Az összehasonlító hatékonyság elemzése

Kiadások

Az összehasonlító hatékonysági kutatás alkalmazása bizonyos körülmények között csökkentheti a teljes kiadást, de nincs egyértelmű bizonyíték az összefüggés irányára és nagyságára vonatkozóan:

• Az elmélet szerint bizonyos körülmények között az összehasonlító hatékonysági kutatás alkalmazása csökkentheti a teljes kiadást. Bővebben alább
• Az összehasonlító hatékonysági kutatásnak az egészségügyi kiadásokra gyakorolt hatásait nem vizsgálták, és azok természetüknél fogva nehezen mérhetők. Bővebben alább
• Az összehasonlító hatékonysági vizsgálatok eredményei fogják meghatározni, hogy az eredmények a költségek csökkenéséhez vezethetnek-e. Hogy ez milyen mértékben fog bekövetkezni, az attól függ, hogy a tanulmányokat úgy tervezik-e meg, hogy lehetővé tegyék az alternatívák érvényes összehasonlítását, és hogy egyértelmű lehetőségeket találnak-e a költségmegtakarításra. Bővebben alább

Az elmélet szerint bizonyos körülmények között az összehasonlító hatékonysági kutatások alkalmazása csökkentheti a teljes kiadásokat.

Bár az empirikus bizonyítékok korlátozottak, az elmélet szerint az összehasonlító hatékonysági kutatások alkalmazása csökkentheti a teljes egészségügyi kiadásokat. A kiadások csökkentéséhez a következőkre lenne szükség: először is, a különböző kezelések relatív hatékonyságára vonatkozó objektív, elfogulatlan bizonyítékok kidolgozása és összegyűjtése; másodszor, olyan egyértelmű eredmények, amelyek a klinikailag jobb és kevésbé költséges beavatkozásra utalnak; és harmadszor, ezen információk felhasználása az egészségügyi szolgáltatók és a fogyasztók szolgáltatási igénybevételének megváltoztatására. Az összehasonlító hatékonysági kutatás a nyújtott szolgáltatások értékének javulását eredményezheti anélkül, hogy e három feltétel mindegyike teljesülne, de ezeket a javulásokat a kiadások növekedése mellett lehetne elérni.

Legalábbis rövid távon a kiadások bármilyen csökkenését ellensúlyoznák a kutatási eredmények létrehozásával, koordinálásával és terjesztésével kapcsolatos előzetes költségek. A 2009. évi amerikai helyreállítási és újrabefektetési törvény (ARRA) 1,1 milliárd dollár új szövetségi finanszírozást különített el az összehasonlító hatékonysági kutatásra, kiegészítve a jelenleg a Centers for Medicare and Medicaid Services, az Agency for Healthcare Research and Quality (AHRQ), a Veterans Administration, a National Institutes of Health (NIH) és az Office of the National Coordinator for Health Information Technology (Tunis et al., 2007) által költött összeget. Ezeket a pénzeszközöket olyan tanulmányok támogatására lehetne felhasználni, amelyek új bizonyítékokat hoznak létre, vagy a különböző forrásokból származó meglévő bizonyítékok szintetizálására és felülvizsgálatára. Az új bizonyítékokat létrehozó tanulmányok sokkal drágábbak, mint a meglévő bizonyítékok összegzése. Az NIH (2007) által a közelmúltban végzett fej-fej mellett végzett klinikai vizsgálatok átlagosan 77,8 millió dollárt tettek ki, 12 millió dollár és 176 millió dollár között. Ezzel szemben a meglévő bizonyítékok felülvizsgálata és összegzése tanulmányonként átlagosan körülbelül 50 000 és 300 000 dollár között mozog, a terjedelemtől függően (AHRQ, 2007). Az új kutatásokat konkrétabban lehet a kezelés preferált megközelítéseire vonatkozó kérdésekre szabni, míg a szintéziseket a korábbi kutatások során gyűjtött kérdések és adatok korlátozhatják.

