Objet Dans l’étude de phase III KEYNOTE-045 ( ClinicalTrials.gov identifier : NCT02256436), le pembrolizumab a significativement prolongé la survie globale par rapport à la chimiothérapie choisie par l’investigateur chez les patients atteints de cancer urothélial avancé précédemment traité. Nous rapportons ici les résultats des analyses de la qualité de vie liée à la santé (QVLS) de l’essai KEYNOTE-045. Patients et méthodes Les patients ont été répartis au hasard 1:1 entre le pembrolizumab à 200 mg et le docetaxel à 75 mg/m2, le paclitaxel à 175 mg/m2 ou la vinflunine à 320 mg/m2, au choix de l’investigateur, administrés par voie intraveineuse toutes les 3 semaines. Les principales analyses de la QVLS préspécifiées étaient le temps de détérioration (TTD) et le changement moyen entre le début de l’étude et la semaine 15 du score global de l’état de santé/qualité de vie du questionnaire de qualité de vie C30 de l’Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer. Résultats Sur les 542 patients qui ont été assignés au hasard, 519 ont été inclus dans les analyses de QVLS (pembrolizumab, n = 266 ; chimiothérapie, n = 253). La conformité à la QVLS était de > 95 % au départ et d’environ 88 % à la semaine 15 pour les deux groupes. Le pembrolizumab a prolongé l’évolution du score global d’état de santé/qualité de vie par rapport à la chimiothérapie (médiane, 3,5 mois contre 2,3 mois ; hazard ratio, 0,72 ; P nominal unilatéral = 0,004). La variation moyenne (IC 95 %) du score global d’état de santé/qualité de vie entre le début de l’étude et la semaine 15 était de 0,69 (-2,40 à 3,77) avec le pembrolizumab et de -8,36 (-11,84 à -4,89) avec la chimiothérapie (différence moyenne, 9,05 points ; IC 95 %, 4,61 à 13,50 ; P nominale bilatérale < 0,001). Conclusion Le pembrolizumab a prolongé le TTD en termes de HRQoL par rapport à la chimiothérapie. Les patients traités par pembrolizumab ont présenté un état de santé global/qualité de vie stable ou amélioré, tandis que ceux qui ont été traités par la chimiothérapie choisie par l’investigateur ont vu leur état de santé global/qualité de vie décliner. Combinées aux résultats d’efficacité et de sécurité, ces données soutiennent le pembrolizumab comme norme de soins pour les patients atteints de cancer urothélial avancé réfractaire au platine.