Analiza efektywności porównawczej

Wydatki

W pewnych okolicznościach wykorzystanie badań efektywności porównawczej może zmniejszyć całkowite wydatki, ale nie ma jednoznacznych dowodów na kierunek i wielkość tej zależności:

• Teoria sugeruje, że w pewnych okolicznościach wykorzystanie badań efektywności porównawczej może zmniejszyć całkowite wydatki. Read more below
• The effects of comparative effectiveness research on health care spending have not been studied, and they are inherently difficult to measure. Przeczytaj więcej poniżej
• Wyniki badań porównawczych skuteczności pozwolą określić, czy ich wyniki mogą doprowadzić do zmniejszenia kosztów. Zakres, w jakim to nastąpi, zależy od tego, czy badania zostaną zaprojektowane w sposób umożliwiający prawidłowe porównanie alternatywnych rozwiązań oraz od znalezienia wyraźnych możliwości zaoszczędzenia kosztów. Przeczytaj więcej poniżej

Teoria sugeruje, że w pewnych okolicznościach wykorzystanie badań porównawczych skuteczności może zmniejszyć ogólne wydatki.

Ale dowody empiryczne są ograniczone, teoria sugeruje, że wykorzystanie badań porównawczych skuteczności może zmniejszyć ogólne wydatki na zdrowie. Redukcja wydatków wymagałaby: po pierwsze, opracowania i zebrania obiektywnych, bezstronnych dowodów na względną skuteczność różnych metod leczenia; po drugie, jasnego zestawu wyników, które wskazują na klinicznie lepszy i mniej kosztowny wybór interwencji; i po trzecie, wykorzystania tych informacji do zmiany wykorzystania usług przez świadczeniodawców i konsumentów opieki zdrowotnej. Badania porównawcze skuteczności mogłyby skutkować poprawą wartości świadczonych usług bez spełnienia wszystkich trzech z tych warunków, ale te ulepszenia mogłyby zostać osiągnięte przy zwiększonych poziomach wydatków.

Przynajmniej w najbliższym czasie wszelkie redukcje wydatków zostałyby zniwelowane przez początkowe koszty związane z generowaniem, koordynacją i rozpowszechnianiem wyników badań. American Recovery and Reinvestment Act of 2009 (ARRA) przeznaczył 1,1 miliarda dolarów nowych funduszy federalnych na badania porównawcze nad efektywnością, dodając do kwot obecnie wydawanych przez Centers for Medicare and Medicaid Services, Agency for Healthcare Research and Quality (AHRQ), Veterans Administration, National Institutes of Health (NIH) oraz Office of the National Coordinator for Health Information Technology (Tunis et al., 2007). Fundusze te mogą być wykorzystane do wspierania badań, które generują nowe dowody lub do syntezy i przeglądu istniejących dowodów z różnych źródeł. Badania, które generują nowe dowody, są znacznie droższe niż syntezy istniejących dowodów. Badania kliniczne typu head-to-head przeprowadzone ostatnio przez NIH (2007) kosztowały średnio 77,8 miliona dolarów i wahały się od 12 milionów dolarów do 176 milionów dolarów. Z kolei przegląd i synteza istniejących dowodów kosztują średnio od 50 000 do 300 000 dolarów za badanie, w zależności od zakresu (AHRQ, 2007). Nowe badania mogą być bardziej szczegółowo dostosowane do pytań dotyczących preferowanych metod leczenia, podczas gdy syntezy mogą być ograniczone przez pytania i dane zebrane w poprzednich badaniach.

