Vertailevan vaikuttavuuden analyysi

Menot

Jossain olosuhteissa vertailevan vaikuttavuustutkimuksen käyttö saattaa vähentää kokonaismenoja, mutta suhteen suunnasta ja suuruudesta ei ole selkeää näyttöä:

• Teorian mukaan vertailevan vaikuttavuustutkimuksen käyttö saattaa joissain olosuhteissa vähentää kokonaismenoja. Lue lisää alla
• Vertailevan vaikuttavuustutkimuksen vaikutuksia terveydenhuoltomenoihin ei ole tutkittu, ja niitä on luonnostaan vaikea mitata. Lue lisää alla
• Vertailevan vaikuttavuustutkimuksen tuloksista riippuu, voivatko tulokset johtaa kustannusten vähenemiseen. Se, missä määrin näin tapahtuu, riippuu siitä, suunnitellaanko tutkimukset siten, että ne mahdollistavat vaihtoehtojen pätevän vertailun, ja siitä, löydetäänkö selviä mahdollisuuksia kustannussäästöihin. Lue lisää alta

Teorian mukaan vertailevan vaikuttavuustutkimuksen käyttö saattaa tietyissä olosuhteissa vähentää kokonaismenoja.

Vaikka empiirinen näyttö on vähäistä, teorian mukaan vertailevan vaikuttavuustutkimuksen käyttö saattaa vähentää terveydenhuollon kokonaismenoja. Menojen vähentäminen edellyttäisi ensinnäkin objektiivisen ja puolueettoman näytön kehittämistä ja kokoamista eri hoitomuotojen suhteellisesta tehokkuudesta, toiseksi selkeitä tuloksia, jotka viittaavat kliinisesti parempaan ja edullisempaan interventiovaihtoehtoon, ja kolmanneksi tämän tiedon käyttöä terveydenhuollon tarjoajien ja kuluttajien palvelujen käytön muuttamiseksi. Vertaileva vaikuttavuustutkimus voisi parantaa tarjottujen palvelujen arvoa ilman, että kaikki kolme edellä mainittua ehtoa täyttyvät, mutta nämä parannukset saattaisivat toteutua suuremmilla menoilla.

Ainakin lähitulevaisuudessa kaikki menojen vähennykset kompensoituisivat tutkimustulosten tuottamiseen, koordinointiin ja levittämiseen liittyvillä etukäteiskustannuksilla. American Recovery and Reinvestment Act of 2009 (ARRA) osoitti 1,1 miljardia dollaria uutta liittovaltion rahoitusta vertailevaan vaikuttavuustutkimukseen, mikä lisäsi summaa, jota tällä hetkellä käyttävät Centers for Medicare and Medicaid Services, Agency for Healthcare Research and Quality (AHRQ), Veterans Administration, National Institutes of Health (NIH) ja Office of the National Coordinator for Health Information Technology (Tunis et al., 2007). Näitä varoja voitaisiin käyttää sellaisten tutkimusten tukemiseen, jotka tuottavat uutta näyttöä tai syntetisoivat ja tarkastelevat eri lähteistä saatavaa olemassa olevaa näyttöä. Uutta näyttöä tuottavat tutkimukset ovat paljon kalliimpia kuin olemassa olevan näytön synteesit. NIH:n (2007) hiljattain tekemien kliinisten head-to-head-tutkimusten kustannukset olivat keskimäärin 77,8 miljoonaa dollaria, ja ne vaihtelivat 12 miljoonasta dollarista 176 miljoonaan dollariin. Sitä vastoin olemassa olevan näytön tarkastelu ja synteesi on keskimäärin noin 50 000-300 000 dollaria tutkimusta kohden, laajuudesta riippuen (AHRQ, 2007). Uusi tutkimus voidaan räätälöidä tarkemmin kysymyksiin, jotka koskevat parhaita hoitomenetelmiä, kun taas synteesejä voivat rajoittaa aiemmissa tutkimuksissa kerätyt kysymykset ja tiedot.

