Analyse de l’efficacité comparative

Dépenses

Dans certaines circonstances, l’utilisation de la recherche sur l’efficacité comparative pourrait réduire les dépenses globales, mais il n’y a pas de preuves claires sur la direction et l’ampleur de la relation :

• La théorie suggère que, dans certaines circonstances, l’utilisation de la recherche sur l’efficacité comparative pourrait réduire les dépenses globales. Lire la suite ci-dessous
• Les effets de la recherche sur l’efficacité comparative sur les dépenses de santé n’ont pas été étudiés, et ils sont intrinsèquement difficiles à mesurer. Lire la suite ci-dessous
• Les conclusions des études d’efficacité comparative détermineront si les résultats pourraient entraîner une diminution des coûts. La mesure dans laquelle cela se produira dépend de la conception des études de manière à permettre des comparaisons valides des alternatives et de la découverte d’opportunités claires de réduction des coûts. Lire la suite ci-dessous

La théorie suggère que, dans certaines circonstances, l’utilisation de la recherche comparative sur l’efficacité pourrait diminuer les dépenses globales.

Bien que les preuves empiriques soient limitées, la théorie suggère que l’utilisation de la recherche comparative sur l’efficacité pourrait diminuer les dépenses de santé globales. La réduction des dépenses nécessiterait : premièrement, le développement et l’assemblage de preuves objectives et impartiales sur l’efficacité relative de divers traitements ; deuxièmement, un ensemble clair de résultats qui indiquent un choix d’intervention cliniquement supérieur et moins coûteux ; et troisièmement, l’utilisation de ces informations pour modifier l’utilisation des services par les prestataires et les consommateurs de soins de santé. La recherche sur l’efficacité comparative pourrait entraîner des améliorations de la valeur des services fournis sans remplir ces trois conditions, mais ces améliorations pourraient être obtenues à des niveaux de dépenses accrus.

Au moins à court terme, toute réduction des dépenses serait compensée par les coûts initiaux associés à la génération, à la coordination et à la diffusion des résultats de la recherche. L’American Recovery and Reinvestment Act of 2009 (ARRA) a alloué 1,1 milliard de dollars de nouveaux fonds fédéraux pour la recherche comparative sur l’efficacité, s’ajoutant au montant actuellement dépensé par les Centers for Medicare and Medicaid Services, l’Agency for Healthcare Research and Quality (AHRQ), la Veterans Administration, les National Institutes of Health (NIH) et l’Office of the National Coordinator for Health Information Technology (Tunis et al., 2007). Ces fonds pourraient être utilisés pour soutenir des études qui génèrent de nouvelles preuves ou pour synthétiser et examiner les preuves existantes provenant de diverses sources. Les études qui génèrent de nouvelles preuves sont beaucoup plus coûteuses que les synthèses de preuves existantes. Les essais cliniques directs menés récemment par le NIH (2007) coûtent en moyenne 77,8 millions de dollars, allant de 12 millions à 176 millions de dollars. En revanche, l’examen et la synthèse des preuves existantes coûtent en moyenne entre 50 000 et 300 000 dollars par étude, selon la portée (AHRQ, 2007). Les nouvelles recherches peuvent être plus spécifiquement adaptées aux questions sur les approches de traitement préférées, tandis que les synthèses peuvent être limitées par les questions et les données recueillies dans les recherches antérieures.

À plus long terme, l’effet net sur les dépenses dépend du schéma des résultats des nouvelles recherches sur l’efficacité comparative et de la façon dont ces preuves sont utilisées pour changer la pratique. La diminution des dépenses pourrait résulter d’une réduction de l’utilisation des services dont il a été démontré de manière concluante qu’ils sont soit inefficaces – soit plus coûteux et tout aussi efficaces ou moins efficaces – que les autres traitements. La manière dont cette option politique est mise en œuvre détermine la mesure dans laquelle elle affecterait les dépenses. Les questions clés sont les suivantes : (1) Les informations sur les coûts seront-elles utilisées ou seulement celles sur l’efficacité clinique ? (2) Quelle sera la force des incitations dans les politiques de paiement ou de couverture pour l’utilisation de services moins coûteux et thérapeutiquement équivalents ?

