Analisi dell’efficacia comparativa

Spesa

In alcune circostanze, l’uso della ricerca sull’efficacia comparativa potrebbe ridurre la spesa complessiva, ma non ci sono prove chiare sulla direzione e la grandezza della relazione:

• La teoria suggerisce che, in alcune circostanze, l’uso della ricerca sull’efficacia comparativa potrebbe ridurre la spesa complessiva. Leggi di più sotto
• Gli effetti della ricerca di efficacia comparativa sulla spesa sanitaria non sono stati studiati, e sono intrinsecamente difficili da misurare. Leggi di più sotto
• I risultati degli studi di efficacia comparativa determineranno se i risultati potrebbero portare a una diminuzione dei costi. La misura in cui questo si verificherà dipende dal fatto che gli studi siano progettati in modo da permettere un valido confronto delle alternative e dal trovare chiare opportunità di risparmio sui costi. Leggi di più sotto

La teoria suggerisce che, in alcune circostanze, l’uso della ricerca sull’efficacia comparativa potrebbe diminuire la spesa complessiva.

Anche se l’evidenza empirica è limitata, la teoria suggerisce che l’uso della ricerca sull’efficacia comparativa potrebbe diminuire la spesa sanitaria complessiva. La riduzione della spesa richiederebbe: primo, lo sviluppo e l’assemblaggio di prove obiettive e imparziali sull’efficacia relativa dei vari trattamenti; secondo, una serie chiara di risultati che indichino una scelta di intervento clinicamente superiore e meno costosa; terzo, l’uso di queste informazioni per cambiare l’utilizzo dei servizi da parte dei fornitori e dei consumatori di assistenza sanitaria. La ricerca sull’efficacia comparativa potrebbe risultare in miglioramenti nel valore dei servizi forniti senza soddisfare tutte e tre queste condizioni, ma questi miglioramenti potrebbero essere raggiunti con un aumento dei livelli di spesa.

Almeno nel breve termine, qualsiasi riduzione della spesa sarebbe compensata dai costi iniziali associati alla generazione, al coordinamento e alla diffusione dei risultati della ricerca. L’American Recovery and Reinvestment Act del 2009 (ARRA) ha stanziato 1,1 miliardi di dollari in nuovi finanziamenti federali per la ricerca sull’efficacia comparativa, aggiungendoli alla somma attualmente spesa dai Centers for Medicare and Medicaid Services, l’Agency for Healthcare Research and Quality (AHRQ), la Veterans Administration, i National Institutes of Health (NIH), e l’Office of the National Coordinator for Health Information Technology (Tunis et al., 2007). Questi fondi potrebbero essere usati per sostenere studi che generano nuove prove o per sintetizzare e rivedere le prove esistenti da varie fonti. Gli studi che generano nuove prove sono molto più costosi delle sintesi delle prove esistenti. Gli studi clinici testa a testa condotti di recente da NIH (2007) hanno avuto una media di 77,8 milioni di dollari, con una variazione da 12 a 176 milioni di dollari. Al contrario, la revisione e la sintesi delle prove esistenti hanno una media di circa 50.000-300.000 dollari per studio, a seconda dello scopo (AHRQ, 2007). La nuova ricerca può essere più specificamente adattata alle domande sugli approcci preferiti al trattamento, mentre le sintesi possono essere limitate dalle domande e dai dati raccolti nella ricerca precedente.

A lungo termine, l’effetto netto sulla spesa dipende dall’andamento dei risultati della nuova ricerca sull’efficacia comparativa e da come tale evidenza viene usata per cambiare la pratica. La diminuzione della spesa potrebbe verificarsi attraverso un utilizzo ridotto dei servizi che sono definitivamente dimostrati essere inefficaci – o più costosi e ugualmente o meno efficaci – rispetto alle alternative di trattamento. Il modo in cui questa opzione politica viene attuata determina la misura in cui influenzerebbe la spesa. Le domande chiave includono le seguenti: (1) Saranno usate le informazioni sui costi o solo quelle sull’efficacia clinica? (2) Quanto saranno forti gli incentivi nelle politiche di pagamento o di copertura per l’uso di servizi meno costosi e terapeuticamente equivalenti?

