Analys av jämförande effektivitet

Uppgifter

Under vissa omständigheter kan användningen av forskning om jämförande effektivitet minska de totala utgifterna, men det finns inga tydliga bevis för förhållandets riktning och omfattning:

• Teorin tyder på att användningen av forskning om jämförande effektivitet under vissa omständigheter kan minska de totala utgifterna. Läs mer nedan
• Effekterna av forskning om jämförande effektivitet på hälso- och sjukvårdsutgifterna har inte studerats, och de är av naturliga skäl svåra att mäta. Läs mer nedan
• Fyndet av jämförande effektivitetsstudier kommer att avgöra om resultaten kan leda till minskade kostnader. I vilken utsträckning detta kommer att ske beror på om studierna utformas på ett sätt som möjliggör giltiga jämförelser av alternativ och om man hittar tydliga möjligheter till kostnadsbesparingar. Läs mer nedan

Teorin antyder att användningen av forskning om jämförande effektivitet under vissa omständigheter skulle kunna minska de totala utgifterna.

Trots att de empiriska bevisen är begränsade antyder teorin att användningen av forskning om jämförande effektivitet skulle kunna minska de totala hälso- och sjukvårdsutgifterna. För att minska utgifterna krävs för det första att man utvecklar och sammanställer objektiva, opartiska bevis för olika behandlingars relativa effektivitet, för det andra att det finns tydliga resultat som pekar på en kliniskt överlägsen och mindre kostsam insats och för det tredje att man använder denna information för att förändra vårdgivarnas och vårdkonsumenternas användning av tjänsterna. Forskning om jämförande effektivitet skulle kunna leda till förbättringar av värdet av de tjänster som tillhandahålls utan att alla dessa tre villkor uppfylls, men dessa förbättringar skulle kunna uppnås med ökade utgiftsnivåer.

Tillminstone på kort sikt skulle eventuella utgiftsminskningar uppvägas av de initiala kostnader som är förknippade med att generera, samordna och sprida forskningsresultaten. Genom American Recovery and Reinvestment Act of 2009 (ARRA) tilldelades 1,1 miljarder dollar i ny federal finansiering för forskning om jämförande effektivitet, vilket läggs till det belopp som för närvarande används av Centers for Medicare and Medicaid Services, Agency for Healthcare Research and Quality (AHRQ), Veterans Administration, National Institutes of Health (NIH) och Office of the National Coordinator for Health Information Technology (Tunis et al., 2007). Dessa medel skulle kunna användas för att stödja studier som genererar nya bevis eller för att sammanställa och granska befintliga bevis från olika källor. Studier som genererar nya bevis är mycket dyrare än sammanställningar av befintliga bevis. De kliniska studier som nyligen genomfördes av NIH (2007) kostade i genomsnitt 77,8 miljoner dollar och varierade från 12 miljoner dollar till 176 miljoner dollar. Däremot kostar granskning och sammanfattning av befintliga bevis i genomsnitt mellan 50 000 och 300 000 dollar per studie, beroende på omfattningen (AHRQ, 2007). Ny forskning kan vara mer specifikt anpassad till frågor om föredragna behandlingsmetoder, medan synteser kan begränsas av de frågor och uppgifter som samlats in i tidigare forskning.

På längre sikt beror nettoeffekten på utgifterna på mönstret av resultat från ny jämförande effektivitetsforskning och på hur dessa bevis används för att ändra praxis. Minskade utgifter kan uppstå genom minskad användning av tjänster som slutgiltigt visat sig vara antingen ineffektiva – eller dyrare och lika eller mindre effektiva – än behandlingsalternativ. Det sätt på vilket detta politiska alternativ genomförs avgör i vilken utsträckning det skulle påverka utgifterna. De viktigaste frågorna är bl.a. följande: (1) Kommer information om kostnader att användas eller endast information om klinisk effektivitet? (2) Hur starka kommer incitamenten i betalnings- eller täckningsstrategier att vara för användning av mindre kostsamma, terapeutiskt likvärdiga tjänster?