Les stratégies qui tentent d’influencer la pratique médicale en utilisant la recherche comparative sur l’efficacité se situent dans un spectre qui va de la diffusion à des pénalités financières pour le choix d’options moins efficaces. Les approches qui utilisent des incitations plus fortes sont plus susceptibles d’avoir un impact significatif sur l’utilisation des services, mais elles sont également plus susceptibles d’engendrer une réaction négative des parties prenantes, y compris les fournisseurs de soins de santé, qui pourraient être confrontés à une réduction des revenus, et des patients, qui pourraient être confrontés à un partage des coûts plus élevé. Le Conseil fédéral de coordination, créé par l’ARRA récemment promulguée, n’a pas le droit de fixer des mandats de couverture ou des politiques de remboursement (Congrès américain, 2009).

Une façon d’utiliser les résultats de la recherche sur l’efficacité comparative est de diffuser l’information aux patients et aux fournisseurs dans le but d’influencer la prise de décision médicale. Cependant, la diffusion de l’information seule, sans l’utilisation d’autres incitations ou mécanismes pour changer le comportement, peut ne pas être suffisante pour changer significativement la pratique. Par exemple, l’essai ALLHAT (Antihypertensive and Lipid-Lowering Treatment to Prevent Heart Attack Trial), un vaste essai clinique randomisé, a comparé les diurétiques, les inhibiteurs de l’enzyme de conversion de l’angiotensine (IEC), les inhibiteurs calciques et les alpha-bloquants pour le traitement de l’hypertension (Pollack, 2008). Les diurétiques se sont avérés plus efficaces que les alternatives et moins coûteux.

Cependant, les résultats n’ont eu qu’un faible effet sur les habitudes de prescription, en partie à cause des changements dans les normes de pratique qui se sont produits au cours de l’étude, avec l’introduction de nouveaux médicaments et de nouvelles combinaisons de médicaments, et le marketing des sociétés pharmaceutiques.

La « prise de décision partagée » (PDC) est une autre approche pour incorporer des preuves dans les décisions sur les alternatives de traitement. La PDS est un moyen par lequel les patients et leurs fournisseurs de soins deviennent des participants actifs dans le processus de communication et de prise de décision concernant leurs soins (Charles, Whelan et Gafni, 1999 ; Charles, Gafni et Whelan, 1999). Les informations qui sous-tendent la prise de décision partagée pourraient être tirées de la recherche sur l’efficacité comparative. La recherche sur l’utilisation d’aides à la décision pour les patients donne des résultats incertains quant aux effets des aides sur les coûts, mais montre généralement une amélioration sur d’autres mesures, telles que la connaissance et la satisfaction de la décision (O’Connor, 2009). Le Congressional Budget Office a conclu, à partir d’un examen des preuves, que les aides à la décision réduisent le recours aux procédures chirurgicales agressives sans affecter les résultats de santé (CBO, 2008). Le CBO a également conclu que l’utilisation de ces aides à plus grande échelle pourrait réduire les dépenses de santé. Cependant, le CBO n’a pas été en mesure d’élaborer une estimation quantitative des effets d’une plus grande utilisation de la prise de décision partagée sur les dépenses de Medicare.

Les changements dans la conception des prestations, le paiement et la couverture sont parmi les applications les plus susceptibles d’influencer l’impact de la recherche sur l’efficacité comparative sur les dépenses. Les résultats des études pourraient être intégrés dans la conception des ensembles de prestations de santé, les services moins rentables étant associés à un partage des coûts plus élevé, afin d’augmenter l’utilisation des services rentables. Le remboursement pourrait être modifié par des méthodes telles que la « tarification de référence », dans laquelle un prix est déterminé pour une catégorie de thérapies (généralement la moins coûteuse dans un groupe de traitements jugés d’efficacité équivalente) et toutes les thérapies de cette catégorie sont remboursées au prix de référence. Les consommateurs qui choisissent des traitements plus coûteux seraient confrontés à des frais plus élevés. Une autre solution consiste à offrir des primes aux prestataires qui fournissent des traitements rentables.