Le strategie che tentano di influenzare la pratica medica usando la ricerca sull’efficacia comparativa rientrano in uno spettro che va dalla diffusione alle sanzioni finanziarie per la scelta di opzioni meno efficaci. Gli approcci che utilizzano incentivi più forti hanno maggiori probabilità di avere un impatto significativo sull’utilizzo dei servizi, ma è anche più probabile che generino un contraccolpo da parte delle parti interessate, compresi i fornitori di assistenza sanitaria, che potrebbero affrontare una riduzione delle entrate, e dai pazienti, che potrebbero affrontare una maggiore condivisione dei costi. Il Consiglio Federale di Coordinamento, istituito dal recente ARRA, ha il divieto esplicito di stabilire mandati di copertura o politiche di rimborso (U.S. Congress, 2009).

Un modo per utilizzare i risultati della ricerca di efficacia comparativa è quello di diffondere le informazioni ai pazienti e ai fornitori con l’obiettivo di influenzare il processo decisionale medico. Tuttavia, la sola diffusione delle informazioni, senza l’uso di altri incentivi o meccanismi per cambiare il comportamento, potrebbe non essere sufficiente a cambiare significativamente la pratica. Per esempio, l’Antihypertensive and Lipid-Lowering Treatment to Prevent Heart Attack Trial (ALLHAT), un grande studio clinico randomizzato, ha confrontato diuretici, inibitori dell’enzima di conversione dell’angiotensina (ACE), calcioantagonisti e alfa-bloccanti per il trattamento dell’ipertensione (Pollack, 2008). I diuretici sono risultati più efficaci delle alternative e meno costosi.

Tuttavia, i risultati hanno avuto solo un piccolo effetto sui modelli di prescrizione, in parte a causa dei cambiamenti negli standard di pratica che si sono verificati nel corso dello studio, con l’introduzione di nuovi farmaci e combinazioni di farmaci, e la commercializzazione da parte delle aziende farmaceutiche.

Il “Shared decisionmaking” (SDM) è un altro approccio per incorporare le prove nelle decisioni sulle alternative di trattamento. L’SDM è un mezzo attraverso il quale i pazienti e i loro fornitori di cure diventano partecipanti attivi nel processo di comunicazione e decisione sulle loro cure (Charles, Whelan e Gafni, 1999; Charles, Gafni e Whelan, 1999). Le informazioni che guidano il processo decisionale condiviso potrebbero derivare dalla ricerca sull’efficacia comparativa. La ricerca sull’uso degli ausili decisionali per il paziente produce risultati incerti riguardo agli effetti degli ausili sui costi, ma generalmente mostra un miglioramento su altre misure, come la conoscenza e la soddisfazione della decisione (O’Connor, 2009). Il Congressional Budget Office ha concluso da una revisione delle prove che gli ausili decisionali riducono l’uso di procedure chirurgiche aggressive senza influenzare i risultati di salute (CBO, 2008). Il CBO ha anche concluso che l’uso di tali aiuti su una scala più ampia potrebbe ridurre la spesa sanitaria. Tuttavia, il CBO non è stato in grado di sviluppare una stima quantitativa degli effetti di un maggiore uso del processo decisionale condiviso sulle spese di Medicare.

I cambiamenti nel disegno dei benefici, nel pagamento e nella copertura sono tra le applicazioni che più probabilmente influenzano l’impatto della ricerca di efficacia comparativa sulla spesa. I risultati degli studi potrebbero essere incorporati nel disegno dei pacchetti di benefici sanitari, con servizi meno efficaci dal punto di vista dei costi associati a una maggiore partecipazione ai costi, al fine di aumentare l’uso di servizi efficaci dal punto di vista dei costi. Il rimborso potrebbe essere cambiato attraverso metodi come il “reference pricing”, in cui viene determinato un prezzo per una categoria di terapie (di solito la meno costosa in un gruppo di trattamenti ritenuti equivalentemente efficaci) e tutte le terapie in quella categoria sono rimborsate al prezzo di riferimento. I consumatori che scelgono terapie più costose si troverebbero di fronte a costi di tasca propria più alti. Un’altra alternativa è quella di offrire pagamenti bonus ai fornitori che forniscono trattamenti efficienti dal punto di vista dei costi.

