Søgningen efter en kur mod diabetes er altid et varmt emne i vores samfund, især når det drejer sig om den forskning, der udføres af Dr. Denise Faustman i Massachusetts, hvis fokus på at finde en billig og nem vaccine skaber en hel del “hype vs. håb”-følelser.
Der er opstået endnu mere kontrovers omkring Dr. Faustmans seneste forskningsopdatering, som blev præsenteret på American Diabetes Association’s store årlige Scientific Sessions konference i juni i Orlando. ADA og JDRF gik endda så vidt som til at udsende en fælles offentlig erklæring, hvori de advarede folk om at tage hendes arbejde med et gran salt – på grund af den lille stikprøvestørrelse og det faktum, at andre ikke har været i stand til fuldt ud at reproducere hendes resultater.
Dertil kommer, at ADA lod det vide, at den undersøgte, om Dr. Faustman overtrådte deres embargo politik ved at lave et medieblitz om hendes forskning flere dage før starten af konferencen i juni. (Husk, at embargoer er beregnet til at holde spillereglerne lige, så ingen forsker stjæler mediernes rampelys før begivenheden). Rygtet gik, at hvis Dr. Faustman overtrådte politikken, kunne hun blive udelukket fra ADA’s årsmøde i et år eller længere.
Alt dette kom frem i juni, og vi har været nysgerrige efter at høre, hvad resultatet ville blive.
Vi ved nu, at ADA-ledelsen har truffet en beslutning, men hvad der præcist er blevet besluttet, forbliver et mysterium. På trods af al den ballade, der blev rejst i løbet af sommeren, og organisationens offentlige kommentarer om mulige fejltrin fra Dr. Faustmans hold, afviser ADA og JDRF nu begge at sige, hvad resultatet af denne undersøgelse er. Det ser bestemt ud til, at ADA fejer dette ind under gulvtæppet uden en offentlig anerkendelse af, om det var korrekt eller ej at fremsætte disse påstande mod Dr. Faustman tidligere på året.
Her er, hvad vi ved…
Dr. Faustmans forskning i diabetesvaccine
Først og fremmest har vi fulgt Dr. Faustmans forskning i mere end et årti nu. Hun har længe studeret noget, der hedder BCG (Bacillus Calmette Guerin), en generisk vaccine, der har eksisteret i næsten et århundrede og oprindeligt blev udviklet til at bekæmpe tuberkulose (TB). Tanken er, at en styrkelse af BCG kan forhindre bugspytkirtlen i at dræbe de betaceller, der producerer insulin, og give de berørte celler mulighed for at regenerere sig. Faustman gjorde det, der blev beskrevet som en banebrydende opdagelse i mus i 2001, men var i første omgang ikke i stand til at replikere den, og hendes dristige promovering af denne forskning udløste en brandstorm af kontroverser blandt det medicinske samfund og forskningsorganisationer, der tvivlede på hendes tilgang. I senere år påpeger Faustman, at andre musestudier replikerede nogle af hendes oprindelige resultater, men det kan diskuteres afhængigt af, hvem man spørger.
I sine fase I-resultater fandt hendes hold på Massachusetts General Hospital, at hos mennesker med “langvarig” eller “fremskreden” type 1-diabetes, dvs. som har haft sygdommen i mindst 15-20 år, introducerede deres vaccine begyndelsen til regenerering af bugspytkirtlen, insulinproducerende celler.
Hun afsluttede den første fase af sine kliniske forsøg i 2010. Hun søgte om støtte fra JDRF, men fik ikke tilskud, formentlig på grund af tvivl om validiteten af hendes arbejde. Det tog endnu flere år at påbegynde anden fase af hendes forskning i 2015, hovedsagelig fordi hun skulle skaffe midler på egen hånd. Den er i gang og vil sandsynligvis tage flere år at gennemføre (det anslåede tidspunkt for afslutning af det kliniske forsøg er 2023 i øjeblikket).
De seneste resultater, der blev offentliggjort den 21. juni, er en opfølgning på de 9 (ja, ni!) deltagere, der blev indskrevet i hendes oprindelige lille undersøgelse for otte år siden. Der blev set på PWD’ernes resultater i løbet af tre, fem og otte år efter fase I-undersøgelsen.
Mens nogle mainstream-mediehistorier fangede det seneste om hendes forskning tidligere på sommeren, præsenterede Dr. Faustman først for nylig i begyndelsen af oktober på den store EASD (European Association for the Study of Diabetes) i Berlin, Tyskland. Denne forskning viste følgende: Hendes BCG genindfører grundlæggende bakterier tilbage i immunsystemet, opbygger det og hjælper med at omskifte kroppens reaktioner, så den i det væsentlige kan begynde at øge kroppens evne til at sænke blodsukkeret. De seneste resultater peger i det væsentlige på, at en mindre mængde bakterier i T1 PWD’er er en årsag til deres angreb på immunsystemet og manglende evne til at producere insulin, og ved at tilføre det igen gennem denne vaccine kan det være muligt at begynde at bringe systemet tilbage til det normale.
Hmmm. Spændende ting, uanset hvordan man vender og drejer det, og uanset om det viser sig at være gyldigt i kliniske forskningsfaser i løbet af de næste mange år.
Men mange i den etablerede læge- og forskningsverden mener, at der er god grund til fortsat at tvivle på gyldigheden af Dr. Faustmans arbejde.
Når forskerne får smæk på hænderne…?
Forud for ADA’s Sci Sessions i juni lavede Faustmans team et medieblitz, hvor de offentliggjorde nogle af de nyeste resultater af deres forskningsarbejde om BCG-vaccinen. Kun få dage senere holdt hun en præsentation på ADA-konferencen.