La manière la plus forte d’affecter les modèles de pratique serait de déterminer la couverture. Les assureurs des secteurs public et privé utilisent des informations sur l’efficacité clinique pour prendre des décisions de couverture, mais historiquement, le processus a été opaque, et on sait peu de choses sur l’impact net sur les dépenses (Rowe, Cortese et McGinnis, 2006). Si les preuves empiriques montrent clairement qu’un service est inefficace, alors ce service est certainement un candidat pour une décision de non-couverture. Cependant, la non-couverture de services qui présentent des avantages pour la santé, en particulier les services qui sont cliniquement plus efficaces mais moins rentables que les alternatives, pourrait être considérée comme une limitation de l’accès aux soins. Une autre approche possible consiste à mettre en œuvre l’éligibilité à la couverture par le biais d’une « thérapie par paliers », dans laquelle plusieurs options de traitement pourraient être couvertes, mais la moins coûteuse des options d’efficacité équivalente doit être essayée en premier.

Les effets de la recherche sur l’efficacité comparative sur les dépenses de santé n’ont pas été étudiés, et ils sont intrinsèquement difficiles à mesurer.

Il existe peu de preuves empiriques de l’effet de la recherche sur l’efficacité comparative sur les dépenses. Il est intrinsèquement difficile d’isoler l’impact de l’efficacité comparative face à une myriade d’autres facteurs qui influencent les dépenses de santé. D’autres pays utilisent l’efficacité comparative de manière plus importante que les États-Unis dans la prise de décision en matière de couverture, et leurs expériences pourraient donner un aperçu des effets potentiels aux États-Unis, bien que les différences structurelles majeures entre les systèmes de santé rendent ces comparaisons difficiles (Wilensky, 2006). Le National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) du Royaume-Uni est souvent cité comme modèle dans les discussions sur les utilisations potentielles de la recherche comparative sur l’efficacité aux États-Unis. Le NICE fait des recommandations au National Health Service (NHS) britannique sur la couverture de certaines technologies ou traitements sur la base d’une analyse coût-efficacité (Raftery, 2001). Les défibrillateurs cardiaques implantables, les traitements médicamenteux de l’ostéoporose et, de façon plus controversée, les médicaments pour le traitement de la sclérose en plaques et de la maladie d’Alzheimer sont des exemples de technologies que le NICE a déconseillées en raison de leur coût élevé par rapport aux avantages pour la santé (Pearson et Littlejohns, 2007). Cependant, la plupart des traitements qui ont été examinés ont été recommandés pour être couverts (Devlin et Parkin, 2004). La conséquence de l’approbation du NICE a été une augmentation des coûts pour le NHS car l’approbation entraîne un mandat pour le financement de nouveaux traitements. Le NICE a eu tendance à se concentrer sur l’examen des nouvelles technologies bien plus que sur le « désinvestissement » (examen des thérapies existantes pour trouver des preuves de leur inefficacité ou de leur faible valeur et élimination de la couverture de ces services). Les nouveaux traitements sont approuvés plus fréquemment que les anciens traitements inefficaces ne sont supprimés. (En septembre 2006, cependant, le NHS a officiellement habilité le NICE à se concentrer sur la réduction des dépenses de santé. Voir la discussion dans Pearson et Rawlins, 2005). Dans l’ensemble, les examens du NICE ont peut-être augmenté le rapport coût-efficacité moyen des traitements couverts par le NHS, mais rien ne prouve que les dépenses totales ont été réduites ou que le taux d’augmentation de la croissance des coûts a été abaissé. Cette tendance peut s’expliquer en partie par le contexte politique dans lequel NICE a été introduit. Au cours de la période pendant laquelle NICE a été opérationnel, le NHS a visé à augmenter les dépenses pour améliorer la qualité et l’accessibilité des services de santé, et les dépenses de santé au Royaume-Uni ont augmenté rapidement (Marmor, Oberlander, et White, 2009).