Il modo più forte per influenzare i modelli di pratica sarebbe attraverso le determinazioni di copertura. Sia gli assicuratori del settore pubblico che di quello privato usano le informazioni sull’efficacia clinica nel prendere decisioni sulla copertura, ma storicamente il processo è stato poco trasparente e si sa poco dell’impatto netto sulla spesa (Rowe, Cortese e McGinnis, 2006). Se l’evidenza empirica mostra chiaramente che un servizio è inefficace, allora il servizio è certamente un candidato per una decisione di non copertura. Tuttavia, la non copertura di servizi che hanno benefici per la salute, in particolare servizi che sono clinicamente più efficaci ma meno convenienti delle alternative, potrebbe essere vista come una limitazione dell’accesso alle cure. Un altro possibile approccio è quello di implementare l’idoneità alla copertura attraverso una “terapia a gradini”, in cui diverse opzioni di trattamento potrebbero essere coperte, ma la meno costosa delle opzioni equivalentemente efficaci deve essere provata per prima.

Gli effetti della ricerca di efficacia comparativa sulla spesa sanitaria non sono stati studiati, e sono intrinsecamente difficili da misurare.

Ci sono poche prove empiriche sugli effetti della ricerca di efficacia comparativa sulla spesa. È intrinsecamente difficile isolare l’impatto dell’efficacia comparativa di fronte a una miriade di altri fattori che influenzano la spesa sanitaria. Altri paesi usano l’efficacia comparativa in modo più prominente di quanto non facciano gli Stati Uniti nel processo decisionale relativo alla copertura, e le loro esperienze potrebbero fornire alcune indicazioni sui potenziali effetti negli Stati Uniti, anche se le grandi differenze strutturali tra i sistemi sanitari rendono difficili questi confronti (Wilensky, 2006). Il National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) del Regno Unito è spesso citato come modello nelle discussioni sui potenziali usi della ricerca sull’efficacia comparativa negli Stati Uniti. Il NICE fa raccomandazioni al servizio sanitario nazionale britannico (NHS) sulla copertura di certe tecnologie o trattamenti basati sull’analisi costo-efficacia (Raftery, 2001). I defibrillatori cardiaci impiantabili, i trattamenti farmacologici per l’osteoporosi e, in modo più controverso, i farmaci per il trattamento della sclerosi multipla e del morbo di Alzheimer sono esempi di tecnologie che il NICE ha sconsigliato a causa del loro alto costo rispetto ai benefici per la salute (Pearson e Littlejohns, 2007). Tuttavia, la maggior parte dei trattamenti che sono stati rivisti sono stati raccomandati per la copertura (Devlin e Parkin, 2004). La conseguenza dell’approvazione del NICE ha significato un aumento dei costi per il NHS perché l’approvazione si traduce in un mandato per il finanziamento di nuovi trattamenti. Il NICE ha avuto la tendenza a concentrarsi sulle revisioni delle nuove tecnologie molto più che sul “disinvestimento” (revisione delle terapie esistenti alla ricerca di prove della loro inefficacia o del loro basso valore ed eliminazione della copertura per quei servizi). I nuovi trattamenti sono approvati più frequentemente di quanto i vecchi trattamenti inefficaci siano rimossi. (Da settembre 2006, tuttavia, il NHS aveva formalmente autorizzato il NICE a concentrarsi sulla riduzione della spesa sanitaria. Vedere la discussione in Pearson e Rawlins, 2005). Nel complesso, le revisioni del NICE possono aver aumentato il rapporto costo-efficacia medio dei trattamenti coperti dal NHS, ma non ci sono prove che la spesa totale sia stata ridotta o che il tasso di aumento della crescita dei costi sia stato abbassato. Parte di questo modello può derivare dal contesto politico in cui il NICE è stato introdotto. Nel periodo in cui il NICE è stato operativo, il NHS ha puntato ad aumentare la spesa per migliorare la qualità e l’accessibilità dei servizi sanitari, e la spesa sanitaria nel Regno Unito è aumentata rapidamente (Marmor, Oberlander e White, 2009).

