Analyse van vergelijkende effectiviteit

Uitgaven

Onder bepaalde omstandigheden zou het gebruik van vergelijkend effectiviteitsonderzoek de totale uitgaven kunnen verlagen, maar er is geen duidelijk bewijs over de richting en de grootte van de relatie:

• De theorie suggereert dat, onder bepaalde omstandigheden, het gebruik van vergelijkend effectiviteitsonderzoek de totale uitgaven zou kunnen verlagen. Lees meer
• De effecten van comparatief effectiviteitsonderzoek op de uitgaven voor gezondheidszorg zijn niet bestudeerd, en ze zijn inherent moeilijk te meten. Lees hieronder meer
• De bevindingen van vergelijkend effectiviteitsonderzoek zullen bepalen of de resultaten kunnen leiden tot lagere kosten. De mate waarin dit zal gebeuren, hangt af van het feit of de studies zodanig zijn opgezet dat geldige vergelijkingen van alternatieven mogelijk zijn, en van het vinden van duidelijke mogelijkheden voor kostenbesparingen. Lees hieronder meer

De theorie suggereert dat, onder bepaalde omstandigheden, het gebruik van vergelijkend effectiviteitsonderzoek de totale uitgaven zou kunnen verlagen.

Hoewel het empirisch bewijs beperkt is, suggereert de theorie dat het gebruik van vergelijkend effectiviteitsonderzoek de totale uitgaven voor gezondheidszorg zou kunnen verlagen. Voor een vermindering van de uitgaven zouden nodig zijn: ten eerste, de ontwikkeling en verzameling van objectieve, onbevooroordeelde gegevens over de relatieve effectiviteit van verschillende behandelingen; ten tweede, een duidelijke reeks resultaten die wijzen op een klinisch superieure en minder dure keuze van interventie; en ten derde, het gebruik van die informatie om het gebruik van diensten door aanbieders en consumenten van gezondheidszorg te veranderen. Vergelijkend effectiviteitsonderzoek zou kunnen leiden tot verbeteringen in de waarde van de geleverde diensten zonder aan alle drie deze voorwaarden te voldoen, maar deze verbeteringen zouden kunnen worden bereikt tegen hogere uitgavenniveaus.

Ten minste op de korte termijn zouden eventuele uitgavenverlagingen worden gecompenseerd door de aanloopkosten in verband met het genereren, coördineren en verspreiden van de onderzoeksresultaten. De American Recovery and Reinvestment Act van 2009 (ARRA) heeft 1,1 miljard dollar aan nieuwe federale financiering toegewezen voor vergelijkend effectiviteitsonderzoek, bovenop het bedrag dat momenteel wordt uitgegeven door de Centers for Medicare and Medicaid Services, het Agency for Healthcare Research and Quality (AHRQ), de Veterans Administration, de National Institutes of Health (NIH) en het Office of the National Coordinator for Health Information Technology (Tunis et al., 2007). Deze middelen kunnen worden gebruikt om studies te steunen die nieuwe bewijzen opleveren of om bestaande bewijzen uit verschillende bronnen samen te vatten en te herzien. Studies die nieuwe gegevens opleveren zijn veel duurder dan syntheses van bestaande gegevens. Klinische “head-to-head”-studies die onlangs door het NIH (2007) zijn uitgevoerd, kostten gemiddeld 77,8 miljoen dollar, variërend van 12 miljoen tot 176 miljoen dollar. Daarentegen bedragen de beoordeling en de synthese van bestaand bewijsmateriaal gemiddeld ongeveer 50.000 tot 300.000 dollar per studie, afhankelijk van de reikwijdte (AHRQ, 2007). Nieuw onderzoek kan specifieker worden toegesneden op vragen over voorkeursbenaderingen van behandeling, terwijl syntheses kunnen worden beperkt door de vragen en gegevens die in eerder onderzoek zijn verzameld.

Op de langere termijn hangt het netto-effect op de uitgaven af van het patroon van de resultaten van nieuw vergelijkend effectiviteitsonderzoek en van de manier waarop dat bewijs wordt gebruikt om de praktijk te veranderen. Lagere uitgaven kunnen het gevolg zijn van een verminderd gebruik van diensten waarvan onomstotelijk is aangetoond dat zij ofwel ondoeltreffend zijn – of duurder en even doeltreffend of minder doeltreffend – dan behandelingsalternatieven. De manier waarop deze beleidsoptie wordt uitgevoerd, bepaalt in welke mate zij de uitgaven zou beïnvloeden. Belangrijke vragen zijn onder meer de volgende: (1) zal informatie over de kosten worden gebruikt of alleen informatie over de klinische doeltreffendheid? (2) Hoe sterk zullen de prikkels in het betalings- of dekkingsbeleid zijn voor het gebruik van minder dure, therapeutisch gelijkwaardige diensten?

