Poszukiwanie leku na cukrzycę jest zawsze gorącym tematem w naszej społeczności, szczególnie jeśli chodzi o badania prowadzone przez dr Denise Faustman w Massachusetts, której skupienie się na znalezieniu taniej i łatwej szczepionki wywołuje sporo emocji typu „szum vs. nadzieja”.
Nawet więcej kontrowersji zostało wykopanych wokół najnowszej aktualizacji badań Dr Faustman, przedstawionej na wielkiej dorocznej konferencji American Diabetes Association’s Scientific Sessions w czerwcu tego roku w Orlando. ADA i JDRF posunęły się nawet do tego, że wydały wspólne publiczne oświadczenie, w którym ostrzegają ludzi, aby traktowali jej pracę z przymrużeniem oka – zważywszy na małą liczebność próby i fakt, że inni nie byli w stanie w pełni odtworzyć jej wyników.
Furthermore, ADA niech to będzie znane , że to badało czy Dr. Faustman naruszył ich politykę embarga przez robienie medialnego blitz na jej badaniach kilka dni przed początkiem konferencji czerwca. (Pamiętaj, embarga mają na celu utrzymanie równych szans, więc żaden badacz nie kradnie medialnego światła reflektorów przed imprezą). Słowo było, że jeśli Dr Faustman nie naruszy polityki, ona może być zakazana od dorocznego spotkania ADA na rok lub dłużej.
Wszystko to pojawiło się w czerwcu, a my byliśmy ciekawi, aby usłyszeć, co wynik będzie.
Teraz wiemy , że przywództwo ADA zrobiło determinację, ale właśnie co było zdecydowane pozostaje tajemnicą. Pomimo całego zamieszania wywołanego latem i publicznych komentarzy organizacji o możliwych błędach zespołu dr Faustmana, ADA i JDRF teraz odmawiają powiedzenia, jaki jest wynik tego dochodzenia. Z pewnością wygląda na to, że ADA zamiata to pod dywan bez publicznego potwierdzenia, czy było to poprawne czy nie w robieniu tych roszczeń przeciwko Dr Faustman wcześniej w roku.
Oto co wiemy…
Badania Dr Faustman nad szczepionką przeciw cukrzycy
Po pierwsze, śledzimy badania Dr Faustman od ponad dekady. Od dawna bada ona coś, co nazywa się BCG (Bacillus Calmette Guerin), szczepionka generyczna, która istnieje od prawie wieku i została pierwotnie zaprojektowana do zwalczania gruźlicy (TB). Pomysł polega na tym, że wzmocnienie BCG mogłoby powstrzymać trzustkę przed zabiciem komórek beta produkujących insulinę i pozwolić dotkniętym komórkom na regenerację. Faustman dokonała tego, co opisywano jako przełomowe odkrycie na myszach w 2001 roku, ale początkowo nie była w stanie tego powtórzyć, a jej śmiała promocja tych badań wywołała burzę kontrowersji wśród społeczności medycznej i organizacji badawczych, które wątpiły w jej podejście. W późniejszych latach Faustman wskazuje, że inne badania na myszach powtórzyły niektóre z jej początkowych ustaleń, ale to jest do dyskusji w zależności od tego, kogo zapytasz.
W swoich ustaleniach fazy I, jej zespół w Massachusetts General Hospital odkrył, że u osób z „długoterminową” lub „zaawansowaną” cukrzycą typu 1, tj. mających chorobę przez co najmniej 15-20 lat, ich szczepionka wprowadziła początek regeneracji trzustkowych komórek produkujących insulinę.
Skończyła pierwszą fazę swoich badań klinicznych w 2010 roku. Złożyła wniosek o dofinansowanie z JDRF, ale nie otrzymała grantu, przypuszczalnie z powodu wątpliwości co do ważności jej pracy. Głównie z powodu konieczności samodzielnego pozyskiwania funduszy, rozpoczęcie drugiej fazy badań w 2015 roku zajęło kolejne kilka lat. To jest w toku i prawdopodobnie zajmie więcej lat, aby zakończyć (szacowany czas ukończenia próby klinicznej jest 2023 w tej chwili).
