Analiza eficacității comparative

Spaniile

În anumite circumstanțe, utilizarea cercetării comparative a eficacității ar putea reduce cheltuielile generale, dar nu există dovezi clare privind direcția și amploarea relației:

• Teoria sugerează că, în anumite circumstanțe, utilizarea cercetării comparative a eficacității ar putea reduce cheltuielile generale. Citiți mai multe mai jos
• Efectele cercetării comparative a eficacității asupra cheltuielilor din domeniul sănătății nu au fost studiate, iar acestea sunt în mod inerent dificil de măsurat. Citiți mai multe mai jos
• Constatările studiilor comparative de eficacitate vor determina dacă rezultatele ar putea duce la scăderea costurilor. Măsura în care acest lucru se va întâmpla depinde de proiectarea studiilor într-un mod care să permită comparații valide ale alternativelor și de găsirea unor oportunități clare de reducere a costurilor. Citiți mai multe mai jos

Teoria sugerează că, în anumite circumstanțe, utilizarea cercetărilor comparative de eficacitate ar putea scădea cheltuielile generale.

Deși dovezile empirice sunt limitate, teoria sugerează că utilizarea cercetărilor comparative de eficacitate ar putea scădea cheltuielile generale de sănătate. Reducerea cheltuielilor ar necesita: în primul rând, dezvoltarea și asamblarea de dovezi obiective și imparțiale privind eficacitatea relativă a diferitelor tratamente; în al doilea rând, un set clar de rezultate care să indice o alegere de intervenție superioară din punct de vedere clinic și mai puțin costisitoare; și în al treilea rând, utilizarea acestor informații pentru a schimba utilizarea serviciilor de către furnizorii și consumatorii de servicii de sănătate. Cercetarea comparativă a eficacității ar putea duce la îmbunătățiri ale valorii serviciilor furnizate fără a îndeplini toate aceste trei condiții, dar aceste îmbunătățiri ar putea fi obținute la niveluri sporite de cheltuieli.

Cel puțin pe termen scurt, orice reducere a cheltuielilor ar fi compensată de costurile inițiale asociate cu generarea, coordonarea și diseminarea rezultatelor cercetării. Legea americană de redresare și reinvestire din 2009 (ARRA) a alocat 1,1 miliarde de dolari în cadrul unei noi finanțări federale pentru cercetarea comparativă a eficacității, care se adaugă la suma cheltuită în prezent de către Centrele pentru serviciile Medicare și Medicaid, Agenția pentru cercetare și calitate în domeniul sănătății (AHRQ), Administrația Veteranilor, Institutele Naționale de Sănătate (NIH) și Biroul coordonatorului național pentru tehnologia informației în domeniul sănătății (Tunis et al., 2007). Aceste fonduri ar putea fi utilizate pentru a sprijini studiile care generează noi dovezi sau pentru a sintetiza și revizui dovezile existente din diverse surse. Studiile care generează noi dovezi sunt mult mai costisitoare decât sintezele dovezilor existente. Studiile clinice de tip „head-to-head” efectuate recent de NIH (2007) au avut o valoare medie de 77,8 milioane de dolari, variind între 12 și 176 de milioane de dolari. În schimb, revizuirea și sinteza dovezilor existente au o medie de aproximativ 50.000-300.000 de dolari pe studiu, în funcție de domeniul de aplicare (AHRQ, 2007). Noile cercetări pot fi adaptate în mod mai specific la întrebările privind abordările preferate în materie de tratament, în timp ce sintezele pot fi limitate de întrebările și datele colectate în cadrul cercetărilor anterioare.

Pe termen lung, efectul net asupra cheltuielilor depinde de tiparul rezultatelor noilor cercetări comparative privind eficacitatea și de modul în care aceste dovezi sunt utilizate pentru a schimba practica. Scăderea cheltuielilor ar putea avea loc prin reducerea utilizării serviciilor care s-au dovedit în mod concludent a fi fie ineficiente – fie mai scumpe și la fel sau mai puțin eficiente – decât alternativele de tratament. Modul în care această opțiune de politică este pusă în aplicare determină măsura în care ar afecta cheltuielile. Întrebările cheie includ următoarele: (1) Vor fi utilizate informații privind costurile sau doar informații privind eficacitatea clinică? (2) Cât de puternice vor fi stimulentele din politicile de plată sau de acoperire pentru utilizarea unor servicii mai puțin costisitoare, echivalente din punct de vedere terapeutic?

