De zoektocht naar een behandeling voor diabetes is altijd een hot-button in onze gemeenschap, vooral als het gaat om het onderzoek dat wordt gedaan door Dr. Denise Faustman in Massachusetts, wiens focus op het vinden van een goedkoop en gemakkelijk vaccin nogal wat “hype vs. hoop” emotie oproept.
Er is nog meer controverse ontstaan rond de laatste update van Dr. Faustman’s onderzoek, dat werd gepresenteerd tijdens de grote jaarlijkse Scientific Sessions-conferentie van de American Diabetes Association in juni dit jaar in Orlando. De ADA en JDRF hebben zelfs een gezamenlijke publieke verklaring uitgegeven waarin mensen worden gewaarschuwd om haar werk met een korreltje zout te nemen – gezien de kleine steekproefgrootte en het feit dat anderen niet in staat zijn geweest om haar resultaten volledig te reproduceren.
Daarnaast liet de ADA weten dat zij onderzocht of Dr. Faustman hun embargo-beleid overtrad door enkele dagen voor aanvang van de conferentie in juni een media-blitz over haar onderzoek te houden. (Vergeet niet dat embargo’s bedoeld zijn om het speelveld gelijk te houden, zodat geen enkele onderzoeker voorafgaand aan het evenement de media-aandacht steelt). Er werd gezegd dat als Dr. Faustman het beleid overtrad, ze voor een jaar of langer kon worden verbannen van de ADA-jaarvergadering.
Dit alles kwam ter sprake in juni, en we waren benieuwd om te horen wat de uitkomst zou zijn.
We weten nu dat de leiding van de ADA een besluit heeft genomen, maar wat er precies is besloten, blijft een mysterie. Ondanks alle ophef in de zomer en de publieke opmerkingen van de organisatie over mogelijke misstappen van het team van Dr. Faustman, weigeren de ADA en JDRF nu beide te zeggen wat het resultaat van dat onderzoek is. Het lijkt er zeker op dat ADA dit onder het tapijt veegt zonder een publieke erkenning of het juist was of niet met het maken van deze beweringen tegen Dr. Faustman eerder in het jaar.
Hier is wat we weten…
Dr. Faustman’s Diabetes Vaccin Onderzoek
Voreerst, we volgen Dr. Faustman’s onderzoek nu al meer dan een decennium. Zij bestudeert al lang iets dat BCG (Bacillus Calmette Guerin) heet, een generiek vaccin dat al bijna een eeuw bestaat en oorspronkelijk was ontworpen om tuberculose (TB) te bestrijden. Het idee is dat het opvoeren van BCG de alvleesklier ervan kan weerhouden de bètacellen die insuline aanmaken af te doden en de aangetaste cellen de kans kan geven zich te regenereren. Faustman deed in 2001 wat werd omschreven als een baanbrekende ontdekking bij muizen, maar was aanvankelijk niet in staat deze te repliceren, en haar moedige promotie van dit onderzoek leidde tot een vuurstorm van controverse onder de medische gemeenschap en onderzoeksorganen die twijfelden aan haar aanpak. In latere jaren wijst Faustman erop dat andere muizenstudies sommige van haar aanvankelijke bevindingen wel repliceerden, maar dat staat ter discussie, afhankelijk van wie je het vraagt.
In haar fase I-bevindingen ontdekte haar team van het Massachusetts General Hospital dat bij mensen met “langdurige” of “gevorderde” type 1-diabetes, d.w.z. die de ziekte al minstens 15-20 jaar hebben, hun vaccin het begin van regeneratie van alvleesklier-, insulineproducerende cellen introduceerde.
Ze voltooide de eerste fase van haar klinische proeven in 2010. Ze diende een aanvraag in voor financiering door JDRF, maar kreeg geen subsidie, vermoedelijk vanwege twijfels over de geldigheid van haar werk. Vooral omdat ze zelfstandig fondsen moest werven, duurde het nog een aantal jaren voordat ze in 2015 met de tweede fase van haar onderzoek kon beginnen. Dat is aan de gang en zal waarschijnlijk meer jaren duren om te voltooien (de geschatte klinische studie voltooiingstijd is 2023 op dit moment).
