Diabeteksen parannuskeinon etsiminen on aina kuuma aihe yhteisössämme, erityisesti kun se liittyy tohtori Denise Faustmanin Massachusettsissa tekemään tutkimukseen, jonka keskittyminen halvan ja helpon rokotteen löytämiseen herättää melkoisesti ”hype vs. toivo” -tunteita.
Tohtori Faustmanin uusin tutkimuspäivitys, joka esiteltiin American Diabetes Associationin suuressa vuotuisessa Scientific Sessions -konferenssissa tänä kesäkuussa Orlandossa, herätti vielä enemmän kiistaa. ADA ja JDRF menivät jopa niin pitkälle, että antoivat yhteisen julkisen lausunnon, jossa varoitetaan ihmisiä suhtautumaan hänen työhönsä varauksella – ottaen huomioon pienen otoskoon ja sen, että muut eivät ole pystyneet täysin toistamaan hänen tuloksiaan.
Lisäksi ADA ilmoitti, että se tutki, rikkoiko tohtori Faustman heidän embargopolitiikkaansa, kun se tiedotti hänen tutkimuksestaan tiedotusvälineissä useita päiviä ennen kesäkuun konferenssin alkua. (Muistakaa, että embargojen tarkoituksena on pitää pelikenttä tasaisena, jotta kukaan tutkija ei varastaisi median valokeilaa ennen tapahtumaa). Sanottiin, että jos tohtori Faustman rikkoisi käytäntöä, hänet voitaisiin kieltää osallistumasta ADA:n vuosikokoukseen vuodeksi tai pidemmäksi aikaa.
Kaikki tämä tuli esille kesäkuussa, ja olemme olleet uteliaita kuulemaan, mikä olisi lopputulos.
Me tiedämme nyt, että ADA:n johto on tehnyt päätöksen, mutta se, mitä on päätetty, on edelleen arvoitus. Kaikesta kesän aikana nousseesta kohusta ja järjestön julkisista kommenteista huolimatta, jotka koskivat tohtori Faustmanin tiimin mahdollisia virheitä, ADA ja JDRF kieltäytyvät nyt molemmat sanomasta, mikä on kyseisen tutkimuksen tulos. Näyttää todellakin siltä, että ADA lakaisee asian maton alle ilman julkista tunnustusta siitä, oliko se oikeassa vai ei esittäessään näitä väitteitä tohtori Faustmania vastaan aiemmin tänä vuonna.
Tässä on, mitä tiedämme…
Tohtori Faustmanin diabetesrokotetutkimus
Valkaistaksemme aluksi, olemme seuranneet tohtori Faustmanin tutkimusta nyt jo yli vuosikymmenen ajan. Hän on jo pitkään tutkinut BCG:tä (Bacillus Calmette Guerin), geneeristä rokotetta, joka on ollut käytössä lähes vuosisadan ajan ja joka alun perin suunniteltiin tuberkuloosin (tuberkuloosi) torjuntaan. Ajatuksena on, että BCG:n lisääminen voisi estää haimaa tappamasta insuliinia tuottavia beetasoluja ja antaa sairastuneiden solujen uudistua. Faustman teki uraauurtavaksi luonnehditun löydön hiirillä vuonna 2001, mutta ei aluksi kyennyt toistamaan sitä, ja hänen rohkea edistämisensä tästä tutkimuksesta käynnisti kiistelyn lääketieteellisen yhteisön ja tutkimusorganisaatioiden keskuudessa, jotka epäilivät hänen lähestymistapaansa. Myöhempinä vuosina Faustman huomauttaa, että muut hiiritutkimukset toistelivat joitakin hänen alkuperäisistä havainnoistaan, mutta siitä voidaan kiistellä riippuen siitä, keneltä kysytään.
Vaiheen I havainnoissaan hänen työryhmänsä Massachusettsin yleissairaalassa havaitsi, että ihmisillä, joilla oli ”pitkäaikainen” tai ”pitkälle edennyt” ykköstyypin 1 diabetes eli jotka olivat sairastaneet sairauttaan vähintään 15-20 vuotta, heidän rokotteensa johti haiman insuliinia tuottavien solujen uusiutumisen alkamiseen.
Hän sai valmiiksi kliinisten tutkimustensa ensimmäisen vaiheen vuonna 2010. Hän haki JDRF:n rahoitusta, mutta ei saanut apurahaa, mikä johtui oletettavasti epäilyistä hänen työnsä pätevyydestä. Lähinnä siksi, että hänen täytyi hankkia varoja itsenäisesti, kesti vielä useita vuosia ennen kuin hän aloitti tutkimuksensa toisen vaiheen vuonna 2015. Se on parhaillaan käynnissä, ja sen loppuunsaattaminen vie todennäköisesti vielä vuosia (kliinisen tutkimuksen arvioitu valmistumisaika on tällä hetkellä 2023).
