Análise da Eficácia Comparativa

Gastos

Em algumas circunstâncias, o uso de pesquisa de eficácia comparativa pode reduzir os gastos gerais, mas não há evidências claras sobre a direção e magnitude da relação:

• A teoria sugere que, em algumas circunstâncias, o uso de pesquisa de eficácia comparativa pode reduzir os gastos gerais. Leia mais abaixo
• Os efeitos da pesquisa de eficácia comparativa nos gastos com saúde não foram estudados, e são intrinsecamente difíceis de medir. Leia mais abaixo
• Os resultados dos estudos de eficácia comparativa determinarão se os resultados podem levar a uma diminuição dos custos. A medida em que isso ocorrerá dependerá dos estudos serem projetados de forma a permitir comparações válidas de alternativas e de encontrar oportunidades claras de redução de custos. Leia mais abaixo

A teoria sugere que, em algumas circunstâncias, o uso de pesquisas de eficácia comparativa pode diminuir os gastos gerais.

Embora a evidência empírica seja limitada, a teoria sugere que o uso de pesquisas de eficácia comparativa pode diminuir os gastos gerais com a saúde. A redução dos gastos exigiria: primeiro, o desenvolvimento e montagem de evidências objetivas e imparciais sobre a eficácia relativa de vários tratamentos; segundo, um conjunto claro de resultados que apontem para uma escolha de intervenção clinicamente superior e menos onerosa; e terceiro, o uso dessas informações para mudar a utilização dos serviços pelos provedores e consumidores de cuidados de saúde. A pesquisa de eficácia comparativa poderia resultar em melhorias no valor dos serviços prestados sem satisfazer todas essas três condições, mas essas melhorias poderiam ser alcançadas em níveis maiores de gastos.

No mínimo a curto prazo, quaisquer reduções nos gastos seriam compensadas pelos custos iniciais associados à geração, coordenação e divulgação dos resultados da pesquisa. A American Recovery and Reinvestment Act of 2009 (ARRA) alocou US$ 1,1 bilhão em novos financiamentos federais para pesquisa de eficácia comparativa, somando ao valor atualmente gasto pelos Centros de Medicare e Medicaid Services, a Agency for Healthcare Research and Quality (AHRQ), a Administração de Veteranos, os Institutos Nacionais de Saúde (NIH) e o Escritório do Coordenador Nacional de Tecnologia da Informação em Saúde (Tunis et al., 2007). Estes fundos poderiam ser utilizados para apoiar estudos que geram novas evidências ou para sintetizar e rever as evidências existentes de várias fontes. Os estudos que geram novas evidências são muito mais caros que as sínteses de evidências existentes. Os estudos clínicos frente a frente conduzidos recentemente pelo NIH (2007) tiveram uma média de $77,8 milhões, variando de $12 milhões a $176 milhões. Em contraste, a revisão e síntese das evidências existentes é em média de aproximadamente $50.000 a $300.000 por estudo, dependendo do escopo (AHRQ, 2007). Novas pesquisas podem ser mais especificamente adaptadas a questões sobre abordagens preferenciais de tratamento, enquanto as sínteses podem ser limitadas pelas questões e dados coletados em pesquisas anteriores.

A longo prazo, o efeito líquido sobre os gastos depende do padrão de resultados de novas pesquisas de eficácia comparativa e de como essa evidência é usada para mudar a prática. A diminuição dos gastos pode ocorrer através da redução da utilização de serviços que, de forma conclusiva, se mostram ineficazes – ou mais caros e igualmente ou menos eficazes – do que as alternativas de tratamento. A forma como essa opção política é implementada determina até que ponto ela afetaria os gastos. As questões-chave incluem o seguinte: (1) Será utilizada informação sobre os custos ou apenas informação sobre a eficácia clínica? (2) Quão fortes serão os incentivos nas políticas de pagamento ou cobertura para o uso de serviços menos caros e equivalentes terapêuticos?