En raison du manque de preuves empiriques, l’actuel et l’ancien directeur du CBO ont indiqué que l’estimation du potentiel de réduction des dépenses qui découlerait de la création d’une entité de niveau national pour favoriser la recherche comparative sur l’efficacité est au mieux difficile en raison de la myriade d’hypothèses qu’une telle estimation nécessite (Orszag, 2007a ; Elmendorf, 2009). En décembre 2007, le CBO a produit des estimations de l’impact d’une proposition législative présentée au Congrès qui établirait un centre pour mener et diffuser la recherche comparative sur l’efficacité au sein de l’AHRQ (Orszag, 2007b). La législation prévoyait une injection de fonds pour la recherche sur l’efficacité comparative (100 millions de dollars par an jusqu’en 2010 et un peu moins de 400 millions de dollars par an jusqu’en 2019). Le CBO a supposé que les résultats de la recherche entraîneraient des changements modestes dans les pratiques et a estimé que les dépenses fédérales totales en matière de soins de santé seraient réduites de moins de 1 % sur la période de dix ans. Les dépenses fédérales pour la recherche comparative sur l’efficacité seraient éventuellement compensées par des économies de coûts et des augmentations de revenus, mais probablement pas avant au moins la fin de la période de dix ans (CBO, 2008). Il est important de noter que pour calculer les estimations de réduction des dépenses, le CBO a supposé que les résultats de la recherche n’étaient pas liés à des actions politiques telles que des déterminations de paiement ou de couverture. Les estimations du CBO indiquent que, sans ces actions politiques, les économies réalisées grâce à la recherche sur l’efficacité comparative seraient probablement modestes.

Les conclusions des études sur l’efficacité comparative détermineront si les résultats pourraient entraîner une diminution des coûts. La mesure dans laquelle cela se produira dépend de la conception des études de manière à permettre des comparaisons valides des solutions de rechange et à trouver des possibilités claires d’économies de coûts.

Types d’études

Dans une table ronde de l’AcademyHealth de 2009 sur la recherche sur l’efficacité comparative, le modérateur, le Dr Sean Tunis, du Center for Medical Technology Policy, et ses collègues ont suggéré quatre catégories d’outils ou de méthodes qui sont utilisés pour la recherche sur l’efficacité comparative. Classés par ordre décroissant de coût et de complexité, ils sont les suivants : (1) les études cliniques prospectives, qui comprennent les registres cliniques, les essais en tête-à-tête, les essais pragmatiques et les essais adaptatifs ; (2) les études rétrospectives utilisant des données administratives ou des dossiers de santé électroniques ; (3) les modèles de décision avec ou sans information sur les coûts ; et (4) les examens systématiques (AcademyHealth, 2009)

Les essais cliniques (comme ceux utilisés pour établir l’innocuité et l’efficacité de nouveaux produits pharmaceutiques) déterminent l’efficacité clinique en comparant les traitements, parfois par rapport à un groupe témoin ou à la norme de soins, selon un protocole établi. Ces méthodes fournissent un niveau de preuve solide, mais les essais cliniques présentent des problèmes de conception qui les rendent difficiles à utiliser pour prendre les types de décisions qui affecteraient les dépenses de santé. Les essais cliniques sont généralement contrôlés par placebo et ne permettent donc pas de comparer les nouveaux produits aux traitements existants. Ceux qui fournissent de telles informations, bien que précieux, sont très coûteux et prennent beaucoup de temps à réaliser. Ils sont réalisés sur des populations étroitement contrôlées et ont généralement des objectifs autres que la prise de décision en matière de couverture. Les caractéristiques des participants aux essais cliniques sont souvent différentes de celles de la population pour laquelle la décision de couverture est prise. Les décisions de couverture sont généralement prises pour des groupes de population beaucoup plus larges. Les utilisateurs des résultats des essais cliniques à cette fin doivent déterminer dans quelle mesure les résultats de l’essai peuvent être généralisés à des populations beaucoup plus larges. En outre, les essais cliniques peuvent ne pas intégrer des facteurs qui sont importants pour les décisions de traitement, comme le coût, la qualité de vie ou les préférences des patients (responsables et coordonnateurs de ALLHAT, 2002). Pour les prestataires qui cherchent à appliquer les résultats à leurs populations de patients spécifiques, ou pour les assureurs de santé qui cherchent à déterminer s’ils doivent couvrir un nouveau médicament, les résultats des essais contrôlés peuvent ne pas être utiles en soi.