Strategiile care încearcă să influențeze practica medicală folosind cercetarea comparativă a eficacității se încadrează de-a lungul unui spectru care variază de la diseminare până la sancțiuni financiare pentru alegerea unor opțiuni mai puțin eficiente. Abordările care utilizează stimulente mai puternice sunt mai susceptibile de a avea un impact semnificativ asupra utilizării serviciilor, dar sunt, de asemenea, mai susceptibile de a genera o reacție negativă din partea părților interesate, inclusiv a furnizorilor de servicii medicale, care s-ar putea confrunta cu reducerea veniturilor, și a pacienților, care s-ar putea confrunta cu o participare mai mare la costuri. Consiliului Federal de Coordonare, înființat prin ARRA recent promulgată, i se interzice în mod expres să stabilească mandate de acoperire sau politici de rambursare (Congresul SUA, 2009).

O modalitate de a utiliza rezultatele cercetării comparative privind eficacitatea este de a disemina informațiile către pacienți și furnizori cu scopul de a influența procesul de luare a deciziilor medicale. Cu toate acestea, doar diseminarea informațiilor, fără utilizarea altor stimulente sau mecanisme de schimbare a comportamentului, poate să nu fie suficientă pentru a schimba semnificativ practica. De exemplu, studiul ALLHAT (Antihypertensive and Lipid-Lowering Treatment to Prevent Heart Attack Trial), un studiu clinic randomizat de amploare, a comparat diureticele, inhibitorii enzimei de conversie a angiotensinei (ACE), blocantele canalelor de calciu și alfa-blocantele pentru tratamentul hipertensiunii (Pollack, 2008). S-a constatat că diureticele au fost mai eficiente decât alternativele și mai puțin costisitoare.

Cu toate acestea, rezultatele au avut doar un efect mic asupra modelelor de prescriere, parțial din cauza schimbărilor în standardele de practică care au avut loc pe parcursul studiului, odată cu introducerea de noi medicamente și combinații de medicamente, precum și a comercializării de către companiile farmaceutice.

„Shared decisionmaking” (SDM) este o altă abordare pentru încorporarea dovezilor în deciziile privind alternativele de tratament. SDM este un mijloc prin care pacienții și furnizorii lor de îngrijiri devin participanți activi în procesul de comunicare și de luare a deciziilor cu privire la îngrijirea lor (Charles, Whelan și Gafni, 1999; Charles, Gafni și Whelan, 1999; Charles, Gafni și Whelan, 1999). Informațiile care stau la baza procesului decizional partajat ar putea fi derivate din cercetarea comparativă a eficacității. Cercetările privind utilizarea ajutoarelor decizionale pentru pacienți dau rezultate incerte în ceea ce privește efectele ajutoarelor asupra costurilor, dar, în general, arată o îmbunătățire în ceea ce privește alte măsuri, cum ar fi cunoștințele și satisfacția în ceea ce privește deciziile (O’Connor, 2009). Biroul de buget al Congresului a concluzionat, în urma unei analize a dovezilor, că ajutoarele decizionale reduc utilizarea procedurilor chirurgicale agresive fără a afecta rezultatele în materie de sănătate (CBO, 2008). CBO a concluzionat, de asemenea, că utilizarea unor astfel de ajutoare pe scară mai largă ar putea reduce cheltuielile cu asistența medicală. Cu toate acestea, CBO nu a fost în măsură să elaboreze o estimare cantitativă a efectelor unei utilizări mai mari a procesului decizional partajat asupra cheltuielilor Medicare.

Modificările în ceea ce privește proiectarea beneficiilor, plata și acoperirea sunt printre aplicațiile care pot influența cel mai probabil impactul cercetării comparative a eficacității asupra cheltuielilor. Rezultatele studiilor ar putea fi încorporate în proiectarea pachetelor de beneficii de sănătate, cu servicii mai puțin eficiente din punct de vedere al costurilor asociate cu o participare mai mare la costuri, pentru a crește utilizarea serviciilor eficiente din punct de vedere al costurilor. Rambursarea ar putea fi modificată prin metode cum ar fi „prețul de referință”, în care se stabilește un preț pentru o categorie de terapii (de obicei, cea mai puțin costisitoare dintr-un grup de tratamente considerate ca fiind echivalente ca eficacitate), iar toate terapiile din acea categorie sunt rambursate la prețul de referință. Consumatorii care aleg tratamentele cu prețuri mai mari s-ar confrunta cu costuri mai mari din buzunarul propriu. O altă alternativă este aceea de a oferi plăți bonus furnizorilor care oferă tratamente eficiente din punct de vedere al costurilor.