Det udløste en brandstorm i det medicinske samfund på to fronter:
Først, foranlediget af langvarig tvivl om hendes arbejde og entusiastisk selvpromovering, udsendte ADA og JDRF en fælles erklæring, hvori de advarede D-samfundet mod at tage de små undersøgelsesresultater for alvorligt. Der blev gjort opmærksom på specifikke begrænsninger i forskningen, og erklæringen konkluderer: “Samlet set giver resultaterne anledning til tankevækkende spørgsmål, men ikke til endelige svar, og de giver ikke tilstrækkelig klinisk dokumentation til at støtte en anbefalet ændring af behandlingen på nuværende tidspunkt.”
ADA bemærkede, at mange læger havde rapporterende patienter, der kom til dem og spurgte om denne potentielle BCG-vaccine, og lægerne var ubehagelige ved at tale om det.
For det andet, efter orgaernes fælles erklæring, sagde ADA’s Chief Science and Medical Officer Dr. William Cefalu, at organisationen undersøgte, om Dr. Faustman havde overtrådt arrangementets embargo politik ved at diskutere sin forskning i forvejen.
Vi fulgte op i begyndelsen af september og fik af ADA’s talskvinde Michelle Kirkwood via e-mail blot at vide, at “ADA’s ledelsesteam (har) truffet en beslutning og delt den direkte med Dr. Faustman og hendes kolleger.” Hun henviste yderligere spørgsmål til Faustmans team.
Da vi pressede på for at få mere at vide, gav ADA denne erklæring:
“Alle forskere, der er fundet i strid med ADA’s Embargo Policy, er blevet underrettet om ADA’s beslutning og de foranstaltninger, der er truffet, som beskrevet i politikken. ADA offentliggør ikke navnene på de forskere, der er blevet fundet i strid med Embargo Policy; alle beslutninger deles direkte med forskningsforfatterne. Embargo politikken er og skal anvendes ensartet på alle forskere, der præsenterer på ADA’s videnskabelige sessioner.”
Huh?! Så vent lige lidt… man tager skridt til at kritisere en forsker offentligt og lægger ikke skjul på, at hun kan blive udelukket fra de videnskabelige sessioner, men når afgørelsen så falder, nægter man at dele den med offentligheden?
Hvis dette er et forsøg på at redde forskerens ansigt, er det et mærkeligt forsøg, eftersom hun allerede har fået en offentlig lussing (i overført betydning). Og hvad skete der med gennemsigtighed?
Vi spurgte naturligvis Dr. Faustman og teamet om detaljer eller et svar, men de afviste også at tilbyde specifikke detaljer. I stedet henviste Dr. Faustman kommentarer til Dr. Harry W. Orf, Senior VP for forskning på Massachusetts General Hospital, som gav denne erklæring:
“Det spørgsmål, der henvises til, er mellem Massachusetts General Hospital og ADA, og det er uhensigtsmæssigt for os at kommentere dette spørgsmål på nuværende tidspunkt. Hospitalet og Dr. Faustmans laboratorium er fortsat fokuseret på at fremme videnskaben og gennemføre det igangværende større kliniske forsøg med håbet om, at det vil validere de positive resultater fra de første mere begrænsede patientkohorter med det endelige mål at gavne patienter med diabetes og deres familier. MGH har henvendt sig til ADA for at fortsætte samtalerne om det kliniske BCG-forsøg. Vi er ikke bekendt med problemer i forbindelse med Dr. Faustmans deltagelse i ADA’s videnskabelige sessioner.”
Hvad skete der med gennemsigtighed?
Hvorfor er det, at ADA (og JDRF for den sags skyld) tog det modige skridt at udsende en offentlig fælles erklæring, hvori de advarer vores samfund om at være på vagt over for Dr. Faustman? Faustmans resultater, og ADA’s Dr. Cefalu også offentligt diskuterede undersøgelsen af mulige overtrædelser fra hendes side … og alligevel smækker de med døren for at dele resultaterne af alt dette?
For at gøre det klart, diskuterer vi ikke fordelene ved Dr. Faustmans resultater. Faustmans forskning her, men snarere at udforske retfærdighed og gennemsigtighed – ikke kun for forskerne og det medicinske samfund, men også for alle de handicappede, der har en interesse i denne helbredelsesforskning og var vidne til den offentlige frem og tilbage-henvendelse i juni.
Det virker især mærkeligt at lukke ned for dette i lyset af vores nylige interview med ADA’s nye administrerende direktør Tracey Brown, som specifikt pegede på organisationens behov for at skabe bedre kontakt med patienter og opbygge tillid i samfundet.
Det er bestemt ikke slut for Dr. Faustman, hvis hun ikke er til stede på den næste ADA-konference, selv om det er verdens største samling af denne art, der samler over 14.000 diabetesspecialister. Hendes arbejde kan helt klart fortsætte, som det plejer.
Men hvis der er en politik, der forbyder, at resultatet af en undersøgelse af en forsker offentliggøres, burde det have været erkendt fra starten. Eller måske burde politikken tages op til fornyet overvejelse i en tid, hvor information er allestedsnærværende, og hvor gennemsigtighed er nøglen til at skabe tillid – især for interesseorganisationer.
På en eller anden måde ser det ud til, at situationer som denne bør være en del af Patient Advocacy Transparency Act, der blev introduceret til Kongressen i juni 2018. For lad os se det i øjnene, at lave aftaler bag lukkede døre er bare ikke længere nok.
Vi siger det bare…