Die Suche nach einem Heilmittel für Diabetes ist in unserer Gemeinschaft immer ein heißes Eisen, insbesondere im Zusammenhang mit der Forschung von Dr. Denise Faustman in Massachusetts, deren Schwerpunkt auf der Suche nach einem billigen und einfachen Impfstoff liegt, was die Emotionen zwischen „Hype und Hoffnung“ anheizt.
Eine noch größere Kontroverse wurde um das jüngste Forschungsupdate von Dr. Faustman entfacht, das auf der großen Jahreskonferenz der American Diabetes Association im Juni in Orlando vorgestellt wurde. Die ADA und die JDRF gingen sogar so weit, eine gemeinsame öffentliche Erklärung herauszugeben, in der sie davor warnten, ihre Arbeit mit Vorsicht zu genießen – angesichts der geringen Stichprobengröße und der Tatsache, dass andere ihre Ergebnisse nicht vollständig reproduzieren konnten.
Darüber hinaus ließ die ADA verlauten, dass sie untersuchte, ob Dr. Faustman gegen ihre Embargo-Politik verstoßen hatte, indem sie einige Tage vor Beginn der Konferenz im Juni ein Medienfeuerwerk über ihre Forschung veranstaltete. (Zur Erinnerung: Embargos sind dazu da, das Spielfeld gleichmäßig zu halten, damit kein Forscher vor der Veranstaltung das Rampenlicht der Medien stiehlt). Es hieß, dass Dr. Faustman, falls sie gegen die Richtlinie verstoßen würde, für ein Jahr oder länger von der ADA-Jahrestagung ausgeschlossen werden könnte.
All dies kam im Juni zur Sprache, und wir waren gespannt, wie das Ergebnis aussehen würde.
Wir wissen jetzt, dass die ADA-Führung eine Entscheidung getroffen hat, aber was genau beschlossen wurde, bleibt ein Geheimnis. Trotz der ganzen Aufregung im Sommer und der öffentlichen Äußerungen der Organisation über mögliche Fehltritte des Teams von Dr. Faustman weigern sich sowohl die ADA als auch die JDRF jetzt, das Ergebnis der Untersuchung zu nennen. Es sieht ganz so aus, als würde die ADA die Sache unter den Teppich kehren, ohne öffentlich zu bestätigen, ob sie mit ihren Behauptungen gegen Dr. Faustman Anfang des Jahres richtig lag oder nicht.
Was wir wissen…
Dr. Faustmans Diabetes-Impfstoff-Forschung
Zunächst einmal verfolgen wir die Forschung von Dr. Faustman nun schon seit mehr als einem Jahrzehnt. Sie befasst sich seit langem mit BCG (Bacillus Calmette Guerin), einem generischen Impfstoff, den es seit fast einem Jahrhundert gibt und der ursprünglich zur Bekämpfung von Tuberkulose (TB) entwickelt wurde. Der Gedanke ist, dass die Verstärkung von BCG die Bauchspeicheldrüse daran hindern könnte, die Betazellen, die Insulin produzieren, abzutöten, und es den betroffenen Zellen ermöglichen könnte, sich zu regenerieren. Faustman machte 2001 bei Mäusen eine bahnbrechende Entdeckung, die sie jedoch zunächst nicht wiederholen konnte, und ihr mutiges Werben für diese Forschung löste in der medizinischen Gemeinschaft und bei Forschungsorganisationen, die ihren Ansatz anzweifelten, eine heftige Kontroverse aus. In späteren Jahren wies Faustman darauf hin, dass andere Mausstudien einige ihrer anfänglichen Ergebnisse wiederholten, aber das ist umstritten, je nachdem, wen man fragt.
In ihren Phase-I-Ergebnissen stellte ihr Team am Massachusetts General Hospital fest, dass ihr Impfstoff bei Menschen mit „langfristigem“ oder „fortgeschrittenem“ Typ-1-Diabetes, d. h. mit einer Krankheitsdauer von mindestens 15-20 Jahren, den Beginn der Regeneration der Insulin produzierenden Zellen der Bauchspeicheldrüse einleitete.