Pitkällä aikavälillä nettovaikutus menoihin riippuu siitä, millaisia tuloksia uudesta vertailevasta vaikuttavuustutkimuksesta saadaan ja miten tätä näyttöä käytetään käytäntöjen muuttamiseen. Menojen väheneminen voi johtua sellaisten palvelujen käytön vähenemisestä, jotka ovat todistetusti joko tehottomia – tai kalliimpia ja yhtä tehokkaita tai tehottomampia – kuin hoitovaihtoehdot. Tapa, jolla tämä toimintavaihtoehto pannaan täytäntöön, ratkaisee, missä määrin se vaikuttaisi menoihin. Keskeisiä kysymyksiä ovat muun muassa seuraavat: (1) Käytetäänkö kustannustietoja vai ainoastaan kliinistä vaikuttavuutta koskevia tietoja? (2) Kuinka voimakkaita ovat maksu- tai kattavuuspolitiikan kannustimet halvempien, terapeuttisesti vastaavien palvelujen käyttöön?

Strategiat, joilla pyritään vaikuttamaan hoitokäytäntöihin vertailevan vaikuttavuustutkimuksen avulla, vaihtelevat levittämisestä taloudellisiin rangaistuksiin vähemmän tehokkaiden vaihtoehtojen valinnasta. Vahvempia kannustimia käyttävillä lähestymistavoilla on todennäköisemmin merkittävä vaikutus palvelujen käyttöön, mutta ne aiheuttavat myös todennäköisemmin vastareaktioita sidosryhmiltä, kuten terveydenhuollon tarjoajilta, jotka saattavat joutua kärsimään tulojen vähenemisestä, ja potilailta, jotka saattavat joutua maksamaan enemmän kustannuksia. Liittovaltion koordinointineuvostoa, joka perustettiin hiljattain voimaan tulleella ARRA-ohjelmalla, kielletään nimenomaisesti asettamasta kattavuusmandaatteja tai korvauskäytäntöjä (Yhdysvaltain kongressi, 2009).

Yksi tavaksi hyödyntää vertailevan vaikuttavuustutkimuksen tuloksia on levittää tietoa potilaille ja palveluntarjoajille, jotta voitaisiin vaikuttaa lääketieteelliseen päätöksentekoon. Pelkkä tiedon levittäminen ilman muita kannustimia tai mekanismeja käyttäytymisen muuttamiseksi ei kuitenkaan välttämättä riitä muuttamaan käytäntöjä merkittävästi. Esimerkiksi Antihypertensive and Lipid-Lowering Treatment to Prevent Heart Attack Trial (ALLHAT) on laaja satunnaistettu kliininen tutkimus, jossa verrattiin diureetteja, ACE:n (Angiotensin Converting Enzyme) estäjiä, kalsiumkanavan salpaajia ja alfasalpaajia verenpainetaudin hoidossa (Pollack, 2008). Diureettien todettiin olevan tehokkaampia kuin vaihtoehdot ja edullisempia.

Tuloksilla oli kuitenkin vain vähäinen vaikutus lääkkeiden määräämiskäytäntöihin, mikä johtui osittain tutkimuksen aikana tapahtuneista muutoksista käytännesäännöissä, uusien lääkkeiden ja lääkeyhdistelmien käyttöönotosta ja lääkeyritysten markkinoinnista.

”Jaettu päätöksenteko” (Shared decisionmaking, SDM) on toinen lähestymistapa, jonka avulla voidaan sisällyttää näyttöä hoitovaihtoehtoja koskeviin päätöksiin. SDM on keino, jonka avulla potilaista ja heidän hoitajistaan tulee aktiivisia osallistujia hoitoa koskevaan viestintä- ja päätöksentekoprosessiin (Charles, Whelan ja Gafni, 1999; Charles, Gafni ja Whelan, 1999). Jaettua päätöksentekoa ohjaavat tiedot voitaisiin saada vertailevasta vaikuttavuustutkimuksesta. Potilaiden päätöksenteon apuvälineiden käytöstä tehdyissä tutkimuksissa on saatu epävarmoja tuloksia apuvälineiden vaikutuksista kustannuksiin, mutta yleensä ne osoittavat parannusta muissa mittareissa, kuten tietämyksessä ja päätöksentekoon tyytyväisyydessä (O’Connor, 2009). Kongressin budjettivirasto päätteli näyttöä koskevan katsauksen perusteella, että päätöksenteon apuvälineet vähentävät aggressiivisten kirurgisten toimenpiteiden käyttöä vaikuttamatta terveydenhuollon tuloksiin (CBO, 2008). CBO totesi myös, että tällaisten apuvälineiden laajamittainen käyttö voisi vähentää terveydenhuoltomenoja. CBO ei kuitenkaan kyennyt laatimaan kvantitatiivista arviota jaetun päätöksenteon laajemman käytön vaikutuksista Medicare-menoihin.