Strategieën die de medische praktijk proberen te beïnvloeden met behulp van vergelijkend effectiviteitsonderzoek vallen langs een spectrum dat varieert van verspreiding tot financiële sancties voor het kiezen van minder effectieve opties. Benaderingen die gebruik maken van sterkere stimulansen zullen waarschijnlijk een grotere invloed hebben op het gebruik van diensten, maar zullen waarschijnlijk ook meer weerstand oproepen bij de belanghebbenden, waaronder zorgverleners, die te maken kunnen krijgen met inkomstenvermindering, en bij patiënten, die te maken kunnen krijgen met een hogere kostendeling. De federale coördinatieraad, opgericht door de onlangs aangenomen ARRA, is uitdrukkelijk verboden om dekkingsmandaten of vergoedingsbeleid vast te stellen (U.S. Congress, 2009).

Een manier om de resultaten van vergelijkend effectiviteitsonderzoek te gebruiken, is door de informatie te verspreiden onder patiënten en zorgverleners met het doel de medische besluitvorming te beïnvloeden. De verspreiding van informatie alleen, zonder het gebruik van andere stimulansen of mechanismen om gedrag te veranderen, kan echter onvoldoende zijn om de praktijk significant te veranderen. De Antihypertensive and Lipid-Lowering Treatment to Prevent Heart Attack Trial (ALLHAT) bijvoorbeeld, een groot gerandomiseerd klinisch onderzoek, vergeleek diuretica, Angiotensine Converting Enzyme (ACE)-remmers, calciumkanaalblokkers en alfablokkers voor de behandeling van hypertensie (Pollack, 2008). Diuretica bleken effectiever dan de alternatieven en goedkoper.

De resultaten hadden echter slechts een klein effect op de voorschrijfpatronen, deels vanwege veranderingen in de praktijknormen die optraden in de loop van het onderzoek, met de introductie van nieuwe geneesmiddelen en geneesmiddelcombinaties, en marketing door farmaceutische bedrijven.

“Shared decisionmaking” (SDM) is een andere benadering om bewijsmateriaal mee te nemen in beslissingen over behandelingsalternatieven. SDM is een middel waarmee patiënten en hun zorgverleners actieve deelnemers worden in het proces van communicatie en besluitvorming over hun zorg (Charles, Whelan, and Gafni, 1999; Charles, Gafni, and Whelan, 1999). De informatie die ten grondslag ligt aan gedeelde besluitvorming kan worden ontleend aan vergelijkend effectiviteitsonderzoek. Onderzoek naar het gebruik van keuzehulpen voor patiënten levert onzekere resultaten op over de effecten van de hulpmiddelen op de kosten, maar laat over het algemeen verbetering zien op andere maten, zoals kennis en beslissingstevredenheid (O’Connor, 2009). Het Congressional Budget Office concludeerde uit een onderzoek dat keuzehulpen het gebruik van agressieve chirurgische procedures verminderen zonder de gezondheidsresultaten te beïnvloeden (CBO, 2008). Het CBO concludeerde ook dat het gebruik van dergelijke hulpmiddelen op grotere schaal de uitgaven voor gezondheidszorg zou kunnen verminderen. Het CBO was echter niet in staat om een kwantitatieve schatting te maken van de effecten van een groter gebruik van gedeelde besluitvorming op de Medicare-uitgaven.

Veranderingen in de opzet van uitkeringen, betaling en dekking behoren tot de toepassingen die het meest waarschijnlijk het effect van vergelijkend effectiviteitsonderzoek op de uitgaven zullen beïnvloeden. De resultaten van studies zouden kunnen worden verwerkt in het ontwerp van gezondheidszorgpakketten, waarbij minder kosteneffectieve diensten worden geassocieerd met een hogere kostendeling, om het gebruik van kosteneffectieve diensten te verhogen. De terugbetaling zou kunnen worden gewijzigd door methoden zoals “referentieprijzen”, waarbij een prijs wordt vastgesteld voor een categorie van therapieën (gewoonlijk de goedkoopste in een groep van behandelingen die als even doeltreffend worden beschouwd) en alle therapieën in die categorie tegen de referentieprijs worden terugbetaald. Consumenten die voor duurdere behandelingen kiezen, zouden met hogere out-of-pocket kosten worden geconfronteerd. Een ander alternatief is het bieden van bonusbetalingen aan aanbieders die kosteneffectieve behandelingen leveren.