Najnowsze ustalenia opublikowane 21 czerwca są kontynuacją 9 (tak, dziewięć!) uczestników zapisanych w jej oryginalnym małym badaniu osiem lat temu. Spojrzał na wyniki PWD w ciągu trzech, pięciu i ośmiu lat po badaniu fazy I.
Podczas gdy niektóre media głównego nurtu uchwyciły najnowsze wyniki jej badań wcześniej latem, dr Faustman właśnie niedawno, na początku października, zaprezentował się na dużym EASD (European Association for the Study of Diabetes) w Berlinie, Niemcy. Badania te wykazały, co następuje: jej BCG w zasadzie ponownie wprowadza zarazki do układu odpornościowego, budując go i pomagając przeformułować sposób, w jaki organizm reaguje, tak aby mógł on zasadniczo zacząć zwiększać zdolność organizmu do obniżania stężenia glukozy we krwi. Zasadniczo, najnowsze ustalenia wskazują na mniejszą ilość zarazków u osób z PWD T1 jako przyczynę ich ataku na układ odpornościowy i niezdolności do wytwarzania insuliny, a poprzez dodanie tego z powrotem poprzez tę szczepionkę może być możliwe rozpoczęcie przywracania systemu do normy.
Hmmm. Intrygujące rzeczy, bez względu na to jak to pokroisz i czy okaże się to ważne w fazach badań klinicznych w ciągu następnych kilku lat.
Ale wielu w ustalonym świecie medycznym i badawczym wierzy, że jest dobry powód, aby nadal wątpić w ważność pracy dr Faustmana.
Kiedy badacze dostają po łapach…?
Prowadząc do sesji ADA w czerwcu, zespół Faustmana zrobił medialny blitz uwalniając niektóre z najnowszych ustaleń w ich pracy badawczej nad szczepionką BCG. Zaledwie kilka dni później, przedstawiła je na konferencji ADA.
To wywołało burzę ogniową w społeczności medycznej, na dwóch frontach:
Po pierwsze, wywołane przez długoterminowe wątpliwości dotyczące jej pracy i entuzjastyczną autopromocję, ADA i JDRF wydały wspólne oświadczenie ostrzegające społeczność D o braniu małych wyników badań zbyt poważnie. Zwrócono uwagę na konkretne ograniczenia badań, a w oświadczeniu stwierdzono: „Ogólnie rzecz biorąc, wyniki skłaniają do zastanowienia się nad pytaniami, ale nie dają ostatecznych odpowiedzi i nie dostarczają wystarczających dowodów klinicznych, aby wspierać jakiekolwiek zalecane zmiany w terapii w tym czasie”.
ADA zauważyła, że wielu lekarzy miało zgłaszających pacjentów przychodzących do nich z pytaniem o tę potencjalną szczepionkę BCG, a lekarze czuli się nieswojo rozmawiając o tym.
Po drugie, po wspólnym oświadczeniu orgów, Główny Naukowy i Medyczny Oficer ADA Dr William Cefalu powiedział, że organizacja bada czy Dr Faustman naruszyła politykę embarga wydarzenia omawiając swoje badania przed czasem.
Wyśledziliśmy na początku września i zostaliśmy poinformowani przez rzeczniczkę ADA Michelle Kirkwood przez email po prostu, że, „Zespół kierowniczy ADA (podjął) decyzję i podzielił się nią bezpośrednio z Dr Faustman i jej kolegami.” Ona skierowała dalsze pytania do zespołu Faustmana.
Gdy naciskaliśmy o więcej, ADA zaoferowała to oświadczenie:
„Wszyscy naukowcy, którzy zostali uznani za naruszających Politykę Embargo ADA zostali powiadomieni o decyzji ADA i podjętych działaniach, jak wyszczególniono w polityce. ADA nie ujawnia nazwisk naukowców, którzy zostali uznani za naruszających Politykę Embargo; wszystkie decyzje są przekazywane bezpośrednio autorom badań. Polityka Embargo jest i musi być stosowana jednolicie do wszystkich naukowców, którzy prezentują na sesjach naukowych ADA.”
