Sökandet efter ett botemedel mot diabetes är alltid ett hett ämne i vårt samhälle, särskilt när det gäller den forskning som bedrivs av Dr Denise Faustman i Massachusetts, vars fokus på att hitta ett billigt och enkelt vaccin väcker en hel del känslor av ”hype vs. hope” (hype vs. hopp).
Även mer kontroverser sparkades upp kring Dr Faustmans senaste forskningsuppdatering, som presenterades vid American Diabetes Associations stora årliga konferens Scientific Sessions i juni i Orlando. ADA och JDRF gick till och med så långt att de utfärdade ett gemensamt offentligt uttalande där de varnade folk för att ta hennes arbete med en nypa salt – med tanke på det lilla urvalet och det faktum att andra inte har kunnat reproducera hennes resultat fullt ut.
För övrigt lät ADA meddela att man undersökte om dr Faustman bröt mot deras embargopolicy genom att göra en medieblask om hennes forskning flera dagar innan konferensen i juni inleddes. (Kom ihåg att embargon är till för att hålla spelplanen jämn, så att ingen forskare stjäl mediernas strålkastarljus före evenemanget). Det ryktades att om dr Faustman bröt mot policyn kunde hon förbjudas från ADA:s årsmöte i ett år eller längre.
Allt detta kom upp i juni, och vi har varit nyfikna på att höra vad resultatet skulle bli.
Vi vet nu att ADA:s ledning har fattat ett beslut, men exakt vad som har beslutats förblir ett mysterium. Trots all den uppståndelse som väcktes under sommaren och organisationens offentliga kommentarer om eventuella felsteg av dr Faustmans team, vägrar ADA och JDRF nu båda att säga vad resultatet av denna utredning är. Det verkar verkligen som om ADA sopar detta under mattan utan att offentligt erkänna om de hade rätt eller inte när de gjorde dessa påståenden mot dr Faustman tidigare i år.
Här är vad vi vet…
Dr Faustmans forskning om diabetesvaccin
Först och främst har vi följt dr Faustmans forskning i mer än ett decennium nu. Hon har länge studerat något som kallas BCG (Bacillus Calmette Guerin), ett generiskt vaccin som funnits i nästan hundra år och som ursprungligen utformades för att bekämpa tuberkulos (TB). Tanken är att en förstärkning av BCG skulle kunna hindra bukspottkörteln från att döda de betaceller som tillverkar insulin och göra det möjligt för de drabbade cellerna att återbildas. Faustman gjorde vad som beskrevs som en banbrytande upptäckt på möss 2001, men kunde till en början inte replikera den, och hennes djärva främjande av denna forskning utlöste en eldstorm av kontroverser bland läkarkåren och forskningsorganisationer som tvivlade på hennes tillvägagångssätt. På senare år påpekar Faustman att andra musstudier replikerade en del av hennes första resultat, men det kan diskuteras beroende på vem man frågar.
I sina fas I-resultat fann hennes team vid Massachusetts General Hospital att hos personer med ”långvarig” eller ”avancerad” typ 1-diabetes, dvs. som har haft sjukdomen i minst 15-20 år, introducerade deras vaccin en begynnande regeneration av insulinproducerande celler i bukspottkörteln.
Hon avslutade den första fasen av sina kliniska prövningar 2010. Hon ansökte om JDRF-finansiering men fick inget bidrag, förmodligen på grund av tvivel om validiteten av hennes arbete. Mest på grund av att hon var tvungen att samla in pengar på egen hand tog det ytterligare flera år innan hon kunde påbörja den andra fasen av sin forskning 2015. Den pågår och kommer troligen att ta fler år att slutföra (den beräknade tiden för slutförandet av den kliniska prövningen är för närvarande 2023).
De senaste resultaten som publicerades den 21 juni är en uppföljning av de 9 (ja, nio!) deltagare som deltog i hennes ursprungliga lilla studie för åtta år sedan. Man tittade på PWD:s resultat under tre, fem och åtta år efter fas I-studien.
Men medan vissa mainstream-medier fångade det senaste om hennes forskning tidigare i sommar, presenterade Dr Faustman alldeles nyligen i början av oktober vid den stora EASD (European Association for the Study of Diabetes) i Berlin, Tyskland. Forskningen visade följande: Hennes BCG återinför i princip bakterier i immunsystemet, bygger upp det och hjälper till att ändra kroppens reaktioner så att den i huvudsak kan börja öka kroppens förmåga att sänka blodsockret. De senaste rönen pekar i huvudsak på att en mindre mängd bakterier hos T1 PWD:s är orsaken till deras angrepp på immunsystemet och oförmåga att producera insulin, och genom att återinföra detta genom detta vaccin kan det vara möjligt att börja återföra systemet till det normala.
Hmmm. Intressanta saker, oavsett hur man vänder och vrider på det och om det visar sig vara giltigt i kliniska forskningsfaser under de kommande åren.
Men många i den etablerade läkar- och forskningsvärlden anser att det finns goda skäl att fortsätta att tvivla på giltigheten av Dr Faustmans arbete.
När forskare får stryka på foten…?
Inför ADA:s Sci Sessions i juni gjorde Faustmans team en mediablitz där de släppte några av de nyaste resultaten från sitt forskningsarbete om BCG-vaccinet. Bara några dagar senare presenterade hon på ADA-konferensen.