Ehkäisymuotoilun, maksujen ja kattavuuden muutokset kuuluvat niihin sovelluksiin, jotka todennäköisimmin vaikuttavat vertailevan vaikuttavuustutkimuksen vaikutuksiin menoihin. Tutkimusten tulokset voitaisiin sisällyttää terveydenhuollon etuuspakettien suunnitteluun, jolloin vähemmän kustannustehokkaisiin palveluihin liittyisi korkeampi kustannusten jakaminen kustannustehokkaiden palvelujen käytön lisäämiseksi. Korvauksia voitaisiin muuttaa esimerkiksi viitehinnoittelun kaltaisilla menetelmillä, joissa määritetään hinta tietylle hoitoluokalle (tavallisesti edullisimmalle hoitojen ryhmässä, jonka katsotaan olevan yhtä tehokkaita), ja kaikki kyseiseen luokkaan kuuluvat hoidot korvataan viitehinnan mukaan. Kuluttajat, jotka valitsevat kalliimpia hoitoja, joutuisivat maksamaan korkeampia kustannuksia. Toinen vaihtoehto on tarjota bonuskorvauksia kustannustehokkaita hoitoja tarjoaville palveluntarjoajille.

Vahvimmin toimintatapoihin voitaisiin vaikuttaa kattavuuden määrittelyn kautta. Sekä julkisen että yksityisen sektorin vakuutuksenantajat käyttävät kliinistä vaikuttavuutta koskevia tietoja kattavuuspäätöksiä tehdessään, mutta historiallisesti prosessi on ollut vaikeaselkoinen, ja nettovaikutuksesta menoihin tiedetään vain vähän (Rowe, Cortese ja McGinnis, 2006). Jos empiirinen todistusaineisto osoittaa selvästi, että palvelu on tehoton, palvelua ei varmasti kannata jättää korvaamatta. Terveyshyötyjä tuottavien palvelujen, erityisesti sellaisten palvelujen, jotka ovat kliinisesti tehokkaampia mutta vähemmän kustannustehokkaita kuin vaihtoehdot, korvaamatta jättämisen voidaan kuitenkin katsoa rajoittavan hoidon saatavuutta. Toinen mahdollinen lähestymistapa on toteuttaa korvauskelpoisuus ”vaiheittaisen hoidon” avulla, jolloin useat hoitovaihtoehdot voidaan kattaa, mutta ensin on kokeiltava kustannuksiltaan edullisinta vaihtoehtoa.

Vertailevan vaikuttavuustutkimuksen vaikutuksia terveydenhuoltomenoihin ei ole tutkittu, ja niitä on luonnostaan vaikea mitata.