Hosszabb távon a kiadásokra gyakorolt nettó hatás az új összehasonlító hatékonysági kutatások eredményeinek mintázatától és attól függ, hogy ezeket a bizonyítékokat hogyan használják fel a gyakorlat megváltoztatására. A kiadások csökkenése az olyan szolgáltatások igénybevételének csökkenése révén következhet be, amelyekről egyértelműen bebizonyosodik, hogy vagy hatástalanok – vagy drágábbak és ugyanolyan vagy kevésbé hatékonyak -, mint a kezelési alternatívák. A szakpolitikai lehetőség végrehajtásának módja határozza meg, hogy milyen mértékben befolyásolja a kiadásokat. A legfontosabb kérdések a következők: (1) A költségekre vonatkozó információkat fogják-e felhasználni, vagy csak a klinikai hatékonyságra vonatkozó információkat? (2) Mennyire lesznek erősek a fizetési vagy fedezeti politikák ösztönzői a kevésbé költséges, terápiás szempontból egyenértékű szolgáltatások igénybevételére?

Az orvosi gyakorlatot az összehasonlító hatékonysági kutatás segítségével befolyásolni próbáló stratégiák a terjesztéstől a kevésbé hatékony lehetőségek választása miatti pénzügyi szankciókig terjedő skálán mozognak. Az erősebb ösztönzőket alkalmazó megközelítések nagyobb valószínűséggel gyakorolnak jelentős hatást a szolgáltatások igénybevételére, de nagyobb valószínűséggel váltanak ki visszahatást az érdekeltek részéről, beleértve az egészségügyi szolgáltatókat, akiket bevételcsökkenés érhet, és a betegeket, akiket magasabb költségmegosztás érhet. A nemrég hatályba lépett ARRA által létrehozott szövetségi koordinációs tanácsnak kifejezetten tilos lefedettségi kötelezettségeket vagy visszatérítési politikákat meghatározni (U.S. Congress, 2009).

Az összehasonlító hatékonysági kutatások eredményeinek felhasználásának egyik módja az információk terjesztése a betegek és a szolgáltatók körében azzal a céllal, hogy befolyásolják az orvosi döntéshozatalt. Az információterjesztés önmagában, a viselkedés megváltoztatását célzó egyéb ösztönzők vagy mechanizmusok alkalmazása nélkül azonban nem biztos, hogy elegendő a gyakorlat jelentős megváltoztatásához. Például az Antihypertensive and Lipid-Lowering Treatment to Prevent Heart Attack Trial (ALLHAT), egy nagyszabású, randomizált klinikai vizsgálat, a magas vérnyomás kezelésére szolgáló diuretikumok, angiotenzin konvertáló enzim (ACE) gátlók, kalciumcsatorna-blokkolók és alfa-blokkolók összehasonlítását végezte (Pollack, 2008). A diuretikumok hatékonyabbnak bizonyultak az alternatíváknál és olcsóbbnak.

Az eredmények azonban csak kis mértékben befolyásolták a felírási szokásokat, részben azért, mert a vizsgálat ideje alatt megváltoztak a gyakorlati normák, új gyógyszerek és gyógyszerkombinációk kerültek bevezetésre, és a gyógyszergyártók marketingje is megváltozott.

A “közös döntéshozatal” (SDM) egy másik megközelítés a bizonyítékok beépítésére a kezelési alternatívákkal kapcsolatos döntésekbe. Az SDM egy olyan eszköz, amelynek segítségével a betegek és a gondozóik aktív résztvevőivé válnak az ellátásukkal kapcsolatos kommunikációs és döntéshozatali folyamatnak (Charles, Whelan és Gafni, 1999; Charles, Gafni és Whelan, 1999). A közös döntéshozatal alapjául szolgáló információk az összehasonlító hatékonysági kutatásokból származhatnak. A betegeknek szánt döntési segédeszközök használatával kapcsolatos kutatások bizonytalan eredményeket hoztak a segédeszközök költségekre gyakorolt hatásait illetően, de általában javulást mutatnak más mérőszámok, például a tudás és a döntéssel való elégedettség tekintetében (O’Connor, 2009). A Kongresszusi Költségvetési Hivatal a bizonyítékok áttekintése alapján arra a következtetésre jutott, hogy a döntési segédletek csökkentik az agresszív sebészeti eljárások alkalmazását anélkül, hogy befolyásolnák az egészségügyi eredményeket (CBO, 2008). A CBO azt is megállapította, hogy az ilyen segédeszközök szélesebb körű alkalmazása csökkentheti az egészségügyi kiadásokat. A CBO azonban nem tudott kvantitatív becslést készíteni a megosztott döntéshozatal nagyobb mértékű alkalmazásának a Medicare-kiadásokra gyakorolt hatásáról.