Cea mai puternică modalitate de a afecta modelele de practică ar fi prin determinările de acoperire. Atât asigurătorii din sectorul public, cât și cei din sectorul privat utilizează informații privind eficacitatea clinică în luarea deciziilor de acoperire, dar, din punct de vedere istoric, procesul a fost opac și se cunosc puține lucruri despre impactul net asupra cheltuielilor (Rowe, Cortese și McGinnis, 2006). Dacă dovezile empirice arată în mod clar că un serviciu este ineficace, atunci serviciul este cu siguranță un candidat pentru o decizie de neacoperire. Cu toate acestea, neacoperirea serviciilor care au beneficii pentru sănătate, în special a serviciilor care sunt mai eficiente din punct de vedere clinic, dar mai puțin eficiente din punct de vedere al costurilor decât alternativele, ar putea fi considerată ca o limitare a accesului la asistență medicală. O altă abordare posibilă este punerea în aplicare a eligibilității pentru acoperire prin „terapie în trepte”, în care mai multe opțiuni de tratament ar putea fi acoperite, dar trebuie încercată mai întâi cea mai puțin costisitoare dintre opțiunile cu eficacitate echivalentă.

Efectele cercetării comparative a eficacității asupra cheltuielilor cu asistența medicală nu au fost studiate, iar acestea sunt în mod inerent dificil de măsurat.

Există puține dovezi empirice privind efectul cercetării comparative a eficacității asupra cheltuielilor. Este în mod inerent dificil să se izoleze impactul eficacității comparative în fața unei multitudini de alți factori care influențează cheltuielile cu asistența medicală. Alte țări utilizează eficacitatea comparativă în mod mai proeminent în procesul decizional privind acoperirea decât Statele Unite, iar experiențele acestora ar putea oferi unele informații cu privire la efectele potențiale în Statele Unite, deși diferențele structurale majore dintre sistemele de sănătate fac ca aceste comparații să fie dificile (Wilensky, 2006). Institutul Național pentru Sănătate și Excelență Clinică (National Institute for Health and Clinical Excellence – NICE) din Regatul Unit este adesea citat ca model în discuțiile privind potențialele utilizări ale cercetării comparative a eficacității în Statele Unite. NICE face recomandări către Serviciul Național de Sănătate britanic (NHS) cu privire la acoperirea anumitor tehnologii sau tratamente pe baza analizei cost-eficacitate (Raftery, 2001). Defibrilatoarele cardiace implantabile, tratamentele medicamentoase pentru osteoporoză și, cel mai controversat, medicamentele pentru tratamentul sclerozei multiple și al bolii Alzheimer sunt exemple de tehnologii pe care NICE le-a recomandat să nu fie utilizate din cauza costului lor ridicat în raport cu beneficiile pentru sănătate (Pearson și Littlejohns, 2007). Cu toate acestea, majoritatea tratamentelor care au fost revizuite au fost recomandate pentru acoperire (Devlin și Parkin, 2004). Consecința aprobării NICE a însemnat o creștere a costurilor pentru NHS, deoarece aprobarea are ca rezultat un mandat pentru finanțarea noilor tratamente. NICE a avut tendința de a se concentra mult mai mult pe revizuirile noilor tehnologii decât pe „dezinvestire” (revizuirea terapiilor existente pentru a găsi dovezi că acestea sunt ineficiente sau cu valoare scăzută și eliminarea acoperirii pentru serviciile respective). Tratamentele noi sunt aprobate mai frecvent decât sunt eliminate tratamentele vechi, ineficiente. (Cu toate acestea, până în septembrie 2006, NHS a împuternicit în mod oficial NICE să se concentreze pe reducerea cheltuielilor de sănătate. A se vedea discuția din Pearson și Rawlins, 2005). În general, este posibil ca revizuirile NICE să fi crescut rentabilitatea medie a tratamentelor acoperite de NHS, dar nu există dovezi că cheltuielile totale au fost reduse sau că rata de creștere a creșterii costurilor a fost diminuată. O parte din acest model poate proveni din contextul politic în care a fost introdus NICE. În perioada în care NICE a fost operațional, NHS a urmărit să crească cheltuielile pentru a îmbunătăți calitatea și accesibilitatea serviciilor de sănătate, iar cheltuielile de sănătate din Regatul Unit au crescut rapid (Marmor, Oberlander și White, 2009).

