Cercetarea unui leac pentru diabet este întotdeauna un subiect fierbinte în comunitatea noastră, în special în ceea ce privește cercetările efectuate de doctorul Denise Faustman din Massachusetts, al cărui accent pe găsirea unui vaccin ieftin și ușor de găsit stârnește destul de multă emoție de tipul „hype vs. hope”.
Chiar și mai multă controversă a fost stârnită în jurul ultimei actualizări a cercetărilor doctorului Faustman, prezentată la marea conferință anuală Scientific Sessions a Asociației Americane de Diabet din luna iunie a acestui an, la Orlando. ADA și JDRF au mers chiar până la emiterea unei declarații publice comune prin care au avertizat oamenii să ia munca ei cu binișorul – având în vedere dimensiunea mică a eșantionului și faptul că alții nu au reușit să reproducă pe deplin rezultatele ei.
În plus, ADA a lăsat să se știe că investighează dacă Dr. Faustman a încălcat politica lor de embargo, făcând o campanie mediatică asupra cercetării sale cu câteva zile înainte de începerea conferinței din iunie. (Amintiți-vă, embargourile sunt menite să mențină câmpul de joc egal, astfel încât niciun cercetător să nu fure lumina reflectoarelor media înainte de eveniment). S-a răspândit vestea că, dacă Dr. Faustman a încălcat politica, i s-ar putea interzice accesul la reuniunea anuală ADA timp de un an sau mai mult.
Toate acestea au apărut în iunie și am fost curioși să aflăm care va fi rezultatul.
Acum știm că conducerea ADA a luat o hotărâre, dar exact ceea ce s-a decis rămâne un mister. În ciuda întregii agitații stârnite în timpul verii și a comentariilor publice ale organizației cu privire la posibilele pași greșiți ai echipei doctorului Faustman, atât ADA, cât și FRDJ refuză acum să spună care este rezultatul acestei investigații. Cu siguranță, se pare că ADA ascunde acest lucru sub preș fără a recunoaște public dacă a avut sau nu dreptate când a făcut acele afirmații împotriva doctorului Faustman la începutul anului.
Iată ce știm…
Cercetările doctorului Faustman privind vaccinul împotriva diabetului
În primul rând, urmărim cercetările doctorului Faustman de mai bine de un deceniu. Ea studiază de mult timp ceva numit BCG (Bacillus Calmette Guerin), un vaccin generic care există de aproape un secol și care a fost conceput inițial pentru a combate tuberculoza (TB). Ideea este că stimularea BCG ar putea împiedica pancreasul să ucidă celulele beta care produc insulină și ar permite celulelor afectate să se regenereze. Faustman a făcut ceea ce a fost descris ca fiind o descoperire revoluționară la șoareci în 2001, dar inițial nu a fost capabilă să o reproducă, iar promovarea îndrăzneață a acestei cercetări a declanșat o furtună de controverse în rândul comunității medicale și al organizațiilor de cercetare care s-au îndoit de abordarea ei. În anii următori, Faustman subliniază că alte studii pe șoareci au replicat unele dintre descoperirile ei inițiale, dar acest lucru este de dezbătut în funcție de persoana pe care o întrebați.
În faza I a descoperirilor sale, echipa sa de la Massachusetts General Hospital a constatat că la persoanele cu diabet de tip 1 „pe termen lung” sau „avansat”, adică care au boala de cel puțin 15-20 de ani, vaccinul lor a introdus începutul regenerării celulelor pancreatice producătoare de insulină.
Ea a finalizat prima fază a studiilor sale clinice în 2010. Ea a solicitat finanțare din partea FRDJ, dar nu a primit o subvenție, probabil din cauza îndoielilor cu privire la validitatea lucrărilor sale. Mai ales din cauza faptului că a trebuit să strângă fonduri în mod independent, a mai durat câțiva ani pentru a începe a doua fază a cercetărilor sale în 2015. Aceasta este în curs de desfășurare și probabil că va dura mai mulți ani pentru a fi finalizată (în prezent, timpul estimat de finalizare a studiului clinic este 2023).
Cele mai recente constatări publicate la 21 iunie sunt o urmărire a celor 9 (da, nouă!) participanți înrolați în micul ei studiu inițial cu opt ani în urmă. Acesta a analizat rezultatele PWD-urilor pe parcursul a trei, cinci și opt ani după studiul de fază I.
În timp ce unele povești din mass-media mainstream au surprins ultimele noutăți din cercetarea sa la începutul verii, Dr. Faustman tocmai recent, la începutul lunii octombrie, a prezentat la marea EASD (Asociația Europeană pentru Studiul Diabetului) din Berlin, Germania. Această cercetare a arătat următoarele: BCG-ul ei reintroduce, practic, germenii înapoi în sistemul imunitar, dezvoltându-l și ajutând la reconfigurarea modului în care organismul răspunde, astfel încât să poată începe, în esență, să stimuleze capacitatea organismului de reducere a glicemiei. În esență, cele mai recente descoperiri indică o cantitate mai mică de germeni la persoanele cu PWD T1 ca fiind un motiv pentru atacul sistemului lor imunitar și incapacitatea de a produce insulină, iar prin adăugarea acestora din nou prin acest vaccin ar putea fi posibil să înceapă să readucă sistemul la normal.
Hmmm. Lucruri intrigante, indiferent de modul în care le tăiați și dacă se dovedesc valabile în fazele de cercetare clinică în următorii câțiva ani.
Dar mulți din lumea medicală și de cercetare consacrată cred că există motive întemeiate pentru a continua să se îndoiască de validitatea muncii Dr. Faustman.
Când cercetătorii primesc palme…?
