A diabétesz gyógymódjának keresése mindig forró téma a közösségünkben, különösen a Dr. Denise Faustman által Massachusettsben végzett kutatásokat illetően, akiknek az olcsó és egyszerű vakcina megtalálására való összpontosítása meglehetősen sok “hype vs. remény” érzelmet gerjeszt.
Még több vitát kavart Dr. Faustman legújabb kutatási frissítése, amelyet idén júniusban Orlandóban, az Amerikai Diabétesz Szövetség nagy éves Scientific Sessions konferenciáján mutatott be. Az ADA és a JDRF még odáig is elment, hogy közös nyilvános nyilatkozatot adott ki, amelyben óva intette az embereket attól, hogy munkáját – tekintettel a kis mintanagyságra és arra, hogy mások nem tudták teljes mértékben reprodukálni az eredményeit – óvatosan kezeljék.
Az ADA továbbá tudatta, hogy vizsgálja, hogy Dr. Faustman megsértette-e az embargós politikáját azzal, hogy néhány nappal a júniusi konferencia kezdete előtt médiavisszhangot adott a kutatásáról. (Ne feledjük, az embargók célja, hogy a játéktér egyenletes maradjon, hogy egyik kutató se lopja el a média reflektorfényét a rendezvény előtt). Az a hír járta, hogy ha Dr. Faustman megszegi a szabályzatot, egy évre vagy hosszabb időre kitilthatják az ADA éves találkozójáról.
Mindez júniusban merült fel, és kíváncsian vártuk, mi lesz az eredmény.
Most már tudjuk, hogy az ADA vezetése döntött, de hogy pontosan miben döntöttek, az továbbra is rejtély. A nyáron keltett felhajtás és a szervezet nyilvános megjegyzései ellenére, amelyek Dr. Faustman csapatának lehetséges hibáiról szóltak, az ADA és a JDRF most mindketten elutasítják, hogy elmondják, mi lett a vizsgálat eredménye. Mindenesetre úgy tűnik, hogy az ADA a szőnyeg alá söpri az ügyet anélkül, hogy nyilvánosan elismerte volna, hogy igaza volt-e vagy sem, amikor az év elején ezeket az állításokat tette Dr. Faustmannal szemben.
Itt van, amit tudunk…
Dr. Faustman cukorbetegség elleni vakcinakutatása
Először is, már több mint egy évtizede követjük Dr. Faustman kutatásait. Régóta tanulmányoz valamit, amit BCG-nek (Bacillus Calmette Guerin) hívnak, egy általános vakcinát, ami már majdnem egy évszázada létezik, és eredetileg a tuberkulózis (TBC) elleni küzdelemre tervezték. Az elképzelés szerint a BCG fokozása megakadályozhatná, hogy a hasnyálmirigy elpusztítsa az inzulint termelő béta-sejteket, és lehetővé tenné az érintett sejtek regenerálódását. Faustman 2001-ben egereken tette meg az úttörőnek mondható felfedezést, de kezdetben nem tudta megismételni, és a kutatás bátor népszerűsítése tűzvihart indított el az orvosi közösség és a kutatószervek körében, amelyek kételkedtek a megközelítésében. A későbbi években Faustman rámutatott, hogy más egérkísérletek valóban megismételték kezdeti eredményeinek egy részét, de ez vitatható, attól függően, hogy kit kérdezünk.
A Massachusetts General Hospitalban végzett I. fázisú eredményeiben csapata azt találta, hogy a “hosszú távú” vagy “előrehaladott” 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő, azaz legalább 15-20 éve a betegségben szenvedő embereknél vakcinájuk bevezette a hasnyálmirigy, inzulintermelő sejtek regenerációjának kezdetét.
A klinikai kísérletek első fázisát 2010-ben fejezte be. Pályázott a JDRF finanszírozására, de nem kapott támogatást, feltehetően a munkája megalapozottságával kapcsolatos kételyek miatt. Főként az önálló pénzgyűjtés miatt újabb éveket kellett várnia arra, hogy 2015-ben megkezdje kutatásának második fázisát. Ez jelenleg is folyamatban van, és valószínűleg még több évet vesz igénybe (a klinikai vizsgálat befejezésének becsült ideje jelenleg 2023).
