Scopo Nello studio di fase III KEYNOTE-045 (ClinicalTrials.gov identifier: NCT02256436), pembrolizumab ha significativamente prolungato la sopravvivenza globale rispetto alla scelta dello sperimentatore della chemioterapia in pazienti con cancro uroteliale avanzato precedentemente trattato. Qui riportiamo i risultati delle analisi della qualità di vita correlata alla salute (HRQoL) dello studio KEYNOTE-045. Pazienti e metodi I pazienti sono stati assegnati in modo casuale 1:1 a pembrolizumab 200 mg o a una scelta dello sperimentatore tra docetaxel 75 mg/m2, paclitaxel 175 mg/m2, o vinflunina 320 mg/m2 somministrati per via endovenosa ogni 3 settimane. Le analisi HRQoL prespecificate chiave erano il tempo di deterioramento (TTD) e il cambiamento medio dal basale alla settimana 15 nel punteggio dello stato di salute globale/qualità della vita dell’Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro C30. Risultati Di 542 pazienti assegnati in modo casuale, 519 sono stati inclusi nelle analisi HRQoL (pembrolizumab, n = 266; chemioterapia, n = 253). La conformità HRQoL era > 95% al basale e circa 88% alla settimana 15 per entrambi i gruppi. Pembrolizumab ha prolungato il TTD nello stato di salute globale/qualità della vita rispetto alla chemioterapia (mediana, 3,5 mesi contro 2,3 mesi; hazard ratio, 0,72; P nominale unilaterale = .004). Il cambiamento medio (95% CI) dal basale alla settimana 15 nel punteggio dello stato di salute globale/qualità della vita era 0,69 (da -2,40 a 3,77) con pembrolizumab e -8,36 (da -11,84 a -4,89) con la chemioterapia (differenza media, 9,05 punti; 95% CI, da 4,61 a 13,50; nominale bifronte P < .001). Conclusione Pembrolizumab ha prolungato il TTD in HRQoL rispetto alla chemioterapia. I pazienti trattati con pembrolizumab hanno avuto uno stato di salute globale/qualità della vita stabile o migliorato, mentre quelli trattati con la chemioterapia scelta dallo sperimentatore hanno subito un declino dello stato di salute globale/qualità della vita. Insieme ai risultati di efficacia e sicurezza, questi dati supportano pembrolizumab come standard di cura per i pazienti con cancro uroteliale avanzato refrattario al platino.