糖尿病の治療法の探求は、我々のコミュニティでは常に話題となります。特にマサチューセッツ州のデニス・ファウスマン博士による研究に関連して、安価で簡単なワクチンを見つけることに焦点を当て、かなりの量の「誇大広告対希望」の感情を刺激する。
さらに多くの論争が、オーランドで今年6月に行われたアメリカ糖尿病協会の年次学術会議で発表された、ファウストマン博士の最新の研究更新をめぐって巻き起こっています。 そのため、ADAとJDRFは、サンプル数が少ないことと、他の研究者が彼女の結果を完全に再現できていないことを考慮し、彼女の研究を大目に見るよう警告する共同声明を発表するまでに至りました。
さらに、ADAは、6月のカンファレンス開始の数日前に、ファウストマン博士が彼女の研究に関するメディアブリッツを行うことによって、彼らの禁輸政策に違反したかどうかを調査していることを公表しました。 (学会が始まる数日前に、ファウストマン博士が自分の研究についてメディアを賑わせたのは、禁輸政策に違反しているのではないかと調査しているのだ（禁輸は、学会が始まる前に、ある研究者がメディアのスポットライトを浴びないよう、公平な競争の場を維持するためのものだ）。 もしファウストマン博士がポリシーに違反した場合、彼女は1年以上、ADA年次総会から追放される可能性があるとのことでした
このすべてが6月に話題になり、私たちは結果がどうなるのか聞きたかったのです。
私たちは今、ADA のリーダーシップが決定を下したことを知っていますが、何が決定されたかは謎のままです。 夏には大騒ぎになり、ファウストマン博士のチームによる誤操作の可能性についての組織の公的コメントにもかかわらず、ADAとJDRFは両方とも、その調査の結果が何であるかについて、今は言うのを拒否しています。
私たちが知っていることは以下の通りです。
Dr. Faustman’s Diabetes Vaccine Research
まず最初に、私たちはFaustman博士の研究を10年以上にわたって追いかけています。 彼女は長い間、BCG（Bacillus Calmette Guerin）と呼ばれるものを研究してきました。これは、ほぼ1世紀前からある一般的なワクチンで、もともとは結核（TB）と戦うために作られたものでした。 BCGを増量すれば、膵臓がインスリンを作るベータ細胞を殺すのを止め、影響を受けた細胞が再生するようになるという考えだ。 ファウストマンは2001年にマウスで画期的と言われる発見をしたが、当初はそれを再現することができなかった。彼女のこの研究の大胆な推進は、彼女のアプローチを疑う医学界や研究機関の間で論争の火種となった。
マサチューセッツ総合病院の研究チームは、第一相試験において、「長期」あるいは「進行」した1型糖尿病、つまり少なくとも15～20年以上この病気を患っている人に、彼らのワクチンによって膵臓、インスリン産生細胞の再生が始まることを発見したのです。 彼女はJDRFの資金援助を申請したが、助成金は受け取らなかった。おそらく、彼女の研究の妥当性に疑問を持ったためと思われる。 独自に資金調達をしなければならないことが主な原因で、2015年に彼女の研究の第二段階を開始するまでには、さらに数年かかりました。 それは現在進行中で、完了までにはさらに年月がかかると思われます（現時点での臨床試験完了予定時期は2023年）。
6月21日に発表された最新の研究結果は、8年前に彼女のオリジナルの小規模な研究に登録された9人（そう、9人！）の参加者を追跡調査したものです。 6778>
いくつかの主要なメディアは、夏の初めに彼女の研究の最新情報を捉えていましたが、Faustman博士はつい最近、10月初旬にドイツのベルリンで開催された大きなEASD (European Association for the Study of Diabetes) で発表しました。 ファウストマン博士のBCGは、基本的に免疫系に細菌を再導入し、それを構築し、身体の反応を再配線して、本質的に身体の血糖降下能力を高め始めることができることを示すものである。 基本的に、最新の知見は、T1高齢者の免疫系の攻撃とインスリンを生成することができない理由として、細菌の量が少ないことを指摘しており、このワクチンを通じて細菌を戻すことによって、システムを正常に戻し始めることが可能かもしれません」
ふむ。 どう考えても興味をそそられる内容で、今後数年間の臨床研究段階で有効性が証明されるかどうか。
しかし、既存の医学・研究界の多くは、ファウストマン博士の仕事の有効性を疑い続ける十分な理由があると信じています。
研究者が手を叩かれるとき…？