Az ellátások kialakításában, kifizetésében és lefedettségében bekövetkező változások azok közé az alkalmazások közé tartoznak, amelyek a legnagyobb valószínűséggel befolyásolhatják az összehasonlító hatékonysági kutatásnak a kiadásokra gyakorolt hatását. A tanulmányok eredményeit be lehetne építeni az egészségügyi ellátási csomagok kialakításába, a kevésbé költséghatékony szolgáltatások magasabb költségmegosztással társítva, a költséghatékony szolgáltatások igénybevételének növelése érdekében. A költségtérítést olyan módszerekkel lehetne megváltoztatni, mint a “referenciaár”, amelyben a terápiák egy kategóriájára (általában az egyenértékűen hatékonynak ítélt kezelések csoportjában a legkevésbé költségesre) meghatározzák az árat, és az adott kategóriába tartozó összes terápiát a referenciaáron térítik meg. Azok a fogyasztók, akik magasabb árú kezeléseket választanak, magasabb saját zsebből fizetendő költségekkel szembesülnének. Egy másik alternatíva a költséghatékony kezeléseket nyújtó szolgáltatók számára bónuszkifizetések felajánlása.

A gyakorlati szokások befolyásolásának legerősebb módja a fedezet meghatározásán keresztül történne. Az állami és a magánszektorbeli biztosítók egyaránt felhasználják a klinikai hatékonyságra vonatkozó információkat a fedezeti döntések meghozatalakor, de a folyamat történelmileg átláthatatlan, és a kiadásokra gyakorolt nettó hatásról keveset tudunk (Rowe, Cortese és McGinnis, 2006). Ha az empirikus bizonyítékok egyértelműen azt mutatják, hogy egy szolgáltatás hatástalan, akkor a szolgáltatás minden bizonnyal a fedezetlenségről szóló döntés jelöltje. Az egészségügyi előnyökkel járó szolgáltatások – különösen a klinikailag hatékonyabb, de az alternatíváknál kevésbé költséghatékony szolgáltatások – nem fedezése azonban az ellátáshoz való hozzáférés korlátozásának tekinthető. Egy másik lehetséges megközelítés a fedezeti jogosultság “lépcsőzetes terápia” révén történő bevezetése, amelynek során több kezelési lehetőség is fedezetet kaphat, de először az egyenértékűen hatékony lehetőségek közül a legolcsóbbat kell kipróbálni.

Az összehasonlító hatékonysági kutatásnak az egészségügyi kiadásokra gyakorolt hatásait nem vizsgálták, és természetüknél fogva nehéz mérni.