A causa della mancanza di prove empiriche, sia gli attuali che gli ex direttori del CBO hanno indicato che stimare il potenziale di riduzione della spesa che deriverebbe dalla creazione di un’entità a livello nazionale per promuovere la ricerca sull’efficacia comparativa è difficile nella migliore delle ipotesi a causa della miriade di ipotesi che una tale stima richiede (Orszag, 2007a; Elmendorf, 2009). Nel dicembre 2007, il CBO ha generato delle stime sull’impatto di una proposta legislativa al Congresso che avrebbe istituito un centro per condurre e diffondere la ricerca sull’efficacia comparativa basato all’interno dell’AHRQ (Orszag, 2007b). La legislazione richiedeva un’infusione di fondi per la ricerca sull’efficacia comparativa (100 milioni di dollari all’anno fino al 2010 e poco meno di 400 milioni di dollari all’anno fino al 2019). Il CBO ha ipotizzato che i risultati della ricerca avrebbero generato modesti cambiamenti nella pratica e ha stimato che la spesa federale totale per l’assistenza sanitaria sarebbe stata ridotta di meno dell’1% nel periodo di dieci anni. La spesa federale per la ricerca sull’efficacia comparativa sarebbe alla fine compensata dai risparmi sui costi e dagli aumenti delle entrate, ma probabilmente non fino almeno alla fine del periodo decennale (CBO, 2008). È importante notare che nel calcolare le stime di riduzione della spesa, il CBO ha assunto che i risultati della ricerca non fossero legati ad azioni politiche come il pagamento o la determinazione della copertura. Le stime del CBO indicano che, senza queste azioni politiche, i risparmi dalla ricerca sull’efficacia comparativa sarebbero probabilmente modesti.

I risultati degli studi sull’efficacia comparativa determineranno se i risultati potrebbero portare a una diminuzione dei costi. La misura in cui ciò si verificherà dipende dal fatto che gli studi siano progettati in modo da permettere un valido confronto delle alternative e da trovare chiare opportunità di risparmio sui costi.

Tipi di studi

In una tavola rotonda di AcademyHealth del 2009 sulla ricerca sull’efficacia comparativa, il moderatore Dr. Sean Tunis del Center for Medical Technology Policy e i colleghi hanno suggerito quattro categorie di strumenti o metodi che sono usati per la ricerca sull’efficacia comparativa. Disposti in ordine di costo e complessità decrescenti, sono i seguenti: (1) studi clinici prospettici, che includono registri clinici, trial testa a testa, trial pragmatici e trial adattivi; (2) studi retrospettivi che utilizzano dati amministrativi o cartelle cliniche elettroniche; (3) modelli decisionali con o senza informazioni sui costi; e (4) revisioni sistematiche (AcademyHealth, 2009)

I trial clinici (come quelli usati per stabilire la sicurezza e l’efficacia dei nuovi farmaci) determinano l’efficacia clinica confrontando i trattamenti, a volte contro un gruppo di controllo o lo standard di cura, usando un protocollo stabilito. Questi metodi forniscono un forte livello di evidenza, ma gli studi clinici hanno problemi di progettazione che li rendono difficili da usare nel prendere i tipi di decisioni che influenzano la spesa sanitaria. Gli studi clinici sono di solito controllati con placebo e quindi non confrontano i nuovi prodotti con i trattamenti esistenti. Quelli che forniscono tali informazioni, pur essendo preziosi, sono molto costosi e richiedono tempo per essere condotti. Sono eseguiti in popolazioni strettamente controllate e sono di solito per scopi diversi dal processo decisionale di copertura. Le caratteristiche dei partecipanti agli studi clinici sono spesso diverse dalla popolazione per la quale viene presa la decisione sulla copertura. Le decisioni di copertura sono generalmente prese per gruppi di popolazione molto più ampi. Gli utenti dei risultati degli studi clinici per questo scopo sono tenuti a fare delle determinazioni sulla misura in cui i risultati degli studi possono essere generalizzati a popolazioni molto più ampie. Inoltre, gli studi clinici possono non incorporare fattori che sono importanti per le decisioni di trattamento, come il costo, la qualità della vita, o le preferenze del paziente (ALLHAT Officers and Coordinators, 2002). Per i fornitori che cercano di applicare i risultati alle loro specifiche popolazioni di pazienti, o per gli assicuratori sanitari che cercano di determinare se coprire un nuovo farmaco, i risultati degli studi controllati potrebbero non essere utili di per sé.