De sterkste manier om de praktijkpatronen te beïnvloeden zou zijn via dekkingsbepalingen. Zowel openbare als particuliere verzekeraars gebruiken klinische effectiviteitsinformatie bij het nemen van dekkingsbeslissingen, maar historisch gezien is het proces ondoorzichtig geweest, en er is weinig bekend over het netto-effect op de uitgaven (Rowe, Cortese, en McGinnis, 2006). Als het empirisch bewijs duidelijk aantoont dat een dienst niet doeltreffend is, dan komt die dienst zeker in aanmerking voor een besluit tot nietdekking. Het niet vergoeden van diensten die gezondheidsvoordelen hebben, met name diensten die klinisch effectiever maar minder kosteneffectief zijn dan alternatieven, kan echter worden gezien als een beperking van de toegang tot zorg. Een andere mogelijke benadering is het implementeren van dekkingsgerechtigdheid door middel van “stapsgewijze therapie”, waarbij verschillende behandelingsopties kunnen worden gedekt, maar de goedkoopste van gelijkwaardig effectieve opties eerst moet worden geprobeerd.

De effecten van vergelijkend effectiviteitsonderzoek op de uitgaven voor gezondheidszorg zijn niet bestudeerd, en ze zijn inherent moeilijk te meten.

Er is weinig empirisch bewijs over het effect van vergelijkend effectiviteitsonderzoek op de uitgaven. Het is inherent moeilijk om het effect van vergelijkende effectiviteit te isoleren in het licht van een groot aantal andere factoren die de uitgaven voor gezondheidszorg beïnvloeden. Andere landen gebruiken comparatieve effectiviteit prominenter in de besluitvorming over dekking dan de Verenigde Staten, en hun ervaringen zouden enig inzicht kunnen verschaffen in mogelijke effecten in de Verenigde Staten, hoewel grote structurele verschillen tussen gezondheidszorgsystemen deze vergelijkingen moeilijk maken (Wilensky, 2006). Het National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) van het Verenigd Koninkrijk wordt vaak als model aangehaald in discussies over mogelijke toepassingen van vergelijkend effectiviteitsonderzoek in de Verenigde Staten. NICE doet aanbevelingen aan de Britse National Health Service (NHS) over dekking voor bepaalde technologieën of behandelingen op basis van kosteneffectiviteitsanalyse (Raftery, 2001). Implanteerbare defibrillatoren, geneesmiddelen voor osteoporose, en, het meest controversieel, geneesmiddelen voor de behandeling van multiple sclerose en de ziekte van Alzheimer zijn voorbeelden van technologieën die NICE heeft afgeraden wegens hun hoge kosten in verhouding tot de voordelen voor de gezondheid (Pearson en Littlejohns, 2007). De meeste behandelingen die zijn geëvalueerd, zijn echter aanbevolen voor dekking (Devlin en Parkin, 2004). Het gevolg van NICE goedkeuring heeft verhoogde kosten voor NHS betekend omdat goedkeuring in een mandaat voor financiering van nieuwe behandelingen resulteert. NICE heeft de neiging om zich veel meer te concentreren op beoordelingen van nieuwe technologieën dan op “desinvestering” (het beoordelen van bestaande therapieën op bewijs dat zij ondoeltreffend of van lage waarde zijn en het schrappen van dekking voor die diensten). Nieuwe behandelingen worden vaker goedgekeurd dan oude, ondoeltreffende behandelingen worden geschrapt. (In september 2006 had de NHS NICE echter formeel de bevoegdheid gegeven om zich te concentreren op het terugdringen van de uitgaven voor gezondheidszorg. Zie bespreking in Pearson en Rawlins, 2005). Over het geheel genomen hebben de NICE-toetsen misschien de gemiddelde kosteneffectiviteit van de door de NHS gedekte behandelingen verhoogd, maar er zijn geen aanwijzingen dat de totale uitgaven zijn verminderd of dat het tempo van de stijging van de kosten is verminderd. Een deel van dit patroon kan het gevolg zijn van de politieke context waarin NICE werd ingevoerd. Gedurende de periode dat NICE operationeel is geweest, heeft de NHS ernaar gestreefd de uitgaven te verhogen om de kwaliteit en de toegankelijkheid van de gezondheidsdiensten te verbeteren, en de gezondheidsuitgaven in het Verenigd Koninkrijk zijn snel gestegen (Marmor, Oberlander, en White, 2009).