În preajma Sesiunilor Sci ale ADA din iunie, echipa lui Faustman a făcut un blitz mediatic prin care a făcut publice unele dintre cele mai noi descoperiri din munca lor de cercetare asupra vaccinului BCG. Doar câteva zile mai târziu, ea a făcut o prezentare la conferința ADA.
Aceasta a declanșat o furtună de foc în comunitatea medicală, pe două fronturi:
În primul rând, provocate de îndoielile pe termen lung cu privire la munca ei și de autopromovarea entuziastă, ADA și JDRF au emis o declarație comună prin care avertizau comunitatea D să nu ia prea în serios rezultatele micului studiu. Au fost notate limitările specifice ale cercetării, iar declarația concluzionează: „În general, constatările îndeamnă la întrebări care dau de gândit, dar nu și la răspunsuri definitive, și nu oferă suficiente dovezi clinice pentru a susține orice schimbare recomandată în terapie în acest moment”.
ADA a notat că mulți medici au raportat pacienți care au venit la ei întrebându-i despre acest potențial vaccin BCG, iar medicii se simțeau inconfortabil să vorbească despre acest subiect.
În al doilea rând, în urma declarației comune a organizațiilor, directorul științific și medical al ADA, Dr. William Cefalu, a declarat că organizația investighează dacă Dr. Faustman a încălcat politica de embargou a evenimentului prin discutarea cercetării sale înainte de termen.
Am urmărit la începutul lunii septembrie și ni s-a spus de către purtătoarea de cuvânt a ADA, Michelle Kirkwood, prin e-mail, pur și simplu că: „Echipa de conducere a ADA (a) luat o decizie și a împărtășit-o direct cu Dr. Faustman și colegii săi”. Ea a trimis întrebări suplimentare către echipa lui Faustman.
Când am insistat pentru mai multe, ADA a oferit această declarație:
„Toți cercetătorii care au fost găsiți că au încălcat politica de embargou a ADA au fost notificați cu privire la decizia ADA și la măsurile luate, așa cum sunt detaliate în politică. ADA nu face publice numele cercetătorilor care au fost găsiți în situația de a încălca politica de embargo; toate deciziile sunt comunicate direct autorilor cercetării. Politica de embargou este și trebuie să fie aplicată în mod uniform tuturor cercetătorilor care prezintă la sesiunile științifice ale ADA.”
Huh?! Deci, stați o secundă… faceți pașii pentru a critica public un cercetător și nu faceți niciun secret din faptul că ar putea fi interzis de la Sesiunile Științifice, dar apoi, când decizia este luată, refuzați să o împărtășiți cu publicul?
Dacă aceasta este o încercare de a salva fața cercetătorului, este una ciudată, având în vedere că ea a fost deja pălmuită public (metaforic vorbind). Și ce s-a întâmplat cu transparența?
Desigur că i-am cerut Dr. Faustman și echipei detalii sau un răspuns, dar au refuzat, de asemenea, să ofere detalii. În schimb, Dr. Faustman a redirecționat comentariile către Dr. Harry W. Orf, vicepreședinte senior pentru cercetare la Massachusetts General Hospital, care a oferit această declarație:
„Problema la care se face referire este între Massachusetts General Hospital și ADA, și este nerecomandabil pentru noi să comentăm această chestiune în acest moment. Spitalul și laboratorul Dr. Faustman rămân concentrați pe avansarea științei și pe desfășurarea studiului clinic mai mare în curs de desfășurare, cu speranța că acesta va valida rezultatele pozitive din cohortele inițiale mai limitate de pacienți, cu scopul final de a aduce beneficii pacienților cu diabet și familiilor acestora. MGH a contactat ADA pentru a continua conversațiile cu privire la studiul clinic BCG. Nu avem cunoștință de probleme legate de participarea Dr. Faustman la Sesiunile Științifice ale ADA.”
Ce s-a întâmplat cu transparența?
De ce ADA (și JDRF, de altfel) au făcut pasul îndrăzneț de a emite o declarație publică comună prin care să avertizeze comunitatea noastră să se ferească de dr. Faustman, iar Dr. Cefalu de la ADA a discutat, de asemenea, în mod public despre investigația privind posibilele infracțiuni din partea ei… și totuși trântesc ușa în ceea ce privește împărtășirea rezultatelor din toate acestea?
Pentru a fi clar, nu dezbatem meritele dr. Faustman aici, ci mai degrabă explorăm corectitudinea și transparența – nu numai pentru cercetători și comunitatea medicală, ci și pentru toate persoanele cu dizabilități care sunt interesate de această cercetare de vindecare și care au fost martori la schimbul public de replici din iunie.
Închiderea acestui lucru pare deosebit de ciudat, având în vedere interviul nostru recent cu noul CEO al ADA, Tracey Brown, care a subliniat în mod special nevoia organizației de a se conecta mai bine cu pacienții și de a construi încrederea în rândul comunității.
Cert este că nu este un capăt de linie pentru Dr. Faustman dacă nu este prezentă la următoarea conferință ADA, chiar dacă este cea mai mare adunare de acest gen din lume, reunind peste 14.000 de profesioniști în domeniul diabetului. Munca ei poate continua în mod clar, ca de obicei.
Dar dacă există o politică care interzice ca rezultatul unei investigații asupra unui cercetător să fie făcut public, acest lucru ar fi trebuit să fie recunoscut de la început. Sau poate că politica ar trebui să fie reexaminată, într-o zi și o epocă în care informațiile sunt omniprezente și transparența este esențială pentru a construi încrederea – în special pentru organizațiile de advocacy.
Cumva, se pare că astfel de situații ar trebui să facă parte din Legea privind transparența avocaturii pacienților, introdusă în Congres în iunie 2018. Pentru că, să recunoaștem, a face înțelegeri în spatele ușilor închise pur și simplu nu mai este suficient.
Noi doar spunem…