Badania jednoramienne są czasami wykorzystywane jako badania pivotalne, ale mają one ograniczenia metodologiczne, które uniemożliwiają im uzyskanie wysokiego poziomu wiarygodności, jak w przypadku randomizowanego badania kontrolowanego, które pozostaje złotym standardem w ocenie nowych metod leczenia. Celem tego okrągłego stołu było przedyskutowanie ograniczeń tych badań jednoramiennych, przeanalizowanie dostępnych i akceptowalnych rozwiązań w celu zaproponowania wytycznych dotyczących ich prowadzenia i oceny. Badania jednoramienne same w sobie są nieodpowiednie do wykazania korzyści z nowego leczenia, ponieważ niemożliwe jest wnioskowanie o korzyściach na podstawie wartości uzyskanej w trakcie leczenia bez wiedzy o tym, jaka byłaby ona w przypadku braku nowego leczenia. Wynika z tego, że konieczne jest porównanie z innymi danymi. Jednakże porównanie to ma ograniczenia wynikające z (1) wyboru post hoc odniesienia użytego do porównania, (2) błędu mylenia, dla którego konieczne jest podejście dostosowawcze oraz (3) innych błędów, między innymi błędu pomiaru i błędu odchodzenia. Uwzględnienie tych ograniczeń powinno przede wszystkim prowadzić do przeprowadzania badań kontrolowanych zewnętrznie, a nie badań jednoramiennych, jak proponuje najnowsza wersja ICH E10. Co więcej, kontrola zewnętrzna musi być sformalizowana w protokole badania z uprzednim wyborem zarówno kontroli referencyjnej, jak i formalnej metody porównania: badanie w odniesieniu do standardu, dostosowanie na podstawie danych indywidualnych, syntetyczna grupa kontrolna lub dopasowane porównania pośrednie (MAIC). Wreszcie, badania kontrolowane zewnętrznie muszą być ograniczone do sytuacji, w których randomizacja jest niemożliwa. Aby badania te były akceptowalne, muszą być w stanie zagwarantować wolność od resztkowej pomyłki, która jest naprawdę akceptowalna tylko wtedy, gdy obserwowany efekt jest dramatyczny, a zwykły przebieg choroby jest wysoce przewidywalny.
.