Disegni di studio alternativi potrebbero fornire informazioni che superano alcuni di questi difetti. Gli studi “pragmatici” misurano l’efficacia dei trattamenti in ambienti tipici della pratica medica. Gli studi “adattivi” permettono di modificare lo studio in base ai risultati delle analisi intermedie. Un altro tipo di studio prospettico utilizza i dati dei registri clinici, che sono usati per tracciare l’efficacia dei trattamenti in popolazioni di pazienti definite. Un modo in cui l’uso dei registri può essere incoraggiato è attraverso una politica di “copertura con sviluppo delle prove”, che è usata dal CMS in alcune determinazioni di copertura (Tunis e Pearson, 2006). Sotto questo tipo di politica, la copertura di nuovi trattamenti promettenti potrebbe essere collegata ad un requisito che i pazienti partecipino ad un registro (la politica è inoltre usata per richiedere la partecipazione alle prove cliniche).

Gli studi osservazionali retrospettivi usando gli insiemi di dati esistenti, quali i reclami di assicurazione, sono usati spesso quando le prove cliniche non sono fattibili. Dal 2004 al 2007, CMS ha usato la prova da tali studi 82 per cento del tempo nel fare le determinazioni di copertura (Neumann et al., 2008). Questi studi possono aggiungere alla base di prove con una spesa inferiore rispetto agli studi clinici prospettici, ma non sono così rigorosi per due motivi principali. In primo luogo, poiché i pazienti non sono randomizzati ai trattamenti, è difficile distinguere tra l’effetto del trattamento e altre spiegazioni per le differenze nei risultati. In secondo luogo, i dati prontamente disponibili, come le dichiarazioni di assicurazione, includono informazioni cliniche limitate, che possono influenzare i risultati che possono essere valutati o la capacità di aggiustare le differenze nel case mix dei pazienti che ricevono un trattamento rispetto ad un altro. In alcuni casi, questi dati possono essere collegati ad altre fonti di informazione (ad esempio, i dati dei sinistri sono stati collegati al National Death Index per studiare la mortalità) per migliorare l’utilità dei dati. Altre fonti di informazioni cliniche, come le cartelle cliniche, sono più difficili e costose da raccogliere. In futuro, è possibile che l’uso esteso delle cartelle cliniche elettroniche faciliterà la raccolta dei dati clinici.

Evidenza dei risparmi sui costi

Un altro fattore nella stima quantitativa della relazione tra ricerca sull’efficacia comparativa e spesa è che non possiamo prevedere quanti trattamenti saranno trovati che hanno alternative ugualmente o più efficaci e meno costose. Gli studi possono determinare che un trattamento è clinicamente più efficace di un altro, che due trattamenti sono equivalenti, o che l’evidenza è mista. Se vengono valutati anche i costi, gli studi possono determinare che un trattamento più efficace è anche meno costoso di un’alternativa. Tuttavia, se il trattamento più efficace è ugualmente o più costoso, l’aumento dell’uso del trattamento non porterebbe a riduzioni della spesa complessiva (anche se il valore potrebbe aumentare). Un recente riassunto degli studi sul rapporto costo-efficacia ha trovato che circa il 20% dei trattamenti e delle misure preventive fanno risparmiare denaro rispetto a un’alternativa; il 4-6% aumenta i costi e porta a risultati peggiori; e il 75% conferisce un beneficio e aumenta i costi (Cohen, Neumann e Weinstein, 2008). Una grande sfida per le parti interessate è quella di determinare ciò che costituisce un costo inaccettabilmente alto, in particolare dato che pochi servizi sanitari aumentano i costi senza conferire almeno qualche beneficio.

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