De nieuwste bevindingen gepubliceerd op 21 juni zijn een follow-up van de 9 (ja, negen!) deelnemers die acht jaar geleden zijn ingeschreven in haar oorspronkelijke kleine studie. Er werd gekeken naar de resultaten van de PWD’s in de loop van drie, vijf en acht jaar na de fase I-studie.
Terwijl enkele mainstream media-verhalen het laatste nieuws over haar onderzoek eerder in de zomer vastlegden, presenteerde Dr. Faustman onlangs, begin oktober, op de grote EASD (European Association for the Study of Diabetes) in Berlijn, Duitsland. Dat onderzoek toonde het volgende aan: haar BCG introduceert in feite opnieuw ziektekiemen in het immuunsysteem, bouwt het op en helpt om opnieuw te bepalen hoe het lichaam reageert, zodat het in wezen kan beginnen met het stimuleren van het vermogen van het lichaam om de bloedglucose te verlagen. In wezen wijzen de laatste bevindingen op een kleinere hoeveelheid ziektekiemen bij T1 PWD’s als een reden voor hun aanval op het immuunsysteem en hun onvermogen om insuline te produceren, en door dat weer toe te voegen via dit vaccin kan het mogelijk zijn om het systeem weer normaal te maken.
Hmmm. Intriguing stuff, no matter how you slice it and whether it proves valid in clinical research phases over the next several years.
But many in the established medical and research world believe there is good reason to continue to doubt the validity of Dr. Faustman’s work.
Wanneer onderzoekers op hun handen worden getikt…?
In de aanloop naar de Sci Sessions van de ADA in juni, heeft het team van Faustman een media blitz gehouden waarbij zij enkele van de nieuwste bevindingen in hun onderzoek naar het BCG vaccin hebben vrijgegeven. Slechts enkele dagen later presenteerde ze op de ADA conferentie.
Dat veroorzaakte een vuurstorm in de medische gemeenschap, op twee fronten:
Ten eerste, ingegeven door langdurige twijfels over haar werk en enthousiaste zelfpromotie, gaven de ADA en JDRF een gezamenlijke verklaring uit waarin zij de D-gemeenschap waarschuwden de resultaten van de kleine studie niet te serieus te nemen. Specifieke beperkingen van het onderzoek werden vermeld, en de verklaring concludeert: “Over het geheel genomen roepen de bevindingen vragen op die tot nadenken stemmen, maar geen definitieve antwoorden geven, en leveren ze niet genoeg klinisch bewijs om op dit moment een aanbevolen verandering in de therapie te ondersteunen.”
ADA merkte op dat veel artsen melding hadden gemaakt van patiënten die naar hen toe kwamen met vragen over dit potentiële BCG-vaccin, en de artsen voelden zich ongemakkelijk om erover te praten.
Tweede, na de gezamenlijke verklaring van de organen, zei de ADA’s Chief Science and Medical Officer Dr. William Cefalu dat de organisatie aan het onderzoeken was of Dr. Faustman het embargobeleid van het evenement had geschonden door haar onderzoek van tevoren te bespreken.
We volgden begin september en kregen van de woordvoerster van de ADA, Michelle Kirkwood, via e-mail simpelweg te horen dat, “het leiderschapsteam van de ADA (een beslissing heeft genomen en deze rechtstreeks heeft gedeeld met Dr. Faustman en haar collega’s.” Ze verwees verdere vragen door naar het team van Faustman.
Toen we aandrongen op meer, bood de ADA deze verklaring aan:
“Alle onderzoekers die in overtreding zijn bevonden van de ADA’s Embargo Policy zijn op de hoogte gebracht van de beslissing van de ADA en de genomen acties, zoals beschreven in het beleid. De ADA geeft de namen van onderzoekers die in strijd met het embargobeleid zijn bevonden niet vrij; alle beslissingen worden rechtstreeks met de auteurs van het onderzoek gedeeld. De Embargo Policy is en moet uniform worden toegepast op alle onderzoekers die presenteren op de ADA’s Scientific Sessions.”