Estratégias que tentam influenciar a prática médica usando pesquisa de eficácia comparativa caem ao longo de um espectro que vai desde a divulgação até penalidades financeiras para a escolha de opções menos eficazes. As abordagens que utilizam incentivos mais fortes têm maior probabilidade de ter um impacto significativo na utilização dos serviços, mas também têm maior probabilidade de gerar um retrocesso das partes interessadas, incluindo os prestadores de cuidados de saúde, que poderiam enfrentar uma redução de receita, e dos pacientes, que poderiam enfrentar uma partilha de custos mais elevada. O Conselho Federal de Coordenação, estabelecido pelo ARRA recentemente promulgado, está expressamente proibido de estabelecer mandatos de cobertura ou políticas de reembolso (Congresso dos EUA, 2009).

Uma forma de utilizar os resultados da pesquisa de eficácia comparativa é disseminar as informações para pacientes e prestadores de serviços com o objetivo de influenciar a tomada de decisões médicas. Entretanto, a disseminação de informações por si só, sem o uso de outros incentivos ou mecanismos para mudar comportamentos, pode não ser suficiente para mudar significativamente a prática. Por exemplo, o tratamento anti-hipertensivo e lipídico para prevenir ataques cardíacos (ALLHAT), um grande ensaio clínico randomizado, comparou diuréticos, inibidores da enzima conversora da angiotensina (ECA), bloqueadores dos canais de cálcio e bloqueadores alfa para o tratamento da hipertensão (Pollack, 2008). Os diuréticos foram considerados mais eficazes que as alternativas e menos caros.

No entanto, os resultados tiveram apenas um pequeno efeito sobre os padrões de prescrição, em parte devido às mudanças nos padrões de prática ocorridas durante o curso do estudo, com a introdução de novos medicamentos e combinações de medicamentos, e a comercialização pelas empresas farmacêuticas.

“Shared decisionmaking” (SDM) é outra abordagem para incorporar evidências nas decisões sobre alternativas de tratamento. SDM é um meio pelo qual os pacientes e seus prestadores de cuidados se tornam participantes ativos no processo de comunicação e tomada de decisões sobre seus cuidados (Charles, Whelan e Gafni, 1999; Charles, Gafni e Whelan, 1999). A informação que impulsiona a tomada de decisões compartilhadas pode ser derivada de pesquisas de eficácia comparativa. A pesquisa sobre o uso de auxílios à decisão do paciente produz resultados incertos quanto aos efeitos dos auxílios sobre os custos, mas geralmente mostra melhorias em outras medidas, tais como o conhecimento e a satisfação da decisão (O’Connor, 2009). O Escritório de Orçamento do Congresso concluiu, a partir de uma revisão de evidências, que os auxílios à decisão reduzem o uso de procedimentos cirúrgicos agressivos sem afetar os resultados em saúde (O’Connor, 2008). A CBO também concluiu que o uso de tais auxílios em uma escala mais ampla poderia reduzir os gastos com a saúde. Entretanto, a CBO não foi capaz de desenvolver uma estimativa quantitativa dos efeitos de um maior uso de decisões compartilhadas sobre os gastos com Medicare.

Alterações para o desenho, pagamento e cobertura dos benefícios estão entre as aplicações mais prováveis de influenciar o impacto da pesquisa de eficácia comparativa sobre os gastos. Os resultados dos estudos poderiam ser incorporados ao desenho de pacotes de benefícios de saúde, com serviços menos rentáveis associados a uma maior partilha de custos, a fim de aumentar o uso de serviços rentáveis. O reembolso poderia ser alterado através de métodos como o “preço de referência”, no qual um preço é determinado para uma categoria de terapias (geralmente o menos oneroso num grupo de tratamentos considerados equivalentes) e todas as terapias nessa categoria são reembolsadas ao preço de referência. Os consumidores que escolhem tratamentos com preços mais elevados enfrentariam custos mais elevados fora do bolso. Outra alternativa é oferecer pagamentos de bónus aos prestadores de serviços que ofereçam tratamentos rentáveis.