Des conceptions d’étude alternatives pourraient fournir des informations qui surmontent certaines de ces lacunes. Les essais « pragmatiques » mesurent l’efficacité des traitements dans des contextes de pratique médicale typiques. Les essais « adaptatifs » permettent de modifier l’essai en fonction des résultats des analyses intermédiaires. Un autre type d’étude prospective utilise les données des registres cliniques, qui servent à suivre l’efficacité des traitements dans des populations de patients définies. L’utilisation des registres peut être encouragée par une politique de « couverture avec développement de preuves », utilisée par CMS dans certaines déterminations de couverture (Tunis et Pearson, 2006). Dans le cadre de ce type de politique, la couverture de nouveaux traitements prometteurs pourrait être liée à l’obligation pour les patients de participer à un registre (cette politique est également utilisée pour exiger la participation à des essais cliniques).

Les études observationnelles rétrospectives utilisant des ensembles de données existants, tels que les réclamations d’assurance, sont souvent utilisées lorsque les essais cliniques ne sont pas réalisables. De 2004 à 2007, la CMS a utilisé des preuves provenant de telles études dans 82 % des cas pour déterminer la couverture (Neumann et al., 2008). Ces études peuvent enrichir la base de preuves à moindre coût que les essais cliniques prospectifs, mais elles ne sont pas aussi rigoureuses pour deux raisons principales. Premièrement, les patients n’étant pas répartis au hasard entre les traitements, il est difficile de faire la distinction entre l’effet du traitement et d’autres explications des différences de résultats. Deuxièmement, les données facilement disponibles, telles que les demandes de remboursement d’assurance, comprennent des informations cliniques limitées, ce qui peut affecter les résultats qui peuvent être évalués ou la capacité d’ajuster les différences dans le mélange de cas des patients recevant un traitement par rapport à un autre. Dans certains cas, ces données peuvent être liées à d’autres sources d’information (par exemple, les données des demandes d’indemnisation ont été liées à l’index national des décès pour étudier la mortalité) pour améliorer l’utilité des données. D’autres sources d’informations cliniques, comme les dossiers médicaux, sont plus difficiles et plus coûteuses à collecter. À l’avenir, il est possible que l’utilisation élargie des dossiers médicaux électroniques facilite la collecte de données cliniques.

Preuves d’économies de coûts

Un autre facteur dans l’estimation quantitative de la relation entre la recherche sur l’efficacité comparative et les dépenses est que nous ne pouvons pas prédire combien de traitements seront trouvés qui ont des alternatives aussi efficaces ou plus efficaces et moins coûteuses. Les études peuvent déterminer qu’un traitement est cliniquement plus efficace qu’un autre, que deux traitements sont équivalents ou que les preuves sont mitigées. Si les coûts sont également évalués, les études peuvent déterminer qu’un traitement plus efficace est également moins coûteux qu’une alternative. Toutefois, si le traitement plus efficace est aussi ou plus coûteux, l’utilisation accrue du traitement n’entraînera pas de réduction globale des dépenses (bien que la valeur puisse augmenter). Un résumé récent des études sur le rapport coût-efficacité a révélé qu’environ 20 % des traitements et des mesures préventives permettent d’économiser de l’argent par rapport à une alternative ; 4 à 6 % augmentent les coûts et entraînent des résultats moins bons ; et 75 % confèrent un avantage et augmentent les coûts (Cohen, Neumann et Weinstein, 2008). Un défi majeur pour les parties prenantes est de déterminer ce qui constitue un coût élevé inacceptable, notamment parce que peu de services de soins de santé augmentent les coûts sans conférer au moins un avantage.

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