Din cauza lipsei de dovezi empirice, atât actualul, cât și foștii directori ai CBO au indicat că estimarea potențialului de reducere a cheltuielilor care ar rezulta din crearea unei entități la nivel național pentru a încuraja cercetarea comparativă a eficacității este, în cel mai bun caz, dificilă din cauza nenumăratelor ipoteze pe care le presupune o astfel de estimare (Orszag, 2007a; Elmendorf, 2009). În decembrie 2007, CBO a generat estimări ale impactului unei propuneri legislative înaintate Congresului, care ar urma să înființeze un centru care să efectueze și să difuzeze cercetarea comparativă a eficacității în cadrul AHRQ (Orszag, 2007b). Legislația prevedea o infuzie în finanțarea cercetării comparative a eficacității (100 de milioane de dolari pe an până în 2010 și puțin sub 400 de milioane de dolari pe an până în 2019). CBO a pornit de la premisa că rezultatele cercetării vor genera modificări modeste ale practicilor și a estimat că cheltuielile federale totale pentru îngrijirea sănătății vor fi reduse cu mai puțin de 1 % în perioada de zece ani. Cheltuielile federale pentru cercetarea comparativă a eficacității ar fi în cele din urmă compensate de economiile de costuri și de creșterile de venituri, dar probabil nu până cel puțin la sfârșitul perioadei de zece ani (CBO, 2008). Este important de remarcat că, la calcularea estimărilor de reducere a cheltuielilor, CBO a presupus că rezultatele cercetării nu sunt legate de acțiuni de politică, cum ar fi determinările de plată sau de acoperire. Estimările CBO indică faptul că, fără aceste acțiuni de politică, economiile rezultate din cercetarea comparativă a eficacității ar fi probabil modeste.

Constatările studiilor comparative ale eficacității vor determina dacă rezultatele ar putea duce la scăderea costurilor. Măsura în care acest lucru se va întâmpla depinde de conceperea studiilor într-un mod care să permită comparații valide ale alternativelor și de găsirea unor oportunități clare de economisire a costurilor.

Tipuri de studii

În cadrul unei mese rotunde din 2009 a AcademyHealth privind cercetarea comparativă a eficacității, moderatorul Dr. Sean Tunis de la Center for Medical Technology Policy și colegii săi au sugerat patru categorii de instrumente sau metode care sunt utilizate pentru cercetarea comparativă a eficacității. Aranjate în ordinea descrescătoare a costului și complexității, acestea sunt următoarele: (1) studii clinice prospective, care includ registre clinice, studii față în față, studii pragmatice și studii adaptive; (2) studii retrospective care utilizează date administrative sau date din dosarele electronice de sănătate; (3) modele de decizie cu sau fără informații privind costurile; și (4) revizuiri sistematice (AcademyHealth, 2009)

Studiile clinice (cum ar fi cele utilizate pentru a stabili siguranța și eficacitatea noilor produse farmaceutice) determină eficacitatea clinică prin compararea tratamentelor, uneori cu un grup de control sau cu standardul de îngrijire, utilizând un protocol stabilit. Aceste metode oferă un nivel solid de dovezi, dar studiile clinice au probleme de proiectare care le fac dificil de utilizat în luarea tipurilor de decizii care ar afecta cheltuielile de sănătate. Studiile clinice sunt, de obicei, controlate cu placebo și, prin urmare, nu compară noile produse cu tratamentele existente. Cele care oferă astfel de informații, deși valoroase, sunt foarte costisitoare și necesită mult timp pentru a fi efectuate. Acestea sunt efectuate în populații strict controlate și, de obicei, sunt efectuate în alte scopuri decât luarea deciziilor privind acoperirea medicală. Caracteristicile participanților la studiile clinice sunt adesea diferite de cele ale populației pentru care se ia decizia de acoperire. Deciziile privind acoperirea se iau, în general, pentru grupuri de populație mult mai largi. Utilizatorii rezultatelor studiilor clinice în acest scop trebuie să determine în ce măsură rezultatele studiului pot fi generalizate la populații mult mai largi. În plus, este posibil ca studiile clinice să nu includă factori care sunt importanți pentru deciziile privind tratamentul, cum ar fi costul, calitatea vieții sau preferințele pacienților (ofițerii și coordonatorii ALLHAT, 2002). Pentru furnizorii care doresc să aplice rezultatele la populațiile lor specifice de pacienți sau pentru asigurătorii de sănătate care doresc să determine dacă să acopere sau nu un nou medicament, este posibil ca rezultatele studiilor controlate să nu fie utile în sine.

