Der Erfolg von DART bei der Gewinnung von Patienten ist aus mehreren Gründen bemerkenswert. Für Menschen mit seltenen Krebsarten, die zusammen etwa 20 Prozent aller weltweit diagnostizierten Krebsarten ausmachen, bietet DART Zugang zu den neuesten Medikamenten – in diesem Fall die Immuntherapie-Kombination aus Ipilimumab und Nivolumab von Bristol-Myers Squibb. Für Ärzte bietet die Studie eine Behandlungsmöglichkeit für Patienten, die oft nur wenige oder gar keine Wahlmöglichkeiten haben. Für Forscher sammelt DART weiterhin Patientendaten sowie eine umfangreiche Sammlung seltener Tumorgewebeproben, die als Grundlage für künftige wissenschaftliche und klinische Studien dienen werden.
Schließlich liefert DART am 28. Februar, dem internationalen Tag der Seltenen Krankheit, den Beweis, dass seltene Krebsarten erfolgreich in klinischen Studien untersucht werden können.
„Seltene Krebsarten sind per definitionem individuell selten, und deshalb gehen die Forscher davon aus, dass sie nie genug Patienten finden werden, und zwar nicht schnell genug, um aussagekräftige klinische Studien durchzuführen“, sagte Dr. Sandip Patel, der Leiter der klinischen Studie DART. „Und so werden die Studien nicht durchgeführt. Und dieser Eindruck wird noch verstärkt. Wir bei SWOG haben gezeigt, dass seltene Krebsarten nicht nur untersucht werden können, sondern dass diese Studien auch schnell durchgeführt werden können. Wir haben mehr als 750 Krankenhäuser, Krebszentren und Kliniken in den USA, die DART anbieten. Unser Ziel ist es, innerhalb von drei Jahren 707 Patienten zu rekrutieren, und wir haben in etwas mehr als einem Jahr 329 Patienten rekrutiert. Das Team ist dankbar für den Enthusiasmus, mit dem diese Studie durchgeführt wird, und für die Unterstützung durch SWOG, das National Cancer Institute, die Gemeinschaft der Befürworter seltener Tumoren und vor allem durch unsere Patienten.“
DART wird von SWOG geleitet, der Gruppe für klinische Krebsstudien, die Teil des National Clinical Trials Network (NCTN) des National Cancer Institute ist. Das NCI sponsert die Studie im Rahmen eines öffentlich-privaten Forschungs- und Entwicklungsabkommens (Cooperative Research and Development Agreement, CRADA) mit Bristol-Myers Squibb.
Nach der für DART verwendeten Definition sind seltene Krebserkrankungen solche mit einer Inzidenz von weniger als 6 von 100.000 pro Jahr. Dazu gehören Dutzende von Krebsarten, darunter Krebserkrankungen von Nerven, Drüsen, Knochen und Haut.
Das Besondere an DART ist sein innovatives „Korb“-Design, das die Prüfung eines einzelnen Medikaments oder einer Medikamentenkombination bei einer Vielzahl von Tumorarten ermöglicht. DART hat derzeit 37 Kohorten eröffnet, die jeweils Patienten mit einer einzigen seltenen Krebsart enthalten. Zu den Kohorten gehören seltene Subtypen von Eierstock-, Dünndarm-, Lungen-, Nasennebenhöhlen-, Bauchspeicheldrüsen- und Brustkrebs und andere, die für andere Studien weitgehend nicht in Frage kommen. Es gibt auch eine spezielle Kohorte für Patienten, die nicht in eine herkömmliche Kohorte passen, die aber dennoch die Immuntherapie-Medikamente erhalten und ihre Gewebeproben einreichen. Manchmal werden in dieser Gruppe genügend Patienten mit einem bestimmten Tumortyp identifiziert, um eine eigene Kohorte zu bilden. In jedem Fall werden die meisten Patienten mit einer seltenen Krebserkrankung in die Studie aufgenommen.
Ein Kennzeichen von DART ist die Zusammenarbeit. Dr. Razelle Kurzrock, die Leiterin der DART-Studie, stellvertretende Zentrumsleiterin am Moores Cancer Center der UC San Diego und Vorsitzende des SWOG-Ausschusses für frühe Therapien und seltene Krebsarten, entwickelte die Idee für das Protokoll zusammen mit Dr. Patel, einem Assistenzprofessor für Medizin und stellvertretenden Leiter des Büros für klinische Studien am Moores Cancer Center, sowie mit Dr. Young Kwang Chae, Assistenzprofessor in der Abteilung für Hämatologie/Onkologie an der Feinberg School of Medicine der Northwestern University und Co-Direktor des Developmental Therapeutics Program am Lurie Cancer Center. Dr. Chae ist stellvertretender Vorsitzender des SWOG-Ausschusses für frühe Therapeutika und seltene Krebsarten sowie Vorsitzender des DART-Ausschusses für translationale Medizin. Der ehemalige Mitarbeiter des Lurie Cancer Center und SWOG-Prüfer Dr. Frank Giles gehörte ebenfalls zum Entwicklungsteam der Studie.
Zum DART-Team gehören auch Dr. Donna Hansel, Pathologin und Professorin an der UC San Diego, Megan Othus, Ph.D., Melissa Plets, M.S., Megan Othus, Ph.D., Melissa Plets, M.S., und Edward Mayerson, MS, SWOG-Biostatistiker am Fred Hutchinson Cancer Research Center; Dr. Christopher Ryan, SWOG-Verantwortlicher für frühe Therapien und seltene Krebsarten und Professor am Knight Cancer Institute der Oregon Health & Science University; Dion Holmes, SWOG-Protokollkoordinator; Marcia Horn, SWOG-Patientenfürsprecherin und Präsidentin und CEO des International Cancer Advocacy Network; und Jeffrey Chuang, Ph.D., und Dr. Karolina Palucka vom Jackson Laboratory, einem wissenschaftlichen Partner der SWOG. Zu den DART-Partnern gehören auch das Cancer Therapy Evaluation Program (CTEP) des NCI und Bristol-Myers Squibb, das die Studienmedikamente zur Verfügung stellt.
SWOG ist Teil des Nationalen Netzwerks für klinische Studien des Nationalen Krebsinstituts und des Onkologie-Forschungsprogramms des NCI. SWOG hat fast 12.000 Mitglieder in 46 Bundesstaaten und sechs Ländern, die klinische Krebsstudien konzipieren und durchführen, um das Leben von Menschen mit Krebs zu verbessern. Die 1.300 Studien der 1956 gegründeten SWOG haben zur Zulassung von 14 Krebsmedikamenten geführt, mehr als 100 Standards in der Krebsbehandlung verändert und mehr als 3 Millionen Jahre Menschenleben gerettet. Erfahren Sie mehr unter swog.org.