A forma mais forte de afectar os padrões de prática seria através de determinações de cobertura. Tanto as seguradoras dos setores público como privado utilizam informações de eficácia clínica na tomada de decisões de cobertura, mas historicamente o processo tem sido opaco e pouco se sabe sobre o impacto líquido nos gastos (Rowe, Cortese, e McGinnis, 2006). Se a evidência empírica mostra claramente que um serviço é ineficaz, então o serviço é certamente um candidato para uma decisão de não cobertura. No entanto, a não cobertura de serviços que têm benefícios de saúde, particularmente serviços que são mais eficazes clinicamente, mas menos econômicos que as alternativas, poderia ser vista como limitando o acesso aos cuidados. Outra abordagem possível é implementar a elegibilidade da cobertura através da “terapia por etapas”, na qual várias opções de tratamento podem ser cobertas, mas a menos dispendiosa das opções equivalentes e eficazes deve ser tentada primeiro.

Os efeitos da pesquisa de eficácia comparativa nos gastos com saúde não foram estudados, e são inerentemente difíceis de medir.

Existem poucas evidências empíricas sobre o efeito da pesquisa de eficácia comparativa nos gastos. É inerentemente difícil isolar o impacto da eficácia comparativa face a uma miríade de outros factores que influenciam os gastos com a saúde. Outros países utilizam a eficácia comparativa de forma mais proeminente na tomada de decisões de cobertura do que os Estados Unidos, e suas experiências poderiam fornecer algumas percepções sobre os efeitos potenciais nos Estados Unidos, embora grandes diferenças estruturais entre sistemas de saúde dificultem essas comparações (Wilensky, 2006). O National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) do Reino Unido é frequentemente citado como modelo nas discussões sobre os usos potenciais da pesquisa de eficácia comparativa nos Estados Unidos. O NICE faz recomendações ao Serviço Nacional de Saúde Britânico (NHS) sobre cobertura para certas tecnologias ou tratamentos com base na análise de custo-eficácia (Raftery, 2001). Desfibriladores cardíacos implantáveis, tratamentos medicamentos para osteoporose e, o mais controverso, medicamentos para o tratamento da esclerose múltipla e do mal de Alzheimer são exemplos de tecnologias contra as quais o NICE recomendou devido ao seu alto custo em relação aos benefícios para a saúde (Pearson e Littlejohns, 2007). No entanto, a maioria dos tratamentos que foram revistos foram recomendados para cobertura (Devlin e Parkin, 2004). A consequência da aprovação do NICE significou um aumento dos custos para o SNS porque a aprovação resulta num mandato para financiar novos tratamentos. O NICE tem tendido a concentrar-se nas revisões de novas tecnologias muito mais do que no “desinvestimento” (revisão das terapias existentes para obter evidências de que são ineficazes ou de baixo valor e eliminar a cobertura para esses serviços). Novos tratamentos são aprovados com mais frequência do que os tratamentos antigos e ineficazes são removidos. (Até Setembro de 2006, no entanto, o Serviço Nacional de Saúde (NICE) tinha formalmente atribuído poderes ao NICE para se concentrar na redução dos gastos com a saúde. Ver discussão em Pearson e Rawlins, 2005). Em geral, as revisões do NICE podem ter aumentado a relação custo-eficácia média dos tratamentos cobertos pelo NHS, mas não há evidência de que a despesa total tenha sido reduzida ou que a taxa de aumento do crescimento dos custos tenha sido reduzida. Parte deste padrão pode ter origem no contexto político em que o NICE foi introduzido. Durante o período em que o NICE esteve operacional, o Serviço Nacional de Saúde (NHS) teve como objectivo aumentar as despesas para melhorar a qualidade e acessibilidade dos serviços de saúde, e as despesas de saúde no Reino Unido aumentaram rapidamente (Marmor, Oberlander, e White, 2009).