Kevés empirikus bizonyíték áll rendelkezésre az összehasonlító hatékonysági kutatásnak a kiadásokra gyakorolt hatásáról. Az összehasonlító hatékonysági kutatás hatását eleve nehéz elkülöníteni az egészségügyi kiadásokat befolyásoló számtalan más tényezővel szemben. Más országok az Egyesült Államoknál nagyobb mértékben alkalmazzák az összehasonlító hatékonyságot a fedezeti döntések meghozatalában, és tapasztalataik némi betekintést nyújthatnak az Egyesült Államokban tapasztalható lehetséges hatásokba, bár az egészségügyi rendszerek közötti jelentős strukturális különbségek megnehezítik ezeket az összehasonlításokat (Wilensky, 2006). Az Egyesült Királyság Nemzeti Egészségügyi és Klinikai Kiválósági Intézetét (National Institute for Health and Clinical Excellence, NICE) gyakran említik modellként az összehasonlító hatékonysági kutatás Egyesült Államokban történő lehetséges felhasználásáról szóló vitákban. A NICE költséghatékonysági elemzések alapján ajánlásokat tesz a brit Nemzeti Egészségügyi Szolgálat (NHS) számára bizonyos technológiák vagy kezelések fedezetére vonatkozóan (Raftery, 2001). A beültethető szívdefibrillátorok, a csontritkulás gyógyszeres kezelése és – ami a legvitatottabb – a szklerózis multiplex és az Alzheimer-kór kezelésére szolgáló gyógyszerek olyan technológiák, amelyeket a NICE az egészségügyi előnyökhöz képest magas költségeik miatt nem javasolt (Pearson és Littlejohns, 2007). A legtöbb felülvizsgált kezelést azonban fedezetként ajánlották (Devlin és Parkin, 2004). A NICE jóváhagyásának következménye az NHS számára megnövekedett költségeket jelentett, mivel a jóváhagyás az új kezelések finanszírozására vonatkozó megbízást eredményez. A NICE sokkal inkább az új technológiák felülvizsgálatára összpontosított, mint a “dezintegrációra” (a meglévő terápiák felülvizsgálata annak megállapítására, hogy azok hatástalanok vagy alacsony értékűek, és az ilyen szolgáltatások fedezetének megszüntetése). Az új kezeléseket gyakrabban hagyják jóvá, mint ahányszor a régi, hatástalan kezeléseket megszüntetik. (2006 szeptemberére azonban az NHS hivatalosan is felhatalmazta a NICE-t, hogy az egészségügyi kiadások csökkentésére összpontosítson. Lásd a Pearson és Rawlins, 2005-ben folytatott vitát). Összességében a NICE felülvizsgálatai növelhették az NHS által lefedett kezelések átlagos költséghatékonyságát, de nincs bizonyíték arra, hogy a teljes kiadás csökkent volna, vagy hogy a költségnövekedés üteme mérséklődött volna. Ez a minta részben abból a politikai kontextusból eredhet, amelyben a NICE-t bevezették. A NICE működésének ideje alatt az NHS célja a kiadások növelése volt az egészségügyi szolgáltatások minőségének és hozzáférhetőségének javítása érdekében, és az Egyesült Királyságban az egészségügyi kiadások gyorsan növekedtek (Marmor, Oberlander és White, 2009).

Az empirikus bizonyítékok hiánya miatt a CBO jelenlegi és korábbi igazgatói egyaránt jelezték, hogy az összehasonlító hatékonysági kutatást elősegítő nemzeti szintű szervezet létrehozásából eredő kiadáscsökkentési potenciál becslése a legjobb esetben is nehéz, mivel az ilyen becsléshez számtalan feltételezés szükséges (Orszag, 2007a; Elmendorf, 2009). 2007 decemberében a CBO becsléseket készített egy olyan, a Kongresszus előtt lévő jogalkotási javaslat hatásairól, amely az AHRQ-n belül létrehozna egy központot az összehasonlító hatékonysági kutatás elvégzésére és terjesztésére (Orszag, 2007b). A jogszabály az összehasonlító hatékonysági kutatás finanszírozásának növelését írta elő (2010-ig évi 100 millió dollárról 2019-ig évi 400 millió dollár alá). A CBO feltételezte, hogy a kutatás eredményei szerény gyakorlati változásokat eredményeznek majd, és becslései szerint az egészségügyi ellátásra fordított szövetségi összkiadások a tízéves időszak alatt kevesebb mint 1 százalékkal csökkennének. Az összehasonlító hatékonysági kutatásra fordított szövetségi kiadásokat végül a költségmegtakarítások és a bevételek növekedése ellensúlyozná, de valószínűleg csak a tízéves időszak végén (CBO, 2008). Fontos megjegyezni, hogy a kiadások csökkentésére vonatkozó becslések kiszámításakor a CBO feltételezte, hogy a kutatási eredmények nem kötődnek olyan szakpolitikai intézkedésekhez, mint a kifizetések vagy a lefedettség meghatározása. A CBO becslései azt jelzik, hogy e szakpolitikai intézkedések nélkül az összehasonlító hatékonysági kutatásokból származó megtakarítások valószínűleg szerények lennének.