Kesäkuun 21. päivänä julkaistut viimeisimmät havainnot ovat seurantatutkimus niistä yhdeksästä (kyllä, yhdeksästä!) osallistujasta, jotka oli otettu mukaan hänen alkuperäiseen pieneen tutkimukseensa kahdeksan vuotta sitten. Siinä tarkasteltiin PWD:n tuloksia kolmen, viiden ja kahdeksan vuoden aikana vaiheen I tutkimuksen jälkeen.
Vaikka jotkin valtavirran tiedotusvälineiden jutut kaappasivat hänen tutkimuksensa viimeisimmän uutisen aiemmin kesällä, tohtori Faustman esitti vasta hiljattain lokakuun alussa suuressa EASD:ssä (Euroopan diabetestutkimusyhdistys) Berliinissä, Saksassa. Tutkimus osoitti seuraavaa: hänen BCG:nsä periaatteessa palauttaa bakteerit takaisin immuunijärjestelmään, rakentaa sitä ja auttaa kehoa reagoimaan uudelleen niin, että se voi periaatteessa alkaa lisätä elimistön verensokerin alentamiskykyä. Pohjimmiltaan viimeisimmät havainnot viittaavat siihen, että T1-tautia sairastavilla on vähemmän bakteereja, mikä on syynä heidän immuunijärjestelmänsä hyökkäykseen ja kyvyttömyyteen tuottaa insuliinia, ja lisäämällä ne takaisin tämän rokotteen avulla voi olla mahdollista aloittaa järjestelmän palauttaminen normaaliksi.
Hmmm. Kiehtovaa kamaa, riippumatta siitä, miten sen esittää ja osoittautuuko se päteväksi kliinisissä tutkimusvaiheissa seuraavien vuosien aikana.
Mutta monet vakiintuneessa lääketieteellisessä ja tutkimusmaailmassa uskovat, että on hyvä syy epäillä edelleen tohtori Faustmanin työn pätevyyttä.
Kun tutkijat saavat turpiinsa…?
Kesäkuussa pidettäviä ADA:n Sci Sessions -konferensseja edeltävänä aikana Faustmanin työryhmä teki mediakohun, jossa se julkisti BCG-rokotetta koskevan tutkimustyönsä uusimpia tuloksia. Vain päiviä myöhemmin hän esitelmöi ADA:n konferenssissa.
Se sai aikaan tulimyrskyn lääketieteellisessä yhteisössä kahdella rintamalla:
Ensiksi ADA ja JDRF antoivat ADA:n ja JDRF:n yhteisen lausunnon, jossa varoitettiin D-yhteisöä ottamasta pieniä tutkimustuloksia liian vakavasti. Tutkimuksen erityiset rajoitukset todettiin, ja lausunnossa todetaan seuraavaa: ”Kaiken kaikkiaan tulokset herättävät ajatuksia herättäviä kysymyksiä, mutta eivät lopullisia vastauksia, eivätkä ne tarjoa riittävästi kliinistä näyttöä tukemaan mitään suositeltua hoitomuutosta tällä hetkellä.”
ADA totesi, että monet lääkärit olivat raportoineet potilaista, jotka olivat tulleet heidän luokseen kyselemään tästä mahdollisesta BCG-rokotteesta, ja lääkäreille oli epämukavaa puhua siitä.
Toiseksi, järjestöjen yhteisen lausunnon jälkeen, ADA:n tiede- ja lääketieteellinen johtaja, tohtori William Cefalu, kertoi, että järjestö tutkii, oliko tohtori Faustman rikkonut tapahtuman embargo-käytäntöä keskustelemalla tutkimuksestaan etukäteen.
Seurasimme asiaa syyskuun alussa, ja ADA:n tiedottaja Michelle Kirkwood kertoi sähköpostitse vain, että ”ADA:n johtoryhmä (on) tehnyt päätöksen ja jakanut sen suoraan tohtori Faustmanin ja hänen kollegojensa kanssa”. Hän ohjasi lisäkysymykset Faustmanin tiimille.
Kun kysyimme lisää, ADA tarjosi tämän lausunnon:
”Kaikille tutkijoille, joiden on todettu rikkoneen ADA:n embargopolitiikkaa, on ilmoitettu ADA:n päätöksestä ja toteutetuista toimista, kuten politiikassa on yksityiskohtaisesti esitetty. ADA ei julkaise niiden tutkijoiden nimiä, joiden on todettu rikkovan kieltopolitiikkaa; kaikki päätökset jaetaan suoraan tutkimuksen tekijöille. Embargopolitiikkaa sovelletaan ja on sovellettava yhdenmukaisesti kaikkiin tutkijoihin, jotka esiintyvät ADA:n tieteellisissä istunnoissa.”