W dłuższej perspektywie wpływ netto na wydatki zależy od wzorca wyników nowych porównawczych badań skuteczności i od tego, jak te dowody są wykorzystywane do zmiany praktyki. Zmniejszenie wydatków mogłoby nastąpić w wyniku ograniczenia korzystania z usług, w przypadku których wykazano ostatecznie, że są nieskuteczne – lub droższe i równie lub mniej skuteczne – niż alternatywne metody leczenia. Sposób wdrożenia tej opcji polityki określa zakres, w jakim wpłynęłaby ona na wydatki. Kluczowe pytania obejmują następujące kwestie: (1) Czy będą wykorzystywane informacje o kosztach, czy tylko informacje o skuteczności klinicznej? (2) Jak silne będą zachęty w polityce płatności lub pokrycia kosztów do korzystania z mniej kosztownych, terapeutycznie równoważnych usług? Strategie, które próbują wpłynąć na praktykę medyczną przy użyciu badań porównawczych skuteczności, mieszczą się w spektrum, które rozciąga się od rozpowszechniania do kar finansowych za wybór mniej skutecznych opcji. Podejścia, które wykorzystują silniejsze bodźce, mają większe szanse na wywarcie znaczącego wpływu na wykorzystanie usług, ale są również bardziej prawdopodobne, że wywołają sprzeciw zainteresowanych stron, w tym świadczeniodawców, którzy mogą stanąć w obliczu zmniejszenia przychodów, oraz pacjentów, którzy mogą stanąć w obliczu wyższego podziału kosztów. Federalna Rada Koordynacyjna, ustanowiona przez niedawno uchwaloną ARRA, ma wyraźny zakaz ustanawiania nakazów pokrycia lub polityki refundacji (Kongres USA, 2009).

Jednym ze sposobów wykorzystania wyników badań porównawczych skuteczności jest rozpowszechnianie informacji wśród pacjentów i świadczeniodawców w celu wpływania na podejmowanie decyzji medycznych. Jednak samo rozpowszechnianie informacji, bez zastosowania innych bodźców lub mechanizmów zmiany zachowań, może nie wystarczyć do istotnej zmiany praktyki. Na przykład w badaniu Antihypertensive and Lipid-Lowering Treatment to Prevent Heart Attack Trial (ALLHAT), dużym randomizowanym badaniu klinicznym, porównywano diuretyki, inhibitory konwertazy angiotensyny (ACE), blokery kanału wapniowego i alfa-blokery w leczeniu nadciśnienia tętniczego (Pollack, 2008). Diuretyki okazały się skuteczniejsze niż alternatywy i tańsze.

Jednakże wyniki miały jedynie niewielki wpływ na wzorce przepisywania leków, częściowo z powodu zmian w standardach praktyki, które nastąpiły w trakcie badania, wprowadzenia nowych leków i kombinacji leków oraz marketingu prowadzonego przez firmy farmaceutyczne.

„Wspólne podejmowanie decyzji” (SDM) to inne podejście do uwzględniania dowodów w decyzjach dotyczących alternatyw leczenia. SDM jest sposobem, dzięki któremu pacjenci i osoby świadczące im opiekę stają się aktywnymi uczestnikami procesu komunikacji i podejmowania decyzji dotyczących ich opieki (Charles, Whelan i Gafni, 1999; Charles, Gafni i Whelan, 1999). Informacje, które napędzają wspólne podejmowanie decyzji, mogą pochodzić z badań porównawczych dotyczących efektywności. Badania nad stosowaniem pomocy w podejmowaniu decyzji przez pacjentów przynoszą niepewne wyniki dotyczące wpływu pomocy na koszty, ale ogólnie wykazują poprawę w zakresie innych wskaźników, takich jak wiedza i satysfakcja z decyzji (O’Connor, 2009). Biuro Budżetowe Kongresu na podstawie przeglądu dowodów stwierdziło, że pomoce decyzyjne ograniczają stosowanie agresywnych procedur chirurgicznych bez wpływu na wyniki zdrowotne (CBO, 2008). CBO stwierdziło również, że stosowanie takich pomocy na szerszą skalę mogłoby zmniejszyć wydatki na opiekę zdrowotną. Jednak CBO nie było w stanie opracować ilościowego oszacowania skutków szerszego wykorzystania wspólnego podejmowania decyzji na wydatki Medicare.

Zmiany w zakresie projektowania świadczeń, płatności i pokrycia należą do zastosowań, które najprawdopodobniej wpłyną na wpływ badań porównawczych skuteczności na wydatki. Wyniki badań mogłyby zostać włączone do projektowania pakietów świadczeń zdrowotnych, przy czym mniej efektywne kosztowo usługi wiązałyby się z wyższym udziałem w kosztach, w celu zwiększenia wykorzystania efektywnych kosztowo usług. Zwrot kosztów mógłby zostać zmieniony poprzez metody takie jak „ceny referencyjne”, w których ustalana jest cena dla pewnej kategorii terapii (zwykle najmniej kosztownej w grupie terapii uznanych za równoważnie skuteczne), a wszystkie terapie w tej kategorii są refundowane po cenie referencyjnej. Konsumenci, którzy wybiorą droższe terapie, poniosą wyższe koszty własne. Inną alternatywą jest oferowanie premii dla świadczeniodawców, którzy dostarczają opłacalne terapie.

Najsilniejszym sposobem wpływania na wzorce praktyki byłoby określanie zasięgu. Zarówno ubezpieczyciele sektora publicznego, jak i prywatnego wykorzystują informacje o efektywności klinicznej przy podejmowaniu decyzji o objęciu ubezpieczeniem, ale historycznie proces ten był nieprzejrzysty i niewiele wiadomo o wpływie netto na wydatki (Rowe, Cortese i McGinnis, 2006). Jeśli dowody empiryczne wyraźnie wskazują, że usługa jest nieefektywna, to jest ona z pewnością kandydatem do podjęcia decyzji o nieobjęciu jej zakresem. Jednakże, nieobjęcie ubezpieczeniem usług, które przynoszą korzyści zdrowotne, w szczególności usług, które są bardziej skuteczne klinicznie, ale mniej efektywne kosztowo niż alternatywne, może być postrzegane jako ograniczanie dostępu do opieki. Innym możliwym podejściem jest wdrożenie kwalifikowalności do objęcia ubezpieczeniem poprzez „terapię etapową”, w której kilka opcji leczenia może być objętych ubezpieczeniem, ale najpierw należy wypróbować najmniej kosztowną z równoważnie skutecznych opcji.

Wpływ badań porównawczych nad efektywnością na wydatki na opiekę zdrowotną nie został zbadany i z natury rzeczy jest trudny do zmierzenia.

Istnieje niewiele dowodów empirycznych na temat wpływu badań porównawczych nad efektywnością na wydatki. Z natury rzeczy trudno jest wyizolować wpływ efektywności porównawczej w obliczu niezliczonych innych czynników, które wpływają na wydatki na opiekę zdrowotną. Inne kraje stosują badania porównawcze w większym stopniu niż Stany Zjednoczone przy podejmowaniu decyzji o pokryciu kosztów, a ich doświadczenia mogą dostarczyć pewnych wskazówek na temat potencjalnych efektów w Stanach Zjednoczonych, chociaż duże różnice strukturalne między systemami opieki zdrowotnej utrudniają takie porównania (Wilensky, 2006). National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) w Wielkiej Brytanii jest często przywoływany jako model w dyskusjach na temat potencjalnych zastosowań badań porównawczych w Stanach Zjednoczonych. NICE wydaje zalecenia dla brytyjskiej Narodowej Służby Zdrowia (NHS) dotyczące objęcia refundacją określonych technologii lub metod leczenia na podstawie analizy efektywności kosztowej (Raftery, 2001). Wszczepialne kardiowertery-defibrylatory, leki stosowane w leczeniu osteoporozy oraz, co najbardziej kontrowersyjne, leki stosowane w leczeniu stwardnienia rozsianego i choroby Alzheimera to przykłady technologii, które NICE odrzucił ze względu na ich wysoki koszt w stosunku do korzyści zdrowotnych (Pearson i Littlejohns, 2007). Jednak większość terapii, które zostały poddane przeglądowi, została zarekomendowana do objęcia refundacją (Devlin i Parkin, 2004). Konsekwencją zatwierdzenia przez NICE było zwiększenie kosztów dla NHS, ponieważ zatwierdzenie skutkuje mandatem do finansowania nowych metod leczenia. NICE ma tendencję do skupiania się na przeglądach nowych technologii w znacznie większym stopniu niż na „dezinwestycji” (przegląd istniejących terapii pod kątem dowodów, że są one nieskuteczne lub mają niską wartość i eliminowanie pokrycia dla tych usług). Nowe metody leczenia są zatwierdzane częściej niż stare, nieskuteczne metody są usuwane. (Jednak do września 2006 r. NHS formalnie upoważnił NICE do skoncentrowania się na zmniejszeniu wydatków na zdrowie. Patrz dyskusja w Pearson i Rawlins, 2005). Ogólnie rzecz biorąc, przeglądy NICE mogły zwiększyć średnią efektywność kosztową terapii objętych NHS, ale nie ma dowodów na to, że całkowite wydatki zostały zmniejszone lub że tempo wzrostu kosztów zostało obniżone. Część tej prawidłowości może wynikać z kontekstu politycznego, w którym wprowadzono NICE. W okresie funkcjonowania NICE, NHS dążyła do zwiększenia wydatków w celu poprawy jakości i dostępności usług zdrowotnych, a wydatki na zdrowie w Wielkiej Brytanii gwałtownie wzrosły (Marmor, Oberlander i White, 2009).

Wyniki badań porównawczych skuteczności określą, czy wyniki mogą prowadzić do zmniejszenia kosztów. Zakres, w jakim to nastąpi, zależy od badań zaprojektowanych w sposób umożliwiający prawidłowe porównanie alternatyw i znalezienie wyraźnych możliwości oszczędzania kosztów.

Typy badań

W 2009 r. przy okrągłym stole AcademyHealth na temat badań efektywności porównawczej moderator dr Sean Tunis z Center for Medical Technology Policy i współpracownicy zaproponowali cztery kategorie narzędzi lub metod, które są wykorzystywane w badaniach efektywności porównawczej. Ułożone w kolejności malejących kosztów i złożoności, są one następujące: (1) prospektywne badania kliniczne, które obejmują rejestry kliniczne, badania typu head-to-head, badania pragmatyczne i badania adaptacyjne; (2) badania retrospektywne z wykorzystaniem danych administracyjnych lub danych z elektronicznych rejestrów medycznych; (3) modele decyzyjne z informacjami o kosztach lub bez nich; oraz (4) przeglądy systematyczne (AcademyHealth, 2009)

Próby kliniczne (takie jak te stosowane w celu ustalenia bezpieczeństwa i skuteczności nowych farmaceutyków) określają skuteczność kliniczną poprzez porównanie metod leczenia, czasami z grupą kontrolną lub standardem opieki, przy użyciu ustalonego protokołu. Metody te dostarczają mocnych dowodów, ale badania kliniczne mają problemy projektowe, które utrudniają ich wykorzystanie do podejmowania decyzji, które wpływają na wydatki na zdrowie. Badania kliniczne są zazwyczaj kontrolowane placebo i dlatego nie porównują nowych produktów z istniejącymi metodami leczenia. Te, które dostarczają takich informacji, choć wartościowe, są bardzo drogie i czasochłonne w prowadzeniu. Są one przeprowadzane w ściśle kontrolowanych populacjach i zazwyczaj służą celom innym niż podejmowanie decyzji o pokryciu kosztów leczenia. Charakterystyka uczestników badań klinicznych często różni się od populacji, dla której podejmowana jest decyzja o objęciu refundacją. Decyzje o objęciu refundacją są zazwyczaj podejmowane dla znacznie szerszych grup populacji. Użytkownicy wyników badań klinicznych do tego celu są zobowiązani do określenia zakresu, w jakim wyniki badań mogą być uogólnione na znacznie szersze populacje. Ponadto, badania kliniczne mogą nie uwzględniać czynników, które są ważne przy podejmowaniu decyzji o leczeniu, takich jak koszty, jakość życia lub preferencje pacjentów (Oficerowie i Koordynatorzy ALLHAT, 2002). Dla świadczeniodawców pragnących zastosować wyniki do konkretnych populacji pacjentów lub ubezpieczycieli pragnących określić, czy pokryć koszty nowego leku, wyniki badań kontrolowanych mogą być nieprzydatne same w sobie.

Alternatywne projekty badań mogą dostarczyć informacji, które przezwyciężą niektóre z tych niedociągnięć. Badania „pragmatyczne” mierzą skuteczność leczenia w typowych warunkach praktyki medycznej. Badania „adaptacyjne” pozwalają na modyfikację badania na podstawie wyników analiz okresowych. Inny rodzaj badań prospektywnych wykorzystuje dane z rejestrów klinicznych, które są używane do śledzenia skuteczności leczenia w określonych populacjach pacjentów. Jednym ze sposobów zachęcania do korzystania z rejestrów jest polityka „pokrycia z opracowaniem dowodów”, która jest stosowana przez CMS w niektórych decyzjach dotyczących pokrycia (Tunis i Pearson, 2006). W ramach tego rodzaju polityki, pokrycie obiecujących nowych metod leczenia może być powiązane z wymogiem uczestnictwa pacjentów w rejestrze (polityka ta jest również wykorzystywana do wymagania uczestnictwa w próbach klinicznych).

Retrospektywne badania obserwacyjne wykorzystujące istniejące zestawy danych, takie jak roszczenia ubezpieczeniowe, są często stosowane, gdy próby kliniczne nie są wykonalne. Od 2004 do 2007 roku CMS wykorzystał dowody z takich badań w 82 procentach przypadków przy podejmowaniu decyzji o pokryciu (Neumann i in., 2008). Badania te mogą uzupełnić bazę dowodów przy niższych kosztach niż prospektywne badania kliniczne, ale nie są tak rygorystyczne z dwóch głównych powodów. Po pierwsze, ponieważ pacjenci nie są randomizowani do leczenia, trudno jest odróżnić efekt leczenia od innych wyjaśnień różnic w wynikach. Po drugie, łatwo dostępne dane, takie jak roszczenia ubezpieczeniowe, zawierają ograniczone informacje kliniczne, co może mieć wpływ na wyniki, które mogą być oceniane lub zdolność do dostosowania do różnic w zestawie przypadków pacjentów otrzymujących jedno leczenie w porównaniu z innym. W niektórych przypadkach dane te mogą być połączone z innymi źródłami informacji (np. dane dotyczące roszczeń zostały połączone z krajowym indeksem zgonów w celu zbadania śmiertelności), aby zwiększyć użyteczność danych. Inne źródła informacji klinicznych, takie jak dokumentacja medyczna, są trudniejsze i bardziej kosztowne do zebrania. W przyszłości możliwe jest, że szersze wykorzystanie elektronicznej dokumentacji zdrowotnej ułatwi zbieranie danych klinicznych.

Dowody oszczędności kosztów

Innym czynnikiem w ilościowym oszacowaniu związku między badaniami porównawczymi efektywności a wydatkami jest to, że nie możemy przewidzieć, ile terapii zostanie znalezionych, które mają równie lub bardziej skuteczne, mniej kosztowne alternatywy. Badania mogą wykazać, że jeden sposób leczenia jest bardziej skuteczny klinicznie niż inny, że dwa sposoby leczenia są równoważne lub że dowody są mieszane. Jeżeli oceniane są również koszty, badania mogą wykazać, że skuteczniejsze leczenie jest również mniej kosztowne niż leczenie alternatywne. Jednakże, jeżeli bardziej skuteczne leczenie jest równie lub bardziej kosztowne, zwiększone stosowanie leczenia nie doprowadzi do ogólnego zmniejszenia wydatków (chociaż wartość może wzrosnąć). W niedawnym podsumowaniu badań nad opłacalnością stwierdzono, że około 20 procent terapii i środków zapobiegawczych pozwala zaoszczędzić pieniądze w porównaniu z alternatywą; 4 do 6 procent zwiększa koszty i prowadzi do gorszych wyników; a 75 procent przynosi korzyści i zwiększa koszty (Cohen, Neumann i Weinstein, 2008). Głównym wyzwaniem dla zainteresowanych stron jest określenie, co stanowi niedopuszczalnie wysoki koszt, szczególnie biorąc pod uwagę, że niewiele usług opieki zdrowotnej zwiększa koszty bez przyznania co najmniej pewnych korzyści.

Back to top

.