Strategier som försöker påverka medicinsk praxis med hjälp av forskning om jämförande effektivitet faller längs ett spektrum som sträcker sig från spridning till ekonomiska påföljder för val av mindre effektiva alternativ. Strategier som använder starkare incitament har större sannolikhet att ha en betydande inverkan på utnyttjandet av tjänster, men det är också mer sannolikt att de ger upphov till en motreaktion från berörda parter, inklusive vårdgivare, som kan drabbas av intäktsminskningar, och från patienter, som kan drabbas av högre kostnadsdelningar. Det federala samordningsrådet, som inrättades genom den nyligen antagna ARRA, är uttryckligen förbjudet att fastställa täckningsmandat eller ersättningspolicy (U.S. Congress, 2009).

Ett sätt att använda resultaten av forskning om jämförande effektivitet är att sprida informationen till patienter och vårdgivare i syfte att påverka det medicinska beslutsfattandet. Enbart informationsspridning, utan användning av andra incitament eller mekanismer för att ändra beteende, är dock kanske inte tillräckligt för att väsentligt ändra praxis. Till exempel jämförde ALLHAT (Antihypertensive and Lipid-Lowering Treatment to Prevent Heart Attack Trial), en stor randomiserad klinisk studie, diuretika, ACE-hämmare (Angiotensin Converting Enzyme), kalciumkanalblockerare och alfablockerare för behandling av högt blodtryck (Pollack, 2008). Diuretika visade sig vara effektivare än alternativen och billigare.

Resultaten hade dock endast en liten effekt på förskrivningsmönstren, delvis på grund av förändringar i praxisstandarderna som inträffade under studiens gång, i och med att nya läkemedel och läkemedelskombinationer introducerades och läkemedelsföretagens marknadsföring.

”Delat beslutsfattande” (Shared decisionmaking) (SDM) är en annan metod för att införliva evidens i beslut om behandlingsalternativ. SDM är ett sätt genom vilket patienter och deras vårdgivare blir aktiva deltagare i processen för kommunikation och beslutsfattande om deras vård (Charles, Whelan och Gafni, 1999; Charles, Gafni och Whelan, 1999). Den information som ligger till grund för det gemensamma beslutsfattandet kan härledas från forskning om jämförande effektivitet. Forskning om användningen av patientbeslutshjälpmedel ger osäkra resultat när det gäller hjälpmedlens effekter på kostnaderna, men visar i allmänhet på förbättringar av andra mått, t.ex. kunskap och beslutstillfredsställelse (O’Connor, 2009). Congressional Budget Office drog slutsatsen av en granskning av bevismaterialet att beslutshjälpmedel minskar användningen av aggressiva kirurgiska ingrepp utan att påverka hälsoresultaten (CBO, 2008). CBO drog också slutsatsen att användningen av sådana hjälpmedel i större skala skulle kunna minska hälso- och sjukvårdsutgifterna. CBO kunde dock inte ta fram en kvantitativ uppskattning av effekterna av en större användning av delat beslutsfattande på Medicare-utgifterna.

Förändringar av förmånsutformning, betalning och täckning är bland de tillämpningar som mest sannolikt kommer att påverka effekten av forskning om jämförande effektivitet på utgifterna. Resultaten av studierna skulle kunna införlivas i utformningen av förmånspaket, där mindre kostnadseffektiva tjänster förknippas med högre kostnadsdelning, i syfte att öka användningen av kostnadseffektiva tjänster. Ersättningen skulle kunna ändras genom metoder som ”referensprissättning”, där man fastställer ett pris för en kategori av behandlingar (vanligen den billigaste i en grupp behandlingar som anses vara likvärdigt effektiva) och där alla behandlingar i den kategorin ersätts till referenspriset. Konsumenter som väljer behandlingar till högre priser skulle få högre kostnader. Ett annat alternativ är att erbjuda bonusbetalningar till leverantörer som levererar kostnadseffektiva behandlingar.