A június 21-én közzétett legújabb eredmények a nyolc évvel ezelőtti eredeti kis vizsgálatába bevont 9 (igen, kilenc!) résztvevő nyomon követése. A tanulmány az I. fázisú vizsgálatot követő három, öt és nyolc év alatt vizsgálta a PWD-sek eredményeit.
Míg néhány mainstream médiatörténet már a nyár elején megörökítette kutatásának legfrissebb eredményeit, Dr. Faustman csak nemrég, október elején tartott előadást a nagy EASD (European Association for the Study of Diabetes) konferencián Berlinben, Németországban. Ez a kutatás a következőket mutatta ki: az ő BCG-je alapvetően visszavezeti a baktériumokat az immunrendszerbe, felépíti azt, és segít átprogramozni a szervezet reakcióját, hogy lényegében elkezdhesse fokozni a szervezet vércukorszint-csökkentő képességét. Lényegében a legújabb eredmények arra mutatnak rá, hogy a T1 PWD-kben a csírák kisebb mennyisége az oka az immunrendszerük támadásának és az inzulintermelésre való képtelenségüknek, és ennek a vakcinán keresztül történő visszavezetésével talán elkezdhető a rendszer normalizálása.
Hmmm. Érdekes dolog, akárhogy is nézzük, és hogy a következő néhány évben a klinikai kutatási fázisokban érvényesnek bizonyul-e.
De a bevett orvosi és kutatói világban sokan úgy vélik, hogy jó okuk van továbbra is kételkedni Dr. Faustman munkájának érvényességében.
Amikor a kutatók kezére csapnak…?
A júniusi ADA Sci Sessions előtt Faustman csapata médiavisszhangot adott ki a BCG vakcinával kapcsolatos legújabb kutatási eredményeikről. Néhány nappal később előadást tartott az ADA konferencián.
Ez két fronton is tűzvihart váltott ki az orvosi közösségben:
Először, a munkájával kapcsolatos hosszú távú kétségek és a lelkes önreklámozás hatására az ADA és a JDRF közös nyilatkozatot adott ki, amelyben óva intette a D-közösséget attól, hogy túl komolyan vegye a kis tanulmány eredményeit. Megjegyezték a kutatás konkrét korlátait, és a nyilatkozat következtetése: “Összességében az eredmények elgondolkodtató kérdéseket vetnek fel, de nem adnak végleges válaszokat, és nem nyújtanak elegendő klinikai bizonyítékot ahhoz, hogy jelenleg bármilyen ajánlott terápiaváltást támogassanak”.
Az ADA megjegyezte, hogy sok orvos jelentkezett hozzájuk olyan betegekről, akik erről a lehetséges BCG-vakcináról érdeklődtek, és az orvosoknak kényelmetlen volt erről beszélni.
Másrészt, a szervezetek közös nyilatkozatát követően az ADA tudományos és orvosi vezetője, Dr. William Cefalu azt mondta, hogy a szervezet vizsgálja, hogy Dr. Faustman megsértette-e a rendezvény embargószabályzatát azzal, hogy a kutatásáról idő előtt beszélt.
Szeptember elején utánajártunk a dolognak, és az ADA szóvivője, Michelle Kirkwood e-mailben egyszerűen csak annyit mondott, hogy “az ADA vezetői csapata (meghozta) a döntést, és azt közvetlenül megosztotta Dr. Faustmannal és kollégáival”. A további kérdéseket Faustman csapatához irányította.
Amikor többet akartunk megtudni, az ADA ezt a nyilatkozatot adta:
“Minden olyan kutatót, akiről megállapították, hogy megsértette az ADA embargó-irányelvét, értesítettek az ADA döntéséről és a meghozott intézkedésekről, amint azt az irányelv részletezi. Az ADA nem adja ki azoknak a kutatóknak a nevét, akikről megállapították, hogy megsértették az embargópolitikát; minden döntést közvetlenül a kutatás szerzőivel osztanak meg. Az embargó politikát egységesen kell és kell alkalmazni minden olyan kutatóra, aki az ADA tudományos ülésein előadást tart.”