Omwille van het gebrek aan empirisch bewijs hebben zowel de huidige als de voormalige directeuren van het CBO aangegeven dat het schatten van het potentieel voor uitgavenverminderingen die zouden voortvloeien uit de oprichting van een entiteit op nationaal niveau om vergelijkend effectiviteitsonderzoek te bevorderen, op zijn best moeilijk is vanwege de talloze veronderstellingen die een dergelijke schatting vereist (Orszag, 2007a; Elmendorf, 2009). In december 2007 heeft het CBO ramingen gemaakt van de impact van een wetsvoorstel dat bij het Congres in behandeling was en dat een centrum zou oprichten om vergelijkend effectiviteitsonderzoek uit te voeren en te verspreiden, gebaseerd binnen AHRQ (Orszag, 2007b). De wetgeving riep op tot een infusie in de financiering van vergelijkend effectiviteitsonderzoek (100 miljoen dollar per jaar tot 2010 tot iets minder dan 400 miljoen dollar per jaar tot 2019). CBO ging ervan uit dat de resultaten van het onderzoek zouden leiden tot bescheiden veranderingen in de praktijk en schatte dat de totale federale uitgaven voor gezondheidszorg over de periode van tien jaar met minder dan 1 procent zouden dalen. De federale uitgaven voor vergelijkend effectiviteitsonderzoek zouden uiteindelijk worden gecompenseerd door kostenbesparingen en inkomstenstijgingen, maar waarschijnlijk niet voor ten minste het einde van de periode van tien jaar (CBO, 2008). Het is belangrijk op te merken dat de CBO bij de berekening van de ramingen van de uitgavenvermindering ervan uitging dat de onderzoeksresultaten niet gekoppeld waren aan beleidsacties zoals betalings- of dekkingsbepalingen. De CBO-ramingen geven aan dat, zonder deze beleidsacties, de besparingen van vergelijkend effectiviteitsonderzoek waarschijnlijk bescheiden zouden zijn.

De bevindingen van vergelijkend effectiviteitsonderzoek zullen bepalen of de resultaten kunnen leiden tot lagere kosten. De mate waarin dit zal gebeuren, hangt af van het feit of de studies zodanig worden opgezet dat geldige vergelijkingen van alternatieven mogelijk zijn en of duidelijke mogelijkheden voor kostenbesparingen worden gevonden.

Typen studies

In een AcademyHealth-rondetafel uit 2009 over vergelijkend effectiviteitsonderzoek, stelden moderator Dr. Sean Tunis van het Center for Medical Technology Policy en collega’s vier categorieën instrumenten of methoden voor die worden gebruikt voor vergelijkend effectiviteitsonderzoek. Gerangschikt in volgorde van afnemende kosten en complexiteit, zijn dit de volgende: (1) prospectieve klinische studies, waaronder klinische registers, head-to-head trials, pragmatische trials en adaptieve trials; (2) retrospectieve studies met behulp van administratieve gegevens of gegevens uit elektronische patiëntendossiers; (3) beslissingsmodellen met of zonder kosteninformatie; en (4) systematische reviews (AcademyHealth, 2009)

Klinische trials (zoals die worden gebruikt om de veiligheid en werkzaamheid van nieuwe geneesmiddelen vast te stellen) bepalen de klinische werkzaamheid door behandelingen te vergelijken, soms met een controlegroep of de standaard van zorg, volgens een vast protocol. Deze methoden leveren sterk bewijsmateriaal op, maar klinische proeven hebben problemen met de opzet, waardoor zij moeilijk kunnen worden gebruikt voor het nemen van besluiten die van invloed zijn op de uitgaven voor gezondheidszorg. Klinische proeven zijn gewoonlijk placebogecontroleerd en vergelijken nieuwe producten dus niet met bestaande behandelingen. De proeven die wel dergelijke informatie opleveren, zijn weliswaar waardevol, maar de uitvoering ervan is zeer duur en tijdrovend. Zij worden uitgevoerd in streng gecontroleerde populaties en dienen gewoonlijk andere doeleinden dan het nemen van beslissingen over de dekking. De kenmerken van de deelnemers aan klinische proeven verschillen vaak van de populatie waarvoor het dekkingsbesluit wordt genomen. Dekkingsbesluiten worden doorgaans voor veel bredere bevolkingsgroepen genomen. Gebruikers van de resultaten van klinische proeven voor dit doel zijn verplicht vast te stellen in hoeverre de resultaten van de proeven kunnen worden gegeneraliseerd naar veel bredere bevolkingsgroepen. Bovendien is het mogelijk dat bij klinische proeven geen rekening wordt gehouden met factoren die van belang zijn voor beslissingen over behandeling, zoals kosten, kwaliteit van leven of voorkeuren van patiënten (ALLHAT Officers and Coordinators, 2002). Voor zorgverleners die de resultaten willen toepassen op hun specifieke patiëntenpopulaties, of zorgverzekeraars die willen bepalen of een nieuw medicijn moet worden vergoed, zijn de resultaten van gecontroleerde onderzoeken op zichzelf misschien niet bruikbaar.