Det starkaste sättet att påverka praxismönster skulle vara genom beslut om täckning. Både offentliga och privata försäkringsgivare använder information om klinisk effektivitet när de fattar täckningsbeslut, men historiskt sett har processen varit ogenomskinlig, och man vet inte mycket om nettoeffekten på utgifterna (Rowe, Cortese och McGinnis, 2006). Om det empiriska underlaget tydligt visar att en tjänst är ineffektiv är tjänsten definitivt en kandidat för ett beslut om icke-täckning. Om tjänster som har hälsofördelar, särskilt tjänster som är mer kliniskt effektiva men mindre kostnadseffektiva än alternativen, inte täcks, kan detta dock ses som en begränsning av tillgången till vård. Ett annat möjligt tillvägagångssätt är att införa täckningsberättigande genom ”stegvis terapi”, där flera behandlingsalternativ kan täckas, men där det minst kostsamma av de likvärdigt effektiva alternativen måste prövas först.

Effekterna av forskning om jämförande effektivitet på hälso- och sjukvårdsutgifterna har inte undersökts, och de är av naturliga skäl svåra att mäta.

Det finns få empiriska belägg för effekten av forskning om jämförande effektivitet på utgifterna. Det är i sig svårt att isolera effekten av jämförande effektivitet i förhållande till en myriad av andra faktorer som påverkar sjukvårdsutgifterna. Andra länder använder jämförande effektivitet på ett mer framträdande sätt än USA vid beslutsfattandet om täckningsgrad, och deras erfarenheter skulle kunna ge vissa insikter om potentiella effekter i USA, även om stora strukturella skillnader mellan hälso- och sjukvårdssystemen gör dessa jämförelser svåra (Wilensky, 2006). Förenade kungarikets National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) citeras ofta som en modell i diskussioner om potentiella användningsområden för forskning om jämförande effektivitet i USA. NICE ger rekommendationer till den brittiska National Health Service (NHS) om täckningen av vissa tekniker eller behandlingar på grundval av kostnadseffektivitetsanalyser (Raftery, 2001). Implanterbara hjärtdefibrillatorer, läkemedelsbehandlingar för osteoporos och, mest kontroversiellt, läkemedel för behandling av multipel skleros och Alzheimers sjukdom är exempel på tekniker som NICE har rekommenderat att avstå från på grund av deras höga kostnader i förhållande till hälsofördelarna (Pearson och Littlejohns, 2007). De flesta behandlingar som har granskats har dock rekommenderats att omfattas (Devlin och Parkin, 2004). Konsekvensen av NICE:s godkännande har inneburit ökade kostnader för NHS eftersom godkännandet resulterar i ett mandat att finansiera nya behandlingar. NICE har tenderat att fokusera på granskningar av ny teknik i mycket större utsträckning än på ”desinvesteringar” (granskning av befintliga behandlingar för att se om det finns bevis för att de är ineffektiva eller av lågt värde och avskaffa täckningen för dessa tjänster). Nya behandlingar godkänns oftare än gamla, ineffektiva behandlingar tas bort. (I september 2006 hade NHS dock formellt gett NICE befogenhet att fokusera på att minska hälsoutgifterna. Se diskussionen i Pearson och Rawlins, 2005). Sammantaget kan NICE:s granskningar ha ökat den genomsnittliga kostnadseffektiviteten för de behandlingar som omfattas av NHS, men det finns inga belägg för att de totala utgifterna har minskat eller att ökningstakten i kostnadsökningen har sänkts. En del av detta mönster kan bero på det politiska sammanhang i vilket NICE infördes. Under den period som NICE har varit verksamt har NHS strävat efter att öka utgifterna för att förbättra kvaliteten på och tillgängligheten till hälso- och sjukvårdstjänsterna, och hälso- och sjukvårdsutgifterna i Storbritannien har ökat snabbt (Marmor, Oberlander och White, 2009).