Por causa da falta de evidência empírica, tanto os actuais como os antigos directores da CBO indicaram que estimar o potencial de redução de gastos que resultaria da criação de uma entidade de nível nacional para promover a investigação de eficácia comparativa é difícil, na melhor das hipóteses, devido à miríade de pressupostos que tal estimativa requer (Orszag, 2007a; Elmendorf, 2009). Em dezembro de 2007, a CBO gerou estimativas do impacto de uma proposta legislativa no Congresso que estabeleceria um centro para conduzir e disseminar pesquisas de eficácia comparativa com base na AHRQ (Orszag, 2007b). A legislação exigia uma infusão no financiamento da pesquisa de eficácia comparativa (US$ 100 milhões por ano até 2010 para pouco menos de US$ 400 milhões por ano até 2019). A CBO assumiu que os resultados da pesquisa gerariam mudanças modestas nas práticas e estimou que os gastos federais totais com a saúde seriam reduzidos em menos de 1% ao longo do período de dez anos. Os gastos federais com pesquisa de eficácia comparativa seriam eventualmente compensados por economias de custos e aumentos de receita, mas provavelmente não até o final do período de dez anos (CBO, 2008). É importante observar que, ao calcular as estimativas de redução de gastos, a CBO assumiu que os resultados da pesquisa não estavam vinculados a ações tais como pagamento ou determinações de cobertura. As estimativas da CBO indicam que, sem essas ações de políticas, a economia da pesquisa de eficácia comparativa provavelmente seria modesta.

Os resultados dos estudos de eficácia comparativa determinarão se os resultados poderiam levar à redução dos custos. A medida em que isso ocorrerá dependerá dos estudos serem projetados de forma a permitir comparações válidas de alternativas e de encontrar oportunidades claras de redução de custos.

Tipos de Estudos

Numa mesa redonda da AcademyHealth de 2009 sobre pesquisa de eficácia comparativa, o moderador Dr. Sean Tunis do Center for Medical Technology Policy e colegas sugeriram quatro categorias de ferramentas ou métodos que são usados para a pesquisa de eficácia comparativa. Organizadas por ordem decrescente de custo e complexidade, elas são as seguintes: (1) estudos clínicos prospectivos, que incluem registros clínicos, ensaios frente a frente, ensaios pragmáticos e ensaios adaptativos; (2) estudos retrospectivos usando dados administrativos ou de registros de saúde eletrônicos; (3) modelos de decisão com ou sem informações de custo; e (4) revisões sistemáticas (AcademyHealth, 2009)

Ensaios clínicos (como aqueles usados para estabelecer a segurança e eficácia de novos fármacos) determinam a eficácia clínica através da comparação de tratamentos, às vezes contra um grupo de controle ou o padrão de cuidado, usando um protocolo definido. Estes métodos fornecem um forte nível de evidência, mas os ensaios clínicos têm problemas de concepção que os tornam difíceis de utilizar na tomada de tipos de decisões que afectariam os gastos com a saúde. Estudos clínicos são normalmente controlados por placebo e, portanto, não comparam novos produtos com tratamentos existentes. Aqueles que fornecem tais informações, embora valiosos, são muito caros e consomem muito tempo para conduzi-los. Eles são realizados em populações rigorosamente controladas e são normalmente para outros fins que não a tomada de decisões de cobertura. As características dos participantes em ensaios clínicos são muitas vezes diferentes da população para a qual está a ser tomada a decisão de cobertura. As decisões de cobertura são geralmente tomadas para grupos populacionais muito mais amplos. Os usuários dos resultados de estudos clínicos para este fim são obrigados a fazer determinações sobre até que ponto os resultados do estudo podem ser generalizados para populações muito mais amplas. Além disso, os ensaios clínicos podem não incorporar factores importantes para as decisões de tratamento, tais como custo, qualidade de vida ou preferências do paciente (ALLHAT Officers and Coordinators, 2002). Para os provedores que procuram aplicar os resultados às suas populações específicas de pacientes, ou seguradoras de saúde que procuram determinar se devem cobrir um novo medicamento, os resultados de estudos controlados podem não ser úteis em si mesmos.