Vertailevan vaikuttavuustutkimuksen vaikutuksista terveydenhuoltomenoihin on vain vähän empiiristä näyttöä. Vertailevan vaikuttavuustutkimuksen vaikutusta on luonnostaan vaikea eristää, kun otetaan huomioon lukemattomat muut terveydenhuoltomenoihin vaikuttavat tekijät. Muissa maissa vertailevaa vaikuttavuutta käytetään kattavuutta koskevassa päätöksenteossa näkyvämmin kuin Yhdysvalloissa, ja niiden kokemukset voivat antaa jonkin verran tietoa mahdollisista vaikutuksista Yhdysvalloissa, vaikka terveydenhuoltojärjestelmien väliset suuret rakenteelliset erot vaikeuttavat näitä vertailuja (Wilensky, 2006). Yhdistyneen kuningaskunnan kansallinen terveys- ja kliinisen huippuosaamisen instituutti (National Institute for Health and Clinical Excellence, NICE) mainitaan usein mallina, kun keskustellaan vertailevan vaikuttavuustutkimuksen mahdollisista käyttömahdollisuuksista Yhdysvalloissa. NICE antaa kustannusvaikuttavuusanalyysiin perustuvia suosituksia Ison-Britannian kansalliselle terveyspalvelulle (NHS) tiettyjen teknologioiden tai hoitojen kattavuudesta (Raftery, 2001). Implantoitavat sydämen defibrillaattorit, osteoporoosin lääkehoidot ja – mikä kiistanalaisinta – multippeliskleroosin ja Alzheimerin taudin hoitoon tarkoitetut lääkkeet ovat esimerkkejä teknologioista, joita vastaan NICE on antanut suosituksia, koska niiden kustannukset ovat korkeat suhteessa terveyshyötyihin (Pearson ja Littlejohns, 2007). Useimpia tarkistettuja hoitoja on kuitenkin suositeltu katettavaksi (Devlin ja Parkin, 2004). NICE:n hyväksynnän seurauksena NHS:n kustannukset ovat kasvaneet, koska hyväksyntä johtaa uusien hoitojen rahoittamiseen. NICE:llä on ollut tapana keskittyä uusien teknologioiden tarkasteluun paljon enemmän kuin ”investointien purkamiseen” (nykyisten hoitojen tarkastelu sen selvittämiseksi, ovatko ne tehottomia tai arvoltaan vähäisiä, ja kyseisten palvelujen kattavuuden poistaminen). Uusia hoitoja hyväksytään useammin kuin vanhoja, tehottomia hoitoja poistetaan. (Syyskuuhun 2006 mennessä NHS oli kuitenkin virallisesti valtuuttanut NICEn keskittymään terveysmenojen vähentämiseen. Ks. keskustelu artikkelissa Pearson ja Rawlins, 2005). Kaiken kaikkiaan NICE:n arvioinnit ovat saattaneet lisätä NHS:n kattamien hoitojen keskimääräistä kustannustehokkuutta, mutta ei ole näyttöä siitä, että kokonaismenot olisivat pienentyneet tai että kustannusten kasvuvauhti olisi hidastunut. Osittain tämä kuvio voi johtua siitä poliittisesta kontekstista, jossa NICE otettiin käyttöön. Sinä aikana, kun NICE on ollut toiminnassa, NHS on pyrkinyt lisäämään menoja terveyspalvelujen laadun ja saatavuuden parantamiseksi, ja terveydenhuoltomenot ovat kasvaneet Yhdistyneessä kuningaskunnassa nopeasti (Marmor, Oberlander ja White, 2009).

Empiirisen näytön puutteen vuoksi sekä CBO:n nykyiset että entiset johtajat ovat todenneet, että vertailevaa vaikuttavuustutkimusta edistävän kansallisen tason yksikön perustamisesta aiheutuvien menojen vähennyspotentiaalin arvioiminen on parhaimmillaankin vaikeaa, koska arvion tekeminen edellyttää lukemattomia oletuksia (Orszag, 2007a; Elmendorf, 2009). Joulukuussa 2007 CBO laati arviot kongressin käsiteltävänä olevan lainsäädäntöehdotuksen vaikutuksista. Ehdotuksen mukaan AHRQ:n yhteyteen perustettaisiin vertailevan vaikuttavuustutkimuksen tekemiseen ja levittämiseen tarkoitettu keskus (Orszag, 2007b). Lainsäädännössä vaadittiin vertailevan vaikuttavuustutkimuksen rahoituksen lisäämistä (100 miljoonaa dollaria vuodessa vuoteen 2010 mennessä ja vajaat 400 miljoonaa dollaria vuodessa vuoteen 2019 mennessä). CBO oletti, että tutkimustulokset johtaisivat vaatimattomiin käytäntöjen muutoksiin, ja arvioi, että liittovaltion terveydenhuoltomenot vähenisivät alle 1 prosentilla kymmenvuotiskauden aikana. Vertailevan vaikuttavuustutkimuksen liittovaltion menot kompensoituisivat lopulta kustannussäästöillä ja tulojen kasvulla, mutta todennäköisesti vasta kymmenen vuoden jakson lopussa (CBO, 2008). On tärkeää huomata, että laskiessaan menojen vähennysarvioita CBO oletti, että tutkimustulokset eivät ole sidoksissa sellaisiin poliittisiin toimiin kuin maksujen tai kattavuuden määrittelyyn. CBO:n arviot osoittavat, että ilman näitä poliittisia toimia vertailevasta vaikuttavuustutkimuksesta saatavat säästöt jäisivät todennäköisesti vaatimattomiksi.

