La ricerca di una cura per il diabete è sempre un argomento caldo nella nostra comunità, soprattutto per quanto riguarda la ricerca fatta dalla dottoressa Denise Faustman nel Massachusetts, la cui attenzione a trovare un vaccino economico e facile alimenta un bel po’ di emozioni “hype vs. speranza”.
Ancora più polemiche sono state scatenate intorno all’ultimo aggiornamento della ricerca della dottoressa Faustman, presentato alla grande conferenza annuale Scientific Sessions dell’American Diabetes Association questo giugno a Orlando. L’ADA e JDRF anche andato al punto di emettere una dichiarazione pubblica congiunta avvertendo la gente di prendere il suo lavoro con un grano di sale – data la piccola dimensione del campione e il fatto che altri non sono stati in grado di riprodurre completamente i suoi risultati.
Inoltre, l’ADA ha fatto sapere che stava indagando se la dottoressa Faustman avesse violato la loro politica di embargo facendo un blitz mediatico sulla sua ricerca diversi giorni prima dell’inizio della conferenza di giugno. (Ricordate, gli embarghi hanno lo scopo di mantenere il campo di gioco uniforme, in modo che nessun ricercatore rubi i riflettori dei media prima dell’evento). Si diceva che se la dottoressa Faustman avesse violato la politica, avrebbe potuto essere bandita dalla riunione annuale dell’ADA per un anno o più.
Tutto questo è venuto fuori a giugno, e siamo stati curiosi di sentire quale sarebbe stato il risultato.
Ora sappiamo che la direzione dell’ADA ha preso una decisione, ma cosa sia stato deciso rimane un mistero. Nonostante tutto il clamore sollevato durante l’estate e i commenti pubblici dell’organizzazione su possibili passi falsi dal team del Dr. Faustman, l’ADA e JDRF sono entrambi ora rifiutando di dire che cosa il risultato di tale indagine è. Sembra certamente che l’ADA stia nascondendo la cosa sotto il tappeto senza un riconoscimento pubblico se fosse corretto o meno nel fare quelle affermazioni contro il dottor Faustman all’inizio dell’anno.
Ecco cosa sappiamo…
La ricerca del dottor Faustman sul vaccino per il diabete
Prima di tutto, abbiamo seguito la ricerca del dottor Faustman per più di un decennio. Ha studiato a lungo qualcosa chiamato BCG (Bacillus Calmette Guerin), un vaccino generico che esiste da quasi un secolo ed è stato originariamente progettato per combattere la tubercolosi (TB). L’idea è che aumentare il BCG potrebbe impedire al pancreas di uccidere le cellule beta che producono insulina e permettere alle cellule colpite di rigenerarsi. Faustman ha fatto quella che è stata descritta come una scoperta rivoluzionaria nei topi nel 2001, ma non è stato inizialmente in grado di replicarla, e la sua promozione audace di questa ricerca ha scatenato una tempesta di polemiche tra la comunità medica e le organizzazioni di ricerca che dubitavano del suo approccio. Negli anni successivi, Faustman sottolinea che altri studi sui topi hanno replicato alcuni dei suoi risultati iniziali, ma questo è in discussione a seconda di chi si chiede.
Nella sua fase I dei risultati, il suo team al Massachusetts General Hospital ha scoperto che nelle persone con diabete di tipo 1 “a lungo termine” o “avanzato”, cioè con la malattia da almeno 15-20 anni, il loro vaccino ha introdotto l’inizio della rigenerazione delle cellule pancreatiche che producono insulina.
Ha finito la prima fase della sua sperimentazione clinica nel 2010. Ha fatto domanda per un finanziamento JDRF ma non ha ricevuto una sovvenzione, presumibilmente a causa di dubbi sulla validità del suo lavoro. Principalmente a causa di dover raccogliere fondi in modo indipendente, ci sono voluti altri anni per iniziare la seconda fase della sua ricerca nel 2015. Che è in corso e probabilmente richiederà più anni per essere completata (il tempo stimato di completamento della sperimentazione clinica è 2023 al momento).
Le ultime scoperte pubblicate il 21 giugno sono un follow-up sui 9 (sì, nove!) partecipanti arruolati nel suo piccolo studio originale otto anni fa. Ha esaminato i risultati dei PWD nel corso di tre, cinque e otto anni dopo lo studio di fase I.
Mentre alcune storie di media mainstream hanno catturato l’ultima sulla sua ricerca all’inizio dell’estate, il dottor Faustman solo recentemente all’inizio di ottobre ha presentato al grande EASD (European Association for the Study of Diabetes) a Berlino, Germania. Quella ricerca ha mostrato quanto segue: il suo BCG fondamentalmente reintroduce i germi nel sistema immunitario, costruendolo e aiutando a ricablare il modo in cui il corpo risponde in modo che possa essenzialmente iniziare ad aumentare la capacità del corpo di abbassare la glicemia. Essenzialmente, le ultime scoperte puntano a una minore quantità di germi nei T1 PWD come ragione per il loro attacco del sistema immunitario e l’incapacità di produrre insulina, e aggiungendo che di nuovo attraverso questo vaccino può essere possibile iniziare a riportare il sistema alla normalità.
Hmmm. Roba intrigante, non importa come la si tagli e se si dimostri valida nelle fasi di ricerca clinica nei prossimi anni.
Ma molti nel mondo medico e della ricerca consolidata credono che ci siano buone ragioni per continuare a dubitare della validità del lavoro del dottor Faustman.
Quando i ricercatori vengono schiaffeggiati…?
Per quanto riguarda le sessioni Sci dell’ADA in giugno, il team di Faustman ha fatto un blitz mediatico rilasciando alcuni dei risultati più recenti del loro lavoro di ricerca sul vaccino BCG. Solo pochi giorni dopo, ha presentato alla conferenza dell’ADA.