Anternatieve studieontwerpen zouden informatie kunnen opleveren die een aantal van deze tekortkomingen ondervangt. “Pragmatisch” onderzoek meet de effectiviteit van behandelingen in een typische medische praktijkomgeving. “Adaptief” onderzoek maakt het mogelijk het onderzoek te wijzigen op basis van de resultaten van tussentijdse analyses. Een ander type prospectief onderzoek maakt gebruik van gegevens uit klinische registers, die worden gebruikt om de doeltreffendheid van behandelingen bij bepaalde patiëntenpopulaties te volgen. Een manier waarop het gebruik van registers kan worden aangemoedigd is door een beleid van “dekking met bewijsontwikkeling”, dat door CMS wordt gebruikt bij sommige dekkingsbepalingen (Tunis en Pearson, 2006). Bij een dergelijk beleid kan de dekking van veelbelovende nieuwe behandelingen worden gekoppeld aan de eis dat patiënten deelnemen aan een register (het beleid wordt ook gebruikt om deelname aan klinische proeven te eisen).

Retrospectieve observationele studies waarbij gebruik wordt gemaakt van bestaande gegevensreeksen, zoals verzekeringsclaims, worden vaak gebruikt wanneer klinische proeven niet haalbaar zijn. Van 2004 tot 2007 gebruikte CMS in 82 procent van de gevallen bewijs uit dergelijke studies bij het bepalen van de dekking (Neumann et al., 2008). Deze studies kunnen bijdragen aan het bewijsmateriaal tegen lagere kosten dan prospectieve klinische studies, maar ze zijn niet zo rigoureus om twee belangrijke redenen. Ten eerste, omdat patiënten niet gerandomiseerd zijn naar behandelingen, is het moeilijk om onderscheid te maken tussen het effect van de behandeling en andere verklaringen voor verschillen in uitkomsten. Ten tweede bevatten direct beschikbare gegevens, zoals verzekeringsclaims, beperkte klinische informatie, die van invloed kan zijn op de uitkomsten die kunnen worden geëvalueerd of op de mogelijkheid om te corrigeren voor verschillen in de casemix van patiënten die een bepaalde behandeling krijgen versus een andere. In sommige gevallen kunnen deze gegevens worden gekoppeld aan andere informatiebronnen (zo zijn gegevens uit claims gekoppeld aan de National Death Index om mortaliteit te bestuderen) om de bruikbaarheid van de gegevens te verbeteren. Andere bronnen van klinische informatie, zoals medische dossiers, zijn moeilijker en kostbaarder te verzamelen. In de toekomst is het mogelijk dat een ruimer gebruik van elektronische gezondheidsdossiers het verzamelen van klinische gegevens zal vergemakkelijken.

Evidence of Cost Savings

Een andere factor bij het kwantitatief schatten van de relatie tussen vergelijkend effectiviteitsonderzoek en uitgaven is dat we niet kunnen voorspellen hoeveel behandelingen zullen worden gevonden die even effectieve of effectievere, minder dure alternatieven hebben. Studies kunnen uitwijzen dat de ene behandeling klinisch effectiever is dan de andere, dat twee behandelingen gelijkwaardig zijn, of dat het bewijsmateriaal gemengd is. Als ook de kosten worden geëvalueerd, kan uit de studies blijken dat een effectievere behandeling ook goedkoper is dan een alternatief. Als de effectievere behandeling echter even duur of duurder is, zal een toenemend gebruik van de behandeling niet leiden tot een daling van de totale uitgaven (hoewel de waarde kan toenemen). Uit een recente samenvatting van kosteneffectiviteitsstudies blijkt dat ongeveer 20 procent van de behandelingen en preventieve maatregelen geld besparen in vergelijking met een alternatief; 4 tot 6 procent verhoogt de kosten en leidt tot slechtere resultaten; en 75 procent levert een voordeel op en verhoogt de kosten (Cohen, Neumann, and Weinstein, 2008). Een belangrijke uitdaging voor de belanghebbenden is te bepalen wat een onaanvaardbaar hoge kostprijs is, met name gezien het feit dat weinig gezondheidszorgdiensten de kosten verhogen zonder ten minste enig voordeel op te leveren.

Terug naar boven