6月のADAのサイ・セッションに向けて、ファウストマン氏のチームはBCGワクチンの研究成果として、最新の知見をメディアで発表しました。 その数日後、彼女はADAの会議で発表しました。
このことは、医学界で2つの面において大炎上を引き起こしました。
第一に、彼女の仕事と熱心な自己宣伝に対する長期的な疑問から、ADA と JDRF は共同声明を発表し、小さな研究結果をあまりにも真剣に受け止めることについて D-Community に警告を発したのです。 研究の具体的な限界が指摘され、声明は次のように結ばれている。 「全体として、この研究結果は示唆に富む質問を投げかけるものであるが、決定的な答えではなく、現時点で推奨される治療法の変更を支持する十分な臨床的根拠を提供するものではない」。
ADA は、多くの医師が、この潜在的な BCG ワクチンについて尋ねてくる患者を報告しており、医師はそれについて話すことに抵抗があると指摘しました。
次に、両機関の共同声明を受けて、ADA の最高科学・医学責任者の William Cefalu 博士は、ファウスマン博士が彼女の研究について前もって議論してイベントの禁輸政策に違反していたかどうかを調査していると述べました。
私たちは9月上旬に追跡調査を行い、ADAの広報担当者ミシェル・カークウッドからメールで、「（ADAの）リーダーシップチームは決定を下し、それをファウストマン博士と彼女の同僚と直接共有しました」とだけ告げられました。 彼女は、さらなる質問をファウストマンのチームに照会しました。
私たちがさらに追求したところ、ADAはこのような声明を発表しました。
「ADA の禁輸ポリシーに違反していることが判明したすべての研究者は、ポリシーに詳述されているように、ADA の決定と取られた措置について通知されました。 ADAは、Embargo Policyに違反していることが判明した研究者の名前を公表しません。すべての決定は、研究著者と直接共有されます。 エンバーゴ・ポリシーは、ADAのサイエンティフィック・セッションで発表するすべての研究者に一律に適用され、また適用されなければなりません」
え！！？ ちょっと待てよ…公の場で研究者を批判する手順を踏んで、彼女が科学会議から追放される可能性があることを隠していないのに、決定が下されたときに、それを一般と共有することを拒否するのか？
これが研究者の面目を保つ試みだとしたら、彼女はすでに公的に（比喩的に言えば）手を叩かれているのに、それは奇妙なものです。 そして、透明性はどうなったのでしょうか。
もちろん、私たちはファウストマン博士とチームに詳細や回答を求めましたが、彼らも具体的な説明をすることを拒否しました。 代わりに、ファウストマン博士は、マサチューセッツ総合病院の研究担当上級副社長であるハリー W. オルフ博士にコメントを照会し、以下の声明を発表しました：
「言及された問題はマサチューセッツ総合病院と ADA の間のもので、現時点でこの問題についてコメントすることは望ましくありません。 病院とDr. Faustmanの研究室は、科学を発展させ、現在進行中の大規模臨床試験を実施することに引き続き注力しています。 MGHは、ADAと連絡を取り、BCG臨床試験に関する話し合いを続けています。 私たちは、ファウストマン博士がADA学術会議に出席することに関する問題を認識していません」
What Happened to Transparency?
なぜADA（とJDRF）は、私たちのコミュニティに博士に注意するよう警告する公的共同声明を出すという大胆なステップに出たのでしょうか。
はっきり言って、私たちはDr. Faustmanの功績について議論しているのではありません。 研究者や医療コミュニティだけでなく、この治療研究に関心を持ち、6 月の公開討論を目撃したすべての PWD にとってもです。
ADA の新 CEO Tracey Brown との最近のインタビューでは、特に患者とのつながりを深め、コミュニティの間で信頼を構築する組織の必要性を指摘しており、この締め付けは特に奇妙に思われました。
ファウストマン博士にとって、次のADAカンファレンスに出席できないからといって、それで終わりではないことは確かです。
しかし、もし研究者に対する調査の結果を公表することを禁じる方針があるのなら、それは最初に認められるべきでした。 あるいは、情報がユビキタスで、透明性が信頼を築く鍵である今日、特に擁護団体にとって、そのポリシーは再検討されるべきかもしれません。
どういうわけか、このような状況は、2018年6月に議会に提出された「患者アドボカシー透明性法」の一部であるべきだと思われます。 なぜなら、現実的に考えて、密室で取引をすることは、もう切りがないからです。
We’re just sayin’…
私たちは言っているだけです。