Questo ha scatenato una tempesta di fuoco nella comunità medica, su due fronti:
In primo luogo, spinto da dubbi a lungo termine sul suo lavoro e l’autopromozione entusiasta, l’ADA e JDRF ha emesso una dichiarazione congiunta mettendo in guardia la comunità D di prendere troppo sul serio i risultati del piccolo studio. I limiti specifici della ricerca sono stati notati, e la dichiarazione conclude: “Complessivamente, i risultati suggeriscono domande stimolanti ma non risposte definitive, e non forniscono prove cliniche sufficienti per sostenere qualsiasi cambiamento raccomandato nella terapia in questo momento.”
L’ADA ha notato che molti medici hanno segnalato pazienti che vengono da loro a chiedere di questo potenziale vaccino BCG, e i medici erano a disagio a parlarne.
In secondo luogo, dopo la dichiarazione congiunta delle org, il Dr. William Cefalu, Chief Science and Medical Officer dell’ADA, ha detto che l’organizzazione stava indagando se il dottor Faustman avesse violato la politica di embargo dell’evento discutendo la sua ricerca prima del tempo.
Abbiamo seguito all’inizio di settembre e ci è stato detto dalla portavoce dell’ADA Michelle Kirkwood via e-mail semplicemente che, “il team di leadership dell’ADA (ha) preso una decisione e l’ha condivisa direttamente con il dottor Faustman e i suoi colleghi”. Ha rimandato ulteriori domande al team di Faustman.
Quando abbiamo premuto per saperne di più, l’ADA ha offerto questa dichiarazione:
“Tutti i ricercatori trovati in violazione della politica di embargo dell’ADA sono stati informati della decisione dell’ADA e delle azioni intraprese, come specificato nella politica. L’ADA non rilascia i nomi dei ricercatori che sono stati trovati in violazione della politica di embargo; tutte le decisioni sono condivise direttamente con gli autori della ricerca. La politica di embargo è e deve essere applicata uniformemente a tutti i ricercatori che presentano alle sessioni scientifiche dell’ADA.”
Huh?! Quindi aspetta un secondo… tu prendi le misure per criticare pubblicamente una ricercatrice, e non fai mistero del fatto che potrebbe essere bandita dalle Sessioni Scientifiche, ma poi quando la decisione arriva, ti rifiuti di condividerla con il pubblico?
Se questo è un tentativo di salvare la faccia della ricercatrice, è un tentativo strano, visto che ha già avuto le mani schiaffeggiate pubblicamente (metaforicamente parlando). E cosa è successo alla trasparenza?
Ovviamente abbiamo chiesto al dottor Faustman e al suo team di fornire dettagli o una risposta, ma anche loro hanno rifiutato di offrire dettagli. Invece, il dottor Faustman ha riferito i commenti al dottor Harry W. Orf, vicepresidente senior per la ricerca al Massachusetts General Hospital, che ha offerto questa dichiarazione:
“La questione menzionata è tra il Massachusetts General Hospital e l’ADA, ed è sconsigliabile per noi commentare la questione in questo momento. L’ospedale e il laboratorio del Dr. Faustman rimangono concentrati sull’avanzamento della scienza e sulla conduzione della sperimentazione clinica più grande in corso con la speranza che convalidi i risultati positivi dalle coorti di pazienti iniziali più limitate, con l’obiettivo finale di beneficiare i pazienti con diabete e le loro famiglie. Il MGH ha contattato l’ADA per continuare le conversazioni riguardanti la sperimentazione clinica del BCG. Non siamo a conoscenza di questioni relative al Dr. Faustman frequentare ADA Scientific Sessions.”
Che cosa è successo alla trasparenza?
Perché è che ADA (e JDRF per quella materia) ha preso il passo coraggioso di emettere una dichiarazione pubblica congiunta avvertendo la nostra comunità di essere diffidenti del Dr. Faustman risultati, e il dottor. Faustman, e il Dr. Cefalu dell’ADA ha anche discusso pubblicamente l’indagine su possibili infrazioni da parte sua… eppure stanno sbattendo la porta sulla condivisione dei risultati di tutto questo?
Per essere chiari, non stiamo discutendo i meriti della ricerca del Dott. Faustman qui, ma piuttosto esplorando l’equità e la trasparenza – non solo per i ricercatori e la comunità medica, ma anche per tutti i PWD che hanno un interesse in questa ricerca di cura e assistito al pubblico back-and-forth in giugno.
La chiusura su questo sembra particolarmente strano dato la nostra recente intervista con il nuovo CEO dell’ADA Tracey Brown, che ha specificamente sottolineato la necessità dell’organizzazione di connettersi meglio con i pazienti e costruire la fiducia tra la comunità.
Non è certamente la fine della linea per il Dr. Faustman se non è presente alla prossima conferenza ADA, anche se è il più grande raduno del mondo, convocando oltre 14.000 professionisti del diabete. Il suo lavoro può chiaramente continuare, come al solito.
Ma se c’è una politica in atto che vieta di rendere pubblico il risultato di un’indagine su un ricercatore, che avrebbe dovuto essere riconosciuto all’inizio. O forse la politica dovrebbe essere riesaminata, in un’epoca in cui l’informazione è onnipresente e la trasparenza è la chiave per costruire la fiducia – soprattutto per le organizzazioni di sostegno.
In qualche modo sembra che situazioni come questa dovrebbero far parte del Patient Advocacy Transparency Act, introdotto al Congresso nel giugno 2018. Perché ammettiamolo, fare gli accordi a porte chiuse non è più sufficiente.
Stiamo solo dicendo…
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