Az összehasonlító hatékonysági vizsgálatok eredményei fogják meghatározni, hogy az eredmények a költségek csökkenéséhez vezethetnek-e. Ennek mértéke attól függ, hogy a tanulmányokat úgy tervezik-e meg, hogy lehetővé tegyék az alternatívák érvényes összehasonlítását, és hogy egyértelmű költségmegtakarítási lehetőségeket találnak-e.

A tanulmányok típusai

Az AcademyHealth 2009-es, az összehasonlító hatékonysági kutatásról szóló kerekasztal-beszélgetésén Dr. Sean Tunis, a Center for Medical Technology Policy vezetője és munkatársai az összehasonlító hatékonysági kutatáshoz használt eszközök vagy módszerek négy kategóriáját javasolták. Ezek a költségek és a bonyolultság csökkenő sorrendjében a következők: (1) prospektív klinikai vizsgálatok, amelyek magukban foglalják a klinikai regisztereket, a fej-fej mellett végzett vizsgálatokat, a pragmatikus vizsgálatokat és az adaptív vizsgálatokat; (2) retrospektív vizsgálatok adminisztratív vagy elektronikus egészségügyi nyilvántartási adatok felhasználásával; (3) döntési modellek költséginformációval vagy anélkül; és (4) szisztematikus áttekintések (AcademyHealth, 2009)

A klinikai vizsgálatok (például az új gyógyszerek biztonságosságának és hatékonyságának megállapítására használtak) a klinikai hatékonyságot a kezelések összehasonlításával határozzák meg, néha egy kontrollcsoporttal vagy a standard ellátással szemben, meghatározott protokoll alapján. Ezek a módszerek erős bizonyítékot szolgáltatnak, de a klinikai vizsgálatoknak olyan tervezési problémái vannak, amelyek megnehezítik alkalmazásukat olyan típusú döntések meghozatalában, amelyek befolyásolnák az egészségügyi kiadásokat. A klinikai vizsgálatok általában placebokontrolláltak, ezért nem hasonlítják össze az új termékeket a meglévő kezelésekkel. Azok, amelyek ilyen információt szolgáltatnak, bár értékesek, elvégzésük nagyon költséges és időigényes. Szigorúan ellenőrzött populációkban végzik őket, és általában nem a fedezeti döntések meghozatalára szolgálnak. A klinikai vizsgálatokban résztvevők jellemzői gyakran eltérnek attól a populációtól, amelyre vonatkozóan a fedezeti döntést hozzák. A fedezeti döntéseket általában sokkal szélesebb népességcsoportokra vonatkozóan hozzák meg. A klinikai vizsgálatok eredményeinek e célból történő felhasználóinak meg kell állapítaniuk, hogy a vizsgálati eredmények milyen mértékben általánosíthatók a sokkal szélesebb populációkra. Ezenkívül a klinikai vizsgálatok nem feltétlenül veszik figyelembe a kezelési döntések szempontjából fontos tényezőket, például a költségeket, az életminőséget vagy a betegek preferenciáit (ALLHAT Officers and Coordinators, 2002). A szolgáltatók számára, akik az eredményeket saját betegcsoportjukra kívánják alkalmazni, vagy az egészségbiztosítók számára, akik azt kívánják eldönteni, hogy fedezzenek-e egy új gyógyszert, a kontrollált vizsgálatok eredményei önmagukban nem feltétlenül hasznosak.