Sie beendete die erste Phase ihrer klinischen Versuche im Jahr 2010. Sie bewarb sich um eine Finanzierung durch die JDRF, erhielt jedoch keinen Zuschuss, vermutlich aufgrund von Zweifeln an der Validität ihrer Arbeit. Es dauerte mehrere Jahre, bis sie 2015 mit der zweiten Phase ihrer Forschung beginnen konnte, vor allem, weil sie sich selbst um die Finanzierung kümmern musste. Diese ist noch im Gange und wird wahrscheinlich noch weitere Jahre in Anspruch nehmen (der geschätzte Abschluss der klinischen Studie wird derzeit auf 2023 geschätzt).
Die neuesten Ergebnisse, die am 21. Juni veröffentlicht wurden, sind eine Nachuntersuchung der 9 (ja, neun!) Teilnehmer, die vor acht Jahren an ihrer ursprünglichen kleinen Studie teilgenommen haben. Sie untersuchte die Ergebnisse der Patienten mit Behinderungen im Verlauf von drei, fünf und acht Jahren nach der Phase-I-Studie.
Während einige Mainstream-Medien die neuesten Ergebnisse ihrer Forschung Anfang des Sommers aufgriffen, präsentierte Dr. Faustman erst kürzlich, Anfang Oktober, auf der großen EASD (European Association for the Study of Diabetes) in Berlin, Deutschland. Diese Forschung zeigte Folgendes: Ihr BCG bringt im Grunde genommen Keime wieder in das Immunsystem ein, baut es auf und hilft dabei, die Reaktion des Körpers neu zu programmieren, so dass es im Wesentlichen die Fähigkeit des Körpers zur Senkung des Blutzuckerspiegels steigern kann. Im Wesentlichen deuten die neuesten Erkenntnisse darauf hin, dass eine geringere Menge an Keimen bei T1-PWDs ein Grund für den Angriff des Immunsystems und die Unfähigkeit zur Insulinproduktion ist, und wenn man diese Keime durch diesen Impfstoff wieder hinzufügt, könnte es möglich sein, das System wieder zu normalisieren.
Hmmm. Faszinierendes Zeug, egal wie man es betrachtet und ob es sich in den nächsten Jahren in klinischen Forschungsphasen als gültig erweist.
Aber viele in der etablierten medizinischen und Forschungswelt glauben, dass es gute Gründe gibt, die Gültigkeit von Dr. Faustmans Arbeit anzuzweifeln.
Wenn sich Forscher die Hände schmutzig machen…?
Im Vorfeld der ADA-Sitzungen im Juni veröffentlichte Faustmans Team in den Medien einige der neuesten Ergebnisse ihrer Forschungsarbeit über den BCG-Impfstoff. Nur wenige Tage später hielt sie einen Vortrag auf der ADA-Konferenz.
Dies löste in der medizinischen Gemeinschaft einen Feuersturm aus, und zwar an zwei Fronten:
Erstens gaben die ADA und die JDRF eine gemeinsame Erklärung heraus, in der sie die D-Gemeinschaft davor warnten, die kleinen Studienergebnisse zu ernst zu nehmen, da sie langfristige Zweifel an ihrer Arbeit und eine enthusiastische Selbstdarstellung hatten. Es wurde auf bestimmte Einschränkungen der Forschung hingewiesen, und die Erklärung schließt mit den Worten: „Insgesamt regen die Ergebnisse zum Nachdenken an, geben aber keine endgültigen Antworten und liefern nicht genügend klinische Beweise, um zum jetzigen Zeitpunkt eine empfohlene Änderung der Therapie zu unterstützen.“
Die ADA wies darauf hin, dass viele Ärzte über Patienten berichteten, die zu ihnen kamen und nach diesem potenziellen BCG-Impfstoff fragten, und dass es den Ärzten unangenehm sei, darüber zu sprechen.