Vertailevan vaikuttavuustutkimuksen tuloksista riippuu, voivatko tulokset johtaa kustannusten vähenemiseen. Se, missä määrin näin tapahtuu, riippuu siitä, suunnitellaanko tutkimukset siten, että vaihtoehtoja voidaan vertailla pätevästi, ja siitä, löydetäänkö selviä mahdollisuuksia kustannussäästöihin.

Tutkimustyypit

Vertailevaa vaikuttavuustutkimusta käsitelleessä AcademyHealthin pyöreän pöydän keskustelutilaisuudessa vuonna 2009 moderaattorina toiminut lääketieteen teknologiapolitiikkakeskuksen tohtori Sean Tunis ja hänen kollegansa ehdottivat, että vertailevassa vaikuttavuustutkimuksessa käytettäisiin neljää erilaista välineluokkaa tai menetelmää. Ne on järjestetty kustannusten ja monimutkaisuuden mukaan, ja ne ovat seuraavat: (1) prospektiiviset kliiniset tutkimukset, joihin kuuluvat kliiniset rekisterit, head-to-head-tutkimukset, pragmaattiset tutkimukset ja mukautuvat tutkimukset; (2) retrospektiiviset tutkimukset, joissa käytetään hallinnollisia tai sähköisiä terveyskertomustietoja; (3) päätöksentekomallit, joissa on tai ei ole kustannustietoja; ja (4) systemaattiset katsaukset (AcademyHealth, 2009)

Kliinisissä tutkimuksissa (kuten niissä, joita käytetään uusien lääkevalmisteiden turvallisuuteen ja tehokkuuteen liittyvissä tutkimuksissa) selvitetään kliininen tehokkuus vertailemalla hoitomuotoja toisinaan kontrolliryhmään tai tavanomaisiin hoitotoimenpiteisiin määrätyn hoitosuunnitelman mukaisesti. Näillä menetelmillä saadaan vahvaa näyttöä, mutta kliinisissä tutkimuksissa on suunnitteluun liittyviä ongelmia, joiden vuoksi niitä on vaikea käyttää sellaisten päätösten tekemisessä, jotka vaikuttaisivat terveydenhuoltomenoihin. Kliiniset tutkimukset ovat yleensä lumelääkekontrolloituja, joten niissä ei voida verrata uusia tuotteita olemassa oleviin hoitoihin. Ne, joista saadaan tällaista tietoa, ovat arvokkaita, mutta niiden toteuttaminen on hyvin kallista ja aikaa vievää. Ne tehdään tiukasti kontrolloiduissa populaatioissa, ja niitä käytetään yleensä muihin tarkoituksiin kuin kattavuutta koskevien päätösten tekemiseen. Kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ominaispiirteet poikkeavat usein väestöstä, jota varten kattavuutta koskeva päätös tehdään. Kattavuuspäätökset tehdään yleensä paljon laajemmille väestöryhmille. Kliinisten tutkimusten tulosten käyttäjien, jotka käyttävät niitä tähän tarkoitukseen, on tehtävä päätöksiä siitä, missä määrin tutkimustulokset voidaan yleistää koskemaan paljon laajempia väestöryhmiä. Lisäksi kliinisissä tutkimuksissa ei välttämättä oteta huomioon hoitopäätösten kannalta tärkeitä tekijöitä, kuten kustannuksia, elämänlaatua tai potilaan mieltymyksiä (ALLHAT Officers and Coordinators, 2002). Palveluntarjoajille, jotka pyrkivät soveltamaan tuloksia omaan erityiseen potilasryhmäänsä, tai sairausvakuutuslaitoksille, jotka pyrkivät päättämään, kattavatko ne uuden lääkityksen, kontrolloidut tutkimustulokset eivät välttämättä ole itsessään hyödyllisiä.