På grund av bristen på empiriska bevis har både den nuvarande och den tidigare chefen för CBO angett att det i bästa fall är svårt att uppskatta potentialen för utgiftsminskningar som skulle uppstå genom skapandet av en enhet på nationell nivå för att främja forskning om jämförande effektivitet, på grund av de otaliga antaganden som en sådan uppskattning kräver (Orszag, 2007a; Elmendorf, 2009). I december 2007 gjorde CBO en uppskattning av effekterna av ett lagförslag som lagts fram i kongressen om att inrätta ett centrum för att bedriva och sprida forskning om jämförande effektivitet inom AHRQ (Orszag, 2007b). Lagstiftningen krävde ett tillskott av medel för forskning om jämförande effektivitet (100 miljoner dollar per år fram till 2010 till knappt 400 miljoner dollar per år fram till 2019). CBO antog att forskningsresultaten skulle generera blygsamma förändringar av praxis och uppskattade att de totala federala utgifterna för hälso- och sjukvård skulle minska med mindre än 1 procent under tioårsperioden. De federala utgifterna för forskning om jämförande effektivitet skulle så småningom kompenseras av kostnadsbesparingar och intäktsökningar, men förmodligen inte förrän åtminstone i slutet av tioårsperioden (CBO, 2008). Det är viktigt att notera att CBO vid beräkningen av uppskattningar av utgiftsminskningar antog att forskningsresultaten inte var knutna till sådana politiska åtgärder som betalningsbeslut eller täckningsbeslut. CBO:s beräkningar visar att utan dessa politiska åtgärder skulle besparingarna från forskning om jämförande effektivitet sannolikt vara blygsamma.

Resultaten av studier om jämförande effektivitet kommer att avgöra om resultaten kan leda till minskade kostnader. I vilken utsträckning detta kommer att ske beror på om studierna utformas på ett sätt som möjliggör giltiga jämförelser av alternativ och om man hittar tydliga möjligheter till kostnadsbesparingar.

Typer av studier

I ett rundabordssamtal om forskning om jämförande effektivitet som anordnades av AcademyHealth 2009 föreslog moderatorn Dr. Sean Tunis från Center for Medical Technology Policy och kollegor fyra kategorier av verktyg eller metoder som används för forskning om jämförande effektivitet. De är ordnade i ordning efter avtagande kostnad och komplexitet och är följande: (1) prospektiva kliniska studier, som omfattar kliniska register, head-to-head-försök, pragmatiska försök och adaptiva försök, (2) retrospektiva studier med hjälp av administrativa data eller data från elektroniska patientjournaler, (3) beslutsmodeller med eller utan kostnadsinformation, och (4) systematiska översikter (AcademyHealth, 2009)

Kliniska prövningar (t.ex. de som används för att fastställa säkerheten och effekten av nya läkemedel) fastställer klinisk effektivitet genom att man jämför behandlingar, ibland mot en kontrollgrupp eller standardvård, med hjälp av ett fastställt protokoll. Dessa metoder ger en stark bevisnivå, men kliniska prövningar har utformningsproblem som gör det svårt att använda dem för att fatta de typer av beslut som skulle kunna påverka hälso- och sjukvårdsutgifterna. Kliniska prövningar är vanligtvis placebokontrollerade och jämför därför inte nya produkter med befintliga behandlingar. De som ger sådan information är visserligen värdefulla, men de är mycket dyra och tidskrävande att genomföra. De utförs i noggrant kontrollerade populationer och har vanligtvis andra syften än att fatta beslut om täckning. Deltagarna i kliniska prövningar har ofta andra egenskaper än den population för vilken beslutet om täckning fattas. Täckningsbeslut fattas i allmänhet för mycket bredare befolkningsgrupper. Användare av resultat från kliniska prövningar för detta ändamål måste avgöra i vilken utsträckning prövningsresultaten kan generaliseras till mycket bredare populationer. Dessutom kan det hända att kliniska prövningar inte tar hänsyn till faktorer som är viktiga för behandlingsbeslut, t.ex. kostnader, livskvalitet eller patientens önskemål (ALLHAT-ansvariga och -samordnare, 2002). För vårdgivare som försöker tillämpa resultaten på sina specifika patientpopulationer, eller för sjukförsäkringsbolag som vill avgöra om de ska täcka ett nytt läkemedel, är resultaten från kontrollerade prövningar kanske inte användbara i sig själva.