Detta utlöste en eldstorm i det medicinska samfundet, på två fronter:
För det första utfärdade ADA och JDRF, till följd av långvariga tvivel på hennes arbete och entusiastisk självpresentation, ett gemensamt uttalande där de varnade D-samhället för att ta de små studieresultaten på för stort allvar. Specifika begränsningar i forskningen noterades, och i uttalandet drogs slutsatsen: ”På det hela taget väcker resultaten tankeväckande frågor men inte definitiva svar, och ger inte tillräckligt med kliniska bevis för att stödja någon rekommenderad förändring av terapin i nuläget.”
ADA noterade att många läkare hade rapporterande patienter som kom till dem och frågade om detta potentiella BCG-vaccin, och att läkarna var obekväma med att prata om det.
Sedan efter organisationernas gemensamma uttalande sade ADA:s vetenskapliga och medicinska chef, dr William Cefalu, att organisationen undersökte om dr Faustman hade brutit mot evenemangets embargopolicy genom att diskutera sin forskning i förväg.
Vi följde upp i början av september och fick av ADA:s taleskvinna Michelle Kirkwood via e-post bara veta att ”ADA:s ledningsgrupp (har) fattat ett beslut och delat det direkt med dr Faustman och hennes kollegor”. Hon hänvisade ytterligare frågor till Faustmans team.
När vi bad om mer information erbjöd ADA detta uttalande:
”Alla forskare som befunnits bryta mot ADA:s embargopolicy har underrättats om ADA:s beslut och de åtgärder som vidtagits, i enlighet med vad som anges i policyn. ADA offentliggör inte namnen på forskare som har befunnits bryta mot Embargo Policy; alla beslut delas direkt med forskningsförfattarna. Embargopolicyn är och måste tillämpas enhetligt på alla forskare som presenterar vid ADA:s vetenskapliga sessioner.”
Hä?! Så vänta en sekund… ni vidtar åtgärder för att kritisera en forskare offentligt och gör ingen hemlighet av det faktum att hon skulle kunna förbjudas från de vetenskapliga sessionerna, men sedan när beslutet fattas vägrar ni att dela det med allmänheten?
Om detta är ett försök att rädda ansiktet på forskaren, så är det ett märkligt försök, med tanke på att hon redan har fått en offentlig örfil (bildligt talat). Och vad hände med öppenheten?
Visst frågade vi dr Faustman och teamet om detaljer eller ett svar, men de vägrade också att erbjuda detaljer. Istället hänvisade Dr Faustman kommentarerna till Dr Harry W. Orf, Senior VP for Research at Massachusetts General Hospital, som gav följande uttalande:
”Den fråga som det hänvisas till är en fråga mellan Massachusetts General Hospital och ADA, och det är olämpligt för oss att kommentera den här frågan vid denna tidpunkt. Sjukhuset och Dr Faustmans labb fortsätter att fokusera på att föra vetenskapen framåt och genomföra den pågående större kliniska prövningen med förhoppningen att den kommer att bekräfta de positiva resultaten från de första mer begränsade patientkohorterna, med det yttersta målet att gynna patienter med diabetes och deras familjer. MGH har kontaktat ADA för att fortsätta samtalen om den kliniska BCG-studien. Vi känner inte till några problem i samband med att dr Faustman deltar i ADA:s vetenskapliga sessioner.”
Vad hände med öppenheten?
Hur kommer det sig att ADA (och JDRF för den delen) tog det djärva steget att utfärda ett offentligt gemensamt uttalande där de varnar vår gemenskap för dr Faustman och uppmanar dem att vara försiktiga med dr Faustman? Faustmans resultat, och att ADA:s dr Cefalu också offentligt diskuterade utredningen av eventuella överträdelser från hennes sida … ändå slår de igen dörren för att dela med sig av resultaten av allt detta?
För att vara tydlig diskuterar vi inte fördelarna med dr Faustman. Faustmans forskning här, utan snarare om rättvisa och öppenhet – inte bara för forskarna och det medicinska samfundet, utan också för alla funktionshindrade som är intresserade av den här forskningen om botemedel och som bevittnade den offentliga diskussionen i juni.
Att slå ner på detta verkar särskilt märkligt med tanke på vår senaste intervju med ADA:s nya vd Tracey Brown, som särskilt pekade på organisationens behov av att bättre komma i kontakt med patienterna och bygga upp förtroendet i samhället.
Det är verkligen inte slut för dr Faustman om hon inte är närvarande vid nästa ADA-konferens, trots att det är världens största sammankomst av detta slag med över 14 000 diabetesspecialister. Hennes arbete kan helt klart fortsätta, som vanligt.
Men om det finns en policy som förbjuder att resultatet av en utredning av en forskare offentliggörs borde detta ha erkänts från början. Eller kanske bör policyn omprövas, i en tid då information är allestädes närvarande och öppenhet är nyckeln till att skapa förtroende – särskilt för intresseorganisationer.
På något sätt verkar det som om situationer som denna borde ingå i Patient Advocacy Transparency Act, som lades fram i kongressen i juni 2018. För låt oss inse det, att göra affärer bakom stängda dörrar räcker inte längre.
Vi säger bara…