Az alternatív vizsgálati tervek olyan információkkal szolgálhatnak, amelyek kiküszöbölik e hiányosságok némelyikét. A “pragmatikus” vizsgálatok a kezelések hatékonyságát mérik tipikus orvosi gyakorlati körülmények között. Az “adaptív” vizsgálatok lehetővé teszik a vizsgálat módosítását az időközi elemzések eredményei alapján. A prospektív vizsgálatok egy másik típusa a klinikai regiszterek adatait használja fel, amelyeket a kezelések hatékonyságának nyomon követésére használnak meghatározott betegcsoportokban. A regiszterek használatának egyik módja a “bizonyítékok fejlesztésével történő lefedettség” politikája, amelyet a CMS egyes lefedettségi döntéseknél alkalmaz (Tunis és Pearson, 2006). Az ilyen típusú politika keretében az ígéretes új kezelések fedezetét ahhoz a követelményhez lehetne kötni, hogy a betegek részt vegyenek egy regiszterben (a politikát a klinikai vizsgálatokban való részvétel megkövetelésére is alkalmazzák).

A meglévő adathalmazok, például biztosítási igények felhasználásával végzett retrospektív megfigyelési vizsgálatokat gyakran alkalmazzák, ha a klinikai vizsgálatok nem valósíthatók meg. 2004 és 2007 között a CMS az ilyen tanulmányokból származó bizonyítékokat az esetek 82 százalékában használta fel a fedezet meghatározásakor (Neumann et al., 2008). Ezek a tanulmányok kisebb költséggel bővíthetik a tények alapját, mint a prospektív klinikai vizsgálatok, de két fő okból nem olyan szigorúak. Először is, mivel a betegeket nem randomizálják a kezelésekhez, nehéz különbséget tenni a kezelés hatása és a kimenetelbeli különbségek egyéb magyarázatai között. Másodszor, a könnyen hozzáférhető adatok, mint például a biztosítási kárigények, korlátozott klinikai információkat tartalmaznak, ami befolyásolhatja az értékelhető eredményeket, illetve az egyik kezelésben részesülő és a másik kezelésben részesülő betegek esetösszetételében mutatkozó különbségek kiigazításának lehetőségét. Bizonyos esetekben ezeket az adatokat más információforrásokkal lehet összekapcsolni (pl. a kárigényadatokat összekapcsolták a nemzeti halálozási indexszel a halálozás tanulmányozására), hogy javítsák az adatok hasznosságát. A klinikai információk más forrásait, például az orvosi nyilvántartásokat nehezebb és költségesebb összegyűjteni. A jövőben lehetséges, hogy az elektronikus egészségügyi nyilvántartások kiterjesztett használata megkönnyíti majd a klinikai adatok gyűjtését.

A költségmegtakarítások bizonyítása

Az összehasonlító hatékonysági kutatás és a kiadások közötti kapcsolat kvantitatív becslésének másik tényezője, hogy nem tudjuk megjósolni, hogy hány olyan kezelést találunk, amelynek ugyanolyan vagy hatékonyabb, kevésbé költséges alternatívája van. A tanulmányok megállapíthatják, hogy az egyik kezelés klinikailag hatékonyabb, mint a másik, hogy két kezelés egyenértékű, vagy hogy a bizonyítékok vegyesek. Ha a költségeket is értékelik, a tanulmányok megállapíthatják, hogy egy hatékonyabb kezelés kevésbé költséges, mint egy alternatíva. Ha azonban a hatékonyabb kezelés ugyanolyan drága vagy drágább, a kezelés fokozott alkalmazása nem vezetne a kiadások általános csökkenéséhez (bár az érték növekedhet). A költséghatékonysági tanulmányok nemrégiben készült összefoglalója szerint a kezelések és megelőző intézkedések mintegy 20 százaléka megtakarítást eredményez egy alternatívához képest; 4-6 százalékuk növeli a költségeket és rosszabb kimenetelt eredményez; 75 százalékuk pedig előnyös és növeli a költségeket (Cohen, Neumann és Weinstein, 2008). Az érdekeltek számára nagy kihívást jelent annak meghatározása, hogy mi számít elfogadhatatlanul magas költségnek, különösen annak fényében, hogy kevés egészségügyi szolgáltatás növeli a költségeket anélkül, hogy legalább némi előnnyel járna.

Vissza a tetejére