Alternativa studiedesigns skulle kunna ge information som övervinner några av dessa brister. ”Pragmatiska” prövningar mäter effektiviteten av behandlingar i typiska medicinska praxismiljöer. ”Adaptiva” prövningar gör det möjligt att ändra prövningen utifrån resultaten av interimsanalyser. En annan typ av prospektiv studie använder data från kliniska register, som används för att följa upp hur effektiva behandlingar är i definierade patientpopulationer. Ett sätt att uppmuntra användningen av register är genom en policy för ”täckning med utveckling av bevis”, som används av CMS i vissa täckningsbeslut (Tunis och Pearson, 2006). Enligt denna typ av policy kan täckningen av lovande nya behandlingar kopplas till ett krav på att patienterna ska delta i ett register (policyn används också för att kräva deltagande i kliniska prövningar).

Retrospektiva observationsstudier med hjälp av befintliga datamängder, t.ex. försäkringsfordringar, används ofta när det inte är möjligt att genomföra kliniska prövningar. Mellan 2004 och 2007 använde CMS bevis från sådana studier i 82 procent av fallen när de fattade beslut om täckning (Neumann et al., 2008). Dessa studier kan komplettera evidensbasen till en lägre kostnad än prospektiva kliniska prövningar, men de är inte lika rigorösa av två huvudsakliga skäl. För det första, eftersom patienterna inte randomiseras till behandlingarna är det svårt att skilja mellan behandlingens effekt och andra förklaringar till skillnader i resultat. För det andra innehåller lättillgängliga data, t.ex. försäkringsfordringar, begränsad klinisk information, vilket kan påverka de resultat som kan utvärderas eller förmågan att justera för skillnader i fallmixen av patienter som får en behandling jämfört med en annan. I vissa fall kan dessa uppgifter kopplas till andra informationskällor (t.ex. har uppgifter om försäkringsersättningar kopplats till National Death Index för att studera dödlighet) för att förbättra användbarheten av uppgifterna. Det är svårare och dyrare att samla in andra källor till klinisk information, t.ex. medicinska journaler. I framtiden är det möjligt att en utökad användning av elektroniska patientjournaler kommer att underlätta insamlingen av kliniska data.

Bevis på kostnadsbesparingar

En annan faktor som försvårar en kvantitativ uppskattning av förhållandet mellan forskning om jämförande effektivitet och utgifter är att vi inte kan förutsäga hur många behandlingar som kommer att hittas och som har lika effektiva eller effektivare, mindre kostsamma alternativ. Studier kan fastställa att en behandling är mer kliniskt effektiv än en annan, att två behandlingar är likvärdiga eller att bevisen är blandade. Om kostnaderna också utvärderas kan studierna visa att en effektivare behandling också är billigare än ett alternativ. Om den effektivare behandlingen är lika dyr eller dyrare skulle dock en ökad användning av behandlingen inte leda till en minskning av de totala utgifterna (även om värdet kan öka). I en nyligen gjord sammanfattning av studier av kostnadseffektivitet konstaterades att cirka 20 procent av behandlingar och förebyggande åtgärder sparar pengar jämfört med ett alternativ, 4-6 procent ökar kostnaderna och leder till sämre resultat och 75 procent ger en fördel men ökar kostnaderna (Cohen, Neumann och Weinstein, 2008). En stor utmaning för intressenterna är att avgöra vad som utgör en oacceptabelt hög kostnad, särskilt med tanke på att få hälsovårdstjänster ökar kostnaderna utan att ge åtminstone en viss fördel.

Tillbaka till början