Huh?! Więc czekaj sekundę… podejmujesz kroki by skrytykować badacza publicznie, i nie robisz żadnej tajemnicy z faktu , że ona mogłaby być zakazana od Sesji Naukowych, ale wtedy kiedy decyzja przychodzi w dół, odmawiasz podzielić to z publicznym?
Jeśli to jest próba by uratować twarz dla badacza, to jest dziwny jeden, biorąc pod uwagę , że ona już miała jej ręce policzkowane publicznie (metaforycznie mówiąc). A co się stało z przejrzystością?
Oczywiście poprosiliśmy dr Faustmana i zespół o szczegóły lub odpowiedź, ale oni również odmówili zaoferowania konkretów. Zamiast tego, dr Faustman skierował komentarze do dr Harry’ego W. Orfa, starszego wiceprezesa ds. badań w Szpitalu Ogólnym Massachusetts, który zaoferował następujące oświadczenie:
„Podjęta kwestia jest pomiędzy Szpitalem Ogólnym Massachusetts a ADA i jest to niewskazane, abyśmy komentowali tę sprawę w tym czasie. Szpital i laboratorium doktora Faustmana nadal koncentrują się na rozwoju nauki i prowadzeniu trwających obecnie większych badań klinicznych z nadzieją, że potwierdzą one pozytywne wyniki uzyskane w początkowych, bardziej ograniczonych kohortach pacjentów, czego ostatecznym celem jest przyniesienie korzyści pacjentom z cukrzycą i ich rodzinom. MGH skontaktowało się z ADA w celu kontynuowania rozmów dotyczących badania klinicznego BCG. Nie jesteśmy świadomi problemów związanych z udziałem dr Faustmana w sesjach naukowych ADA.”
Co się stało z przejrzystością?
Dlaczego ADA (i JDRF w tej sprawie) podjęły odważny krok, aby wydać publiczne wspólne oświadczenie ostrzegające naszą społeczność, aby była ostrożna w stosunku do wyników dr Faustmana i aby nie była zainteresowana wynikami badań? Faustmana, a Dr. Cefalu z ADA również publicznie omówił dochodzenie w sprawie możliwych wykroczeń z jej strony… a jednak zatrzaskują drzwi do dzielenia się wynikami tego wszystkiego?
By być jasnym, nie dyskutujemy tutaj o zaletach badań Dr. Faustmana, ale raczej badamy uczciwość i przejrzystość – nie tylko dla naukowców i społeczności medycznej, ale także dla wszystkich PWD, którzy są zainteresowani badaniami nad lekiem i byli świadkami publicznego back-and-forth w czerwcu.
Tłumienie tego wydaje się szczególnie dziwne, biorąc pod uwagę nasz ostatni wywiad z nowym dyrektorem generalnym ADA, Tracey Brown, która szczególnie wskazała na potrzebę organizacji, aby lepiej połączyć się z pacjentami i zbudować zaufanie wśród społeczności.
To na pewno nie koniec linii dla dr Faustman, jeśli nie jest ona obecna na następnej konferencji ADA, mimo że jest to największe na świecie takie zgromadzenie, zwołujące ponad 14,000 profesjonalistów zajmujących się cukrzycą. Jej praca może wyraźnie iść dalej, jak zwykle.
Ale jeśli istnieje polityka w miejscu zabraniającym wynik dochodzenia do badacza z bycia publicznie, to powinno być uznane na początku. A może polityka ta powinna zostać ponownie przeanalizowana w czasach, gdy informacja jest wszechobecna, a przejrzystość jest kluczem do budowania zaufania – zwłaszcza w przypadku organizacji rzeczniczych.
W jakiś sposób wydaje się, że sytuacje takie jak ta powinny być częścią ustawy o przejrzystości rzecznictwa pacjentów, wprowadzonej do Kongresu w czerwcu 2018 r. Ponieważ spójrzmy prawdzie w oczy, robienie transakcji za zamkniętymi drzwiami po prostu nie jest już cięciem.
We’re just sayin’…
.