Studiile cu un singur braț sunt uneori utilizate ca studii pivotale, dar au limitări metodologice care le împiedică să obțină un nivel ridicat de fiabilitate ca pentru un studiu controlat randomizat, care rămâne standardul de aur în evaluarea noilor tratamente. Obiectivul acestei mese rotunde a fost acela de a discuta limitările acestor studii cu un singur braț, de a analiza soluțiile disponibile și acceptabile pentru a propune orientări pentru desfășurarea și evaluarea acestora. Studiile cu un singur braț în sine sunt în mod intrinsec inadecvate pentru a demonstra beneficiul unui nou tratament, deoarece este imposibil să se deducă beneficiul dintr-o valoare obținută sub tratament fără a ști care ar fi fost aceasta în absența noului tratament. Implicația este că este necesară compararea cu alte date. Cu toate acestea, această comparație are limitări din cauza (1) alegerii post-hoc a referinței utilizate pentru comparație, (2) a prejudecății de confuzie pentru care este imperativă o abordare de ajustare și, (3) a altor prejudecăți, de măsură și de uzură, printre altele. Atunci când aceste limitări sunt luate în considerare, acest lucru ar trebui, în primul rând, să conducă la efectuarea de studii controlate extern în locul studiilor cu un singur braț, așa cum este propus de cea mai recentă versiune a ICH E10. Mai mult decât atât, controlul extern trebuie să fie formalizat în protocolul studiului, cu selectarea a priori atât a controlului de referință, cât și a metodei formale de comparație: test în raport cu un standard, ajustare pe date individuale, un grup de control sintetic sau comparații indirecte ajustate în funcție de potrivire (MAIC). În cele din urmă, studiile controlate din exterior trebuie să se limiteze la situațiile în care randomizarea nu este fezabilă. Pentru a fi acceptabile, aceste studii trebuie să poată garanta absența prejudecăților reziduale de confuzie, ceea ce este cu adevărat acceptabil numai dacă efectul observat este dramatic și dacă evoluția obișnuită a bolii este foarte previzibilă.

.

Articles

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată.