Single-arm studies worden soms gebruikt als pivotal studies, maar ze hebben methodologische beperkingen waardoor ze niet het hoge betrouwbaarheidsniveau halen als bij een gerandomiseerde gecontroleerde studie, die de gouden standaard blijft bij de evaluatie van nieuwe behandelingen. Het doel van deze rondetafel was de beperkingen van deze eenarmige studies te bespreken, de beschikbare en aanvaardbare oplossingen te analyseren en richtsnoeren voor de uitvoering en beoordeling ervan voor te stellen. Single-arm studies zelf zijn intrinsiek ongeschikt om het voordeel van een nieuwe behandeling aan te tonen, omdat het onmogelijk is het voordeel af te leiden uit een onder behandeling verkregen waarde zonder te weten wat deze zou zijn geweest zonder de nieuwe behandeling. Dit impliceert dat vergelijking met andere gegevens noodzakelijk is. Deze vergelijking heeft echter beperkingen vanwege (1) de post hoc keuze van de referentie die voor de vergelijking wordt gebruikt, (2) de verwarringsvertekening waarvoor een correctie noodzakelijk is en (3) de andere vertekeningen, onder meer ten gevolge van metingen en uitval. Wanneer met deze beperkingen rekening wordt gehouden, moet dit in de eerste plaats leiden tot de uitvoering van extern gecontroleerde proeven in plaats van enkelarmige proeven, zoals wordt voorgesteld in de laatste versie van ICH E10. Bovendien moet de externe controle formeel in het studieprotocol worden opgenomen, waarbij vooraf zowel de referentiecontrole als de formele vergelijkingsmethode moeten worden gekozen: toetsing aan een norm, aanpassing op basis van individuele gegevens, een synthetische controlegroep of voor matching gecorrigeerde indirecte vergelijkingen (MAIC). Ten slotte moeten extern gecontroleerde studies worden beperkt tot situaties waarin randomisatie niet haalbaar is. Om aanvaardbaar te zijn moeten deze studies vrij zijn van residuele confusiebias, die alleen echt aanvaardbaar is als het waargenomen effect dramatisch is en het normale verloop van de ziekte in hoge mate voorspelbaar is.