Huh?! Dus wacht eens even… je neemt de stappen om een onderzoeker publiekelijk te bekritiseren, en maakt er geen geheim van dat ze verbannen kan worden van de Wetenschappelijke Sessies, maar als dan de beslissing valt, weiger je die met het publiek te delen?
Als dit een poging is om het gezicht van de onderzoeker te redden, is het een vreemde, gezien het feit dat ze al publiekelijk op haar handen is geslagen (metaforisch gesproken). En wat is er gebeurd met de transparantie?
Natuurlijk vroegen we Dr. Faustman en zijn team om details of een reactie, maar ook zij weigerden details te geven. In plaats daarvan verwees Dr. Faustman commentaar naar Dr. Harry W. Orf, Senior VP voor Research van het Massachusetts General Hospital, die de volgende verklaring aflegde:
“De genoemde kwestie is een zaak tussen het Massachusetts General Hospital en de ADA, en het is voor ons op dit moment niet raadzaam om commentaar te geven op deze zaak. Het ziekenhuis en het lab van Dr. Faustman blijven gefocust op het bevorderen van de wetenschap en het uitvoeren van de lopende grotere klinische studie met de hoop dat het de positieve resultaten van de eerste meer beperkte patiëntencohorten zal valideren, met het uiteindelijke doel om patiënten met diabetes en hun families ten goede te komen. Het MGH heeft contact opgenomen met de ADA om de gesprekken over de BCG klinische studie voort te zetten. Wij zijn niet op de hoogte van kwesties die verband houden met het bijwonen van de ADA Scientific Sessions door Dr. Faustman.”
What Happened to Transparency?
Waarom heeft de ADA (en JDRF) de stoute schoenen aangetrokken om een gezamenlijke publieke verklaring uit te geven waarin onze gemeenschap wordt gewaarschuwd om op hun hoede te zijn voor de resultaten van Dr. Faustman? Faustman’s resultaten, en Dr. Cefalu van de ADA ook publiekelijk het onderzoek naar mogelijke overtredingen van haar kant besprak… en toch de deur dichtslaat voor het delen van de uitkomsten van dit alles?
Om duidelijk te zijn, we debatteren hier niet over de verdiensten van Dr. Faustman’s onderzoek, maar eerder het onderzoeken van eerlijkheid en transparantie – niet alleen voor de onderzoekers en de medische gemeenschap, maar ook voor alle gehandicapten die belang hebben bij dit genezingsonderzoek en getuige waren van het publieke heen-en-weer in juni.
Het dichtgooien van dit lijkt vooral vreemd gezien ons recente interview met de nieuwe CEO van de ADA, Tracey Brown, die specifiek wees op de noodzaak van de organisatie om beter contact te maken met patiënten en vertrouwen op te bouwen binnen de gemeenschap.
Het is zeker niet het einde van de lijn voor Dr. Faustman als ze niet aanwezig is op de volgende ADA-conferentie, ook al is het ’s werelds grootste dergelijke bijeenkomst, die meer dan 14.000 diabetesprofessionals bijeenbrengt. Haar werk kan duidelijk doorgaan, zoals gewoonlijk.
Maar als er een beleid bestaat dat verbiedt dat de resultaten van een onderzoek naar een onderzoeker openbaar worden gemaakt, had dat van meet af aan moeten worden erkend. Of misschien moet het beleid worden heroverwogen, in een tijd waarin informatie alomtegenwoordig is en transparantie de sleutel is tot het opbouwen van vertrouwen – vooral voor belangenorganisaties.
Op de een of andere manier lijkt het erop dat situaties als deze deel moeten uitmaken van de Patient Advocacy Transparency Act, geïntroduceerd in het Congres in juni 2018. Want laten we eerlijk zijn, het doen van de deals achter gesloten deuren snijdt het gewoon niet meer.
We’re just sayin’…