Vaihtoehtoiset tutkimusasetelmat voisivat tuottaa tietoa, jolla voitaisiin korjata joitakin näistä puutteista. ”Pragmaattisissa” tutkimuksissa mitataan hoitojen tehokkuutta tyypillisissä lääketieteellisissä käytännön tilanteissa. ”Mukautuvat” tutkimukset mahdollistavat tutkimuksen muuttamisen välianalyysien tulosten perusteella. Toisenlaisessa prospektiivisessa tutkimuksessa käytetään tietoja kliinisistä rekistereistä, joita käytetään hoitojen tehokkuuden seuraamiseen määritellyissä potilasryhmissä. Yksi tapa, jolla rekisterien käyttöä voidaan rohkaista, on ”kattavuus ja näytön kehittäminen” -käytäntö, jota CMS käyttää joissakin kattavuutta koskevissa päätöksissä (Tunis ja Pearson, 2006). Tämäntyyppisen politiikan mukaan lupaavien uusien hoitojen kattavuus voitaisiin yhdistää vaatimukseen, jonka mukaan potilaiden on osallistuttava rekisteriin (tätä politiikkaa käytetään myös kliinisiin tutkimuksiin osallistumisen vaatimiseen).

Retrospektiivisiä havainnointitutkimuksia, joissa käytetään olemassa olevia tietokokonaisuuksia, kuten vakuutuskorvauksia, käytetään usein silloin, kun kliiniset tutkimukset eivät ole toteutettavissa. Vuosina 2004-2007 CMS käytti tällaisista tutkimuksista saatua näyttöä 82 prosentissa tapauksista tehdessään kattavuutta koskevia päätöksiä (Neumann et al., 2008). Näillä tutkimuksilla voidaan lisätä tietopohjaa edullisemmin kuin prospektiivisilla kliinisillä tutkimuksilla, mutta ne eivät ole yhtä tarkkoja kahdesta syystä. Ensinnäkin, koska potilaita ei satunnaisteta hoitojen välillä, on vaikea erottaa toisistaan hoidon vaikutusta ja muita selityksiä tulosten eroille. Toiseksi helposti saatavilla oleviin tietoihin, kuten vakuutuskorvauksiin, sisältyy vain vähän kliinistä tietoa, mikä voi vaikuttaa arvioitaviin tuloksiin tai kykyyn ottaa huomioon eroja yhtä hoitoa ja toista hoitoa saavien potilaiden tapauskoostumuksessa. Joissakin tapauksissa nämä tiedot voidaan yhdistää muihin tietolähteisiin (esim. korvausvaatimustiedot on yhdistetty kansalliseen kuolinindeksiin kuolleisuuden tutkimiseksi) tietojen hyödyllisyyden parantamiseksi. Muita kliinisten tietojen lähteitä, kuten sairauskertomuksia, on vaikeampi ja kalliimpi kerätä. Tulevaisuudessa on mahdollista, että sähköisten terveyskertomusten laajempi käyttö helpottaa kliinisten tietojen keräämistä.

Todisteet kustannussäästöistä

Vertailevan vaikuttavuustutkimuksen ja menojen välisen suhteen kvantitatiivista arviointia vaikeuttaa myös se, että emme voi ennustaa, kuinka monesta hoitomuodosta löydetään yhtä tehokkaita tai tehokkaampia ja edullisempia vaihtoehtoja. Tutkimuksissa voidaan todeta, että yksi hoito on kliinisesti tehokkaampi kuin toinen, että kaksi hoitoa ovat samanarvoisia tai että näyttö on ristiriitaista. Jos myös kustannuksia arvioidaan, tutkimuksissa saatetaan todeta, että tehokkaampi hoito on myös edullisempi kuin vaihtoehto. Jos tehokkaampi hoito on kuitenkin yhtä kallis tai kalliimpi, hoidon käytön lisääntyminen ei johtaisi kokonaismenojen vähenemiseen (vaikka sen arvo saattaakin nousta). Tuoreessa kustannusvaikuttavuustutkimusten yhteenvedossa todettiin, että noin 20 prosenttia hoidoista ja ennaltaehkäisevistä toimenpiteistä säästää rahaa vaihtoehtoon verrattuna, 4-6 prosenttia lisää kustannuksia ja johtaa huonompaan lopputulokseen ja 75 prosenttia tuottaa hyötyä ja lisää kustannuksia (Cohen, Neumann ja Weinstein, 2008). Sidosryhmien suurena haasteena on määritellä, mitkä ovat kohtuuttoman korkeat kustannukset, etenkin kun otetaan huomioon, että vain harvat terveydenhuoltopalvelut lisäävät kustannuksia ilman, että niistä koituu ainakin jonkinlaista hyötyä.

Takaisin alkuun