Proiecte alternative de studiu ar putea furniza informații care să depășească unele dintre aceste neajunsuri. Studiile „pragmatice” măsoară eficacitatea tratamentelor în medii tipice de practică medicală. Studiile „adaptative” permit modificarea studiului pe baza rezultatelor analizelor intermediare. Un alt tip de studiu prospectiv utilizează date din registrele clinice, care sunt folosite pentru a urmări eficacitatea tratamentelor în populații de pacienți definite. Un mod în care poate fi încurajată utilizarea registrelor este prin intermediul unei politici de „acoperire cu dezvoltarea dovezilor”, care este utilizată de CMS în unele determinări de acoperire (Tunis și Pearson, 2006). În cadrul acestui tip de politică, acoperirea noilor tratamente promițătoare ar putea fi legată de cerința ca pacienții să participe la un registru (politica este, de asemenea, utilizată pentru a solicita participarea la studii clinice).

Studiile observaționale retrospective care utilizează seturi de date existente, cum ar fi cererile de despăgubiri de asigurări, sunt adesea utilizate atunci când studiile clinice nu sunt fezabile. Din 2004 până în 2007, CMS a folosit dovezi din astfel de studii în 82% din cazuri pentru a face determinări de acoperire (Neumann et al., 2008). Aceste studii pot contribui la baza de dovezi cu cheltuieli mai mici decât studiile clinice prospective, dar nu sunt la fel de riguroase din două motive principale. În primul rând, deoarece pacienții nu sunt repartizați aleatoriu în funcție de tratamente, este dificil să se facă distincția între efectul tratamentului și alte explicații pentru diferențele de rezultate. În al doilea rând, datele ușor disponibile, cum ar fi cererile de despăgubire de la asigurări, includ informații clinice limitate, ceea ce poate afecta rezultatele care pot fi evaluate sau capacitatea de a ajusta diferențele în ceea ce privește combinația de cazuri ale pacienților care primesc un tratament față de altul. În unele cazuri, aceste date pot fi corelate cu alte surse de informații (de exemplu, datele privind cererile de despăgubire au fost corelate cu indicele național de decese pentru a studia mortalitatea) pentru a îmbunătăți utilitatea datelor. Alte surse de informații clinice, cum ar fi dosarele medicale, sunt mai dificil și mai costisitor de colectat. În viitor, este posibil ca utilizarea extinsă a dosarelor electronice de sănătate să faciliteze colectarea datelor clinice.

Evidența economiilor de costuri

Un alt factor în estimarea cantitativă a relației dintre cercetarea comparativă a eficacității și cheltuieli este faptul că nu putem prezice câte tratamente vor fi descoperite care au alternative la fel sau mai eficiente și mai puțin costisitoare. Studiile pot determina că un tratament este mai eficient din punct de vedere clinic decât altul, că două tratamente sunt echivalente sau că dovezile sunt mixte. Dacă sunt evaluate și costurile, studiile pot determina că un tratament mai eficient este, de asemenea, mai puțin costisitor decât o alternativă. Cu toate acestea, în cazul în care tratamentul mai eficient este la fel de costisitor sau mai costisitor, utilizarea sporită a tratamentului nu ar duce la reduceri generale ale cheltuielilor (deși valoarea poate crește). Un rezumat recent al studiilor de rentabilitate a constatat că aproximativ 20 % dintre tratamente și măsuri preventive economisesc bani în comparație cu o alternativă; 4 până la 6 % cresc costurile și duc la rezultate mai proaste; iar 75 % conferă un beneficiu și cresc costurile (Cohen, Neumann și Weinstein, 2008). O provocare majoră pentru părțile interesate este de a determina ce constituie un cost inacceptabil de ridicat, în special având în vedere că puține servicii de îngrijire a sănătății cresc costurile fără a conferi cel puțin un anumit beneficiu.

Înapoi sus

.