Designs de estudos alternativos podem fornecer informações que superem algumas dessas deficiências. Os ensaios “pragmáticos” medem a eficácia dos tratamentos em ambientes de prática médica típica. Os ensaios “adaptativos” permitem a modificação do ensaio com base nos resultados de análises intermédias. Outro tipo de estudo prospectivo usa dados de registros clínicos, que são usados para rastrear a eficácia dos tratamentos em populações de pacientes definidas. Uma forma de incentivar o uso de registros é através de uma política de “cobertura com desenvolvimento de evidências”, que é utilizada pelo CMS em algumas determinações de cobertura (Tunis e Pearson, 2006). Sob este tipo de apólice, a cobertura de novos tratamentos promissores poderia estar ligada a uma exigência de que os pacientes participem de um registro (a apólice também é usada para exigir a participação em ensaios clínicos).

Estudos observacionais retrospectivos usando conjuntos de dados existentes, tais como reclamações de seguros, são frequentemente usados quando os ensaios clínicos não são viáveis. De 2004 a 2007, o CMS usou evidências de tais estudos 82% do tempo para fazer determinações de cobertura (Neumann et al., 2008). Esses estudos podem acrescentar à base de evidências a um custo menor do que estudos clínicos prospectivos, mas não são tão rigorosos por duas razões principais. Primeiro, como os pacientes não são randomizados para tratamentos, é difícil distinguir entre o efeito do tratamento e outras explicações para as diferenças nos resultados. Segundo, os dados prontamente disponíveis, tais como pedidos de seguro, incluem informações clínicas limitadas, que podem afetar os resultados que podem ser avaliados ou a capacidade de ajuste para diferenças na mistura de casos de pacientes que recebem um tratamento versus outro. Em alguns casos, esses dados podem estar ligados a outras fontes de informação (por exemplo, os dados dos sinistros foram ligados ao Índice Nacional de Mortalidade para estudar a mortalidade) para melhorar a utilidade dos dados. Outras fontes de informação clínica, como os registos médicos, são mais difíceis e dispendiosas de recolher. No futuro, é possível que o uso ampliado de registros eletrônicos de saúde facilite a coleta de dados clínicos.

Eficácia da economia de custos

Outro fator na estimativa quantitativa da relação entre pesquisa de eficácia comparativa e gastos é que não podemos prever quantos tratamentos serão encontrados que tenham alternativas igualmente ou mais eficazes, menos onerosas. Estudos podem determinar que um tratamento é mais eficaz clinicamente do que outro, que dois tratamentos são equivalentes ou que as evidências são mistas. Se os custos também são avaliados, os estudos podem determinar que um tratamento mais eficaz é também menos dispendioso do que uma alternativa. Entretanto, se o tratamento mais eficaz for igualmente ou mais caro, o aumento do uso do tratamento não levaria a reduções globais de gastos (embora o valor possa aumentar). Um resumo recente de estudos de custo-eficácia concluiu que cerca de 20% dos tratamentos e medidas preventivas economizam dinheiro em comparação com uma alternativa; 4% a 6% aumentam os custos e levam a piores resultados; e 75% conferem um benefício e aumentam os custos (Cohen, Neumann, e Weinstein, 2008). Um grande desafio para as partes interessadas é determinar o que constitui um custo inaceitavelmente alto, particularmente dado que poucos serviços de saúde aumentam os custos sem conferir pelo menos algum benefício.

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