett år. Teamet är tacksamt för entusiasmen för den här studien och uppskattar stödet från SWOG, National Cancer Institute, samfundet som förespråkar sällsynta tumörer och, viktigast av allt, våra patienter.”
DART förvaltas av SWOG, gruppen för kliniska prövningar av cancer som är en del av National Cancer Institutes National Clinical Trials Network (NCTN). NCI sponsrar studien och arbetar inom ramen för ett offentlig-privat samarbetsavtal för forskning och utveckling (Cooperative Research and Development Agreement, CRADA) med Bristol-Myers Squibb.
Enligt den definition som används för DART är sällsynta cancerformer de sjukdomar som har en incidens på mindre än 6 av 100 000 per år. Dessa inkluderar dussintals typer, inklusive cancer i nerver, körtlar, ben och hud.
Det som gör DART unikt är dess innovativa ”korgdesign”, som gör det möjligt att testa ett enda läkemedel eller en läkemedelskombination i en mängd olika tumörtyper. DART har för närvarande 37 kohorter öppna, som var och en innehåller patienter med en enda sällsynt cancertyp. Kohorterna omfattar sällsynta subtyper av cancer i äggstocken, tunntarmen, lungan, bihålorna, bukspottkörteln, bröstet med mera som i stort sett inte är berättigade till andra prövningar. Det finns också en särskild kohort för patienter som inte passar in i en traditionell kohort, men som ändå får immunterapiläkemedel och lämnar in sina vävnadsprover. Ibland identifieras tillräckligt många patienter med en viss tumörtyp i denna grupp för att starta en egen kohort. Oavsett vilket accepteras de flesta patienter med en sällsynt cancer i försöket.
Ett kännetecken för DART är dess samarbetskaraktär. Dr Razelle Kurzrock, senior studieordförande för DART, senior biträdande centrumdirektör vid UC San Diego Moores Cancer Center och ordförande för SWOG:s kommitté för tidiga terapier och sällsynta cancerformer, utvecklade idén till protokollet tillsammans med dr Patel, biträdande professor i medicin och biträdande direktör för kontoret för kliniska prövningar vid Moores Cancer Center, samt dr Patel. Young Kwang Chae, biträdande professor vid avdelningen för hematologi/onkologi vid Feinberg School of Medicine vid Northwestern University och meddirektör för Developmental Therapeutics Program vid Lurie Cancer Center. Chae är vice ordförande för SWOG:s kommitté för tidig terapi och sällsynta cancerformer och ordförande för DART:s studie om translationell medicin. Den tidigare medlemmen av Lurie Cancer Center och SWOG-forskaren Dr Frank Giles ingick också i teamet för utveckling av studien.
I DART-teamet ingår också Dr Donna Hansel, patolog och professor vid UC San Diego, Megan Othus, Ph.D., Melissa Plets, M.S., och Edward Mayerson, MS, SWOG-biostatistiker vid Fred Hutchinson Cancer Research Center; Dr Christopher Ryan, SWOG-ansvarig för tidiga terapier och sällsynta cancerformer och professor vid Knight Cancer Institute vid Oregon Health & Science University; Dion Holmes, SWOG-protokollsamordnare; Marcia Horn, SWOG-patientförespråkare och vd och koncernchef för International Cancer Advocacy Network; samt Jeffrey Chuang, Ph.D., och Dr Karolina Palucka från The Jackson Laboratory, en vetenskaplig partner till SWOG. DART-partner är också NCI:s Cancer Therapy Evaluation Program (CTEP) och Bristol-Myers Squibb, som tillhandahåller studieläkemedel.
SWOG är en del av National Cancer Institute’s National Clinical Trials Network och NCI:s Community Oncology Research Program, SWOG har nästan 12 000 medlemmar i 46 delstater och sex utomeuropeiska länder som utformar och genomför kliniska cancerförsök för att förbättra livet för människor med cancer. SWOG:s 1 300 försök, som grundades 1956, har lett till att 14 cancerläkemedel har godkänts, mer än 100 standarder för cancervård har ändrats och mer än 3 miljoner år av mänskligt liv har räddats. Läs mer på swog.org.