Häh?! Hetkinen… otatte askeleita kritisoidaksenne tutkijaa julkisesti, ettekä tee salaisuutta siitä, että hänet voitaisiin kieltää osallistumasta Scientific Sessionsiin, mutta sitten kun päätös tulee, kieltäydytte jakamasta sitä yleisölle?
Jos tämä on yritys pelastaa tutkijan kasvot, se on outo, kun otetaan huomioon, että häntä on jo lyöty julkisesti (kuvainnollisesti puhuen). Ja mitä tapahtui avoimuudelle?
Pyysimme tohtori Faustmanilta ja tutkimusryhmältä tietysti yksityiskohtia tai vastausta, mutta hekin kieltäytyivät antamasta yksityiskohtia. Sen sijaan tohtori Faustman viittasi kommentit tohtori Harry W. Orfille, Massachusetts General Hospitalin tutkimuksesta vastaavalle johtavalle varapuheenjohtajalle, joka antoi seuraavan lausunnon:
”Viitattu asia on Massachusetts General Hospitalin ja ADA:n välinen asia, ja meidän ei ole suositeltavaa kommentoida tätä asiaa tällä hetkellä. Sairaala ja tohtori Faustmanin laboratorio keskittyvät edelleen tieteen edistämiseen ja meneillään olevan laajemman kliinisen tutkimuksen toteuttamiseen siinä toivossa, että se vahvistaa ensimmäisten rajoitetumpien potilaskohorttien myönteiset tulokset, ja lopullisena tavoitteena on hyödyttää diabetesta sairastavia potilaita ja heidän perheitään. MGH on ottanut yhteyttä ADA:han jatkaakseen keskusteluja BCG:n kliinisestä tutkimuksesta. Emme ole tietoisia ongelmista, jotka liittyvät tohtori Faustmanin osallistumiseen ADA:n tieteellisiin istuntoihin.”
Mitä tapahtui avoimuudelle?
Miksi ADA (ja JDRF:n osalta) ottivat rohkean askeleen antaakseen julkisen yhteisen julkilausuman, jossa varoitetaan yhteisömme varovaisuudesta tri. Faustmanin tuloksista, ja ADA:n tohtori Cefalu keskusteli myös julkisesti tutkimuksesta, joka koski hänen mahdollisia rikkomuksiaan… mutta silti he paiskaavat ovea oven kiinni tämän kaiken tulosten jakamiselle?
Yksiselitteisesti sanottuna, emme keskustele tohtori Faustmanin ansioista. Faustmanin tutkimuksesta, vaan pikemminkin tutkimme oikeudenmukaisuutta ja läpinäkyvyyttä – ei ainoastaan tutkijoiden ja lääketieteellisen yhteisön kannalta, vaan myös kaikkien niiden vammaisten kannalta, jotka ovat kiinnostuneita tästä parannuskeinotutkimuksesta ja jotka todistivat julkista edestakaista keskustelua kesäkuussa.
Tämän asian sulkeminen tuntuu erityisen oudolta, kun otetaan huomioon hiljattainen haastattelumme ADA:n uuden toimitusjohtajan Tracey Brownin kanssa, joka nimenomaan huomautti organisaation tarpeesta luoda paremmat yhteydet potilaisiin ja rakentaa luottamusta yhteisön keskuudessa.
Tohtori Faustmanin kannalta ei varmasti ole loppuunkäsitelty, jos hän ei ole läsnä seuraavassa ADA:n konferenssissa, vaikka se on maailman suurin tällainen kokoontuminen, johon kokoontuu yli 14 000 diabetesalan ammattilaista. Hänen työnsä voi selvästikin jatkua tavalliseen tapaan.
Mutta jos käytössä on käytäntö, joka kieltää tutkijan tutkimustuloksen julkistamisen, se olisi pitänyt tunnustaa heti alussa. Tai ehkä käytäntöä pitäisi tarkastella uudelleen nykypäivänä, jolloin tieto on kaikkialla läsnä ja avoimuus on avainasemassa luottamuksen rakentamisessa – erityisesti edunvalvontajärjestöille.
Jostain syystä tuntuu siltä, että tämänkaltaisten tilanteiden pitäisi olla osa potilasasiamiestoiminnan avoimuuslakia, joka esiteltiin kongressille kesäkuussa 2018. Koska myönnettäköön, että kauppojen tekeminen suljettujen ovien takana ei enää riitä.
Me vain sanomme…