Huh?! Szóval várjunk csak… megteszed a lépéseket, hogy nyilvánosan kritizálj egy kutatót, és nem csinálsz titkot abból, hogy ki lehet tiltani a tudományos ülésekről, de aztán amikor a döntés megszületik, nem vagy hajlandó megosztani azt a nyilvánossággal?
Ha ez egy kísérlet arra, hogy megmentsd a kutató arcát, akkor ez egy furcsa kísérlet, tekintve, hogy már nyilvánosan (képletesen szólva) megütötték a kezét. És mi történt az átláthatósággal?
Természetesen megkérdeztük Dr. Faustmant és csapatát a részletekről vagy a válaszról, de ők sem voltak hajlandóak konkrétumokkal szolgálni. Ehelyett Dr. Faustman a megjegyzéseket Dr. Harry W. Orfhoz, a Massachusetts General Hospital kutatási alelnökéhez irányította, aki a következő nyilatkozatot tette:
“A hivatkozott ügy a Massachusetts General Hospital és az ADA között van, és jelenleg nem tanácsos kommentálnunk ezt az ügyet. A kórház és Dr. Faustman laboratóriuma továbbra is a tudomány előrehaladására és a folyamatban lévő nagyobb klinikai vizsgálat lefolytatására összpontosít, abban a reményben, hogy az megerősíti a kezdeti, korlátozottabb betegcsoportok pozitív eredményeit, azzal a végső céllal, hogy a cukorbetegek és családjaik javát szolgálja. Az MGH felvette a kapcsolatot az ADA-val, hogy folytassák a BCG klinikai vizsgálatával kapcsolatos megbeszéléseket. Nem tudunk az ADA tudományos ülésein részt vevő Dr. Faustmannal kapcsolatos problémákról.”
Mi történt az átláthatósággal?
Mi történt az ADA (és a JDRF is) azzal a bátor lépéssel, hogy nyilvános közös nyilatkozatot adott ki, amelyben figyelmezteti közösségünket, hogy óvakodjon dr. Faustman eredményeitől, és az ADA Dr. Cefalu is nyilvánosan megvitatta a vizsgálatot a részéről elkövetett esetleges szabálysértésekkel kapcsolatban… mégis rácsapják az ajtót mindezek eredményeinek megosztása előtt?
Azért tisztázzuk, hogy nem vitatjuk dr. Faustman kutatását, hanem inkább a méltányosságot és az átláthatóságot vizsgáljuk – nem csak a kutatók és az orvosi közösség számára, hanem mindazon mozgássérültek számára is, akik érdekeltek ebben a gyógyítási kutatásban, és tanúi voltak a júniusi nyilvános oda-vissza csatározásnak.
A lezárás különösen furcsának tűnik, tekintettel az ADA új vezérigazgatójával, Tracey Brownnal nemrég készített interjúnkra, aki kifejezetten rámutatott arra, hogy a szervezetnek jobb kapcsolatot kell teremtenie a betegekkel és bizalmat kell építenie a közösségben.
Dr. Faustman számára biztosan nem lesz vége a sornak, ha nem lesz jelen a következő ADA-konferencián, még akkor sem, ha ez a világ legnagyobb ilyen jellegű találkozója, több mint 14 000 diabetológus szakembert hív össze. A munkája nyilván folytatódhat, a szokásos módon.
De ha van olyan szabályzat, amely megtiltja, hogy egy kutatóval szembeni vizsgálat eredményét nyilvánosságra hozzák, akkor ezt már az elején tudomásul kellett volna venni. Vagy talán újra kellene vizsgálni a szabályzatot, egy olyan korban, amikor az információ mindenütt jelen van, és az átláthatóság kulcsfontosságú a bizalom kiépítéséhez – különösen az érdekvédelmi szervezetek esetében.
Valahogy úgy tűnik, hogy az ehhez hasonló helyzeteknek a 2018 júniusában a kongresszus elé terjesztett, a betegek érdekérvényesítésének átláthatóságáról szóló törvénynek kellene szerepelnie. Mert lássuk be, a zárt ajtók mögött történő üzletelés már nem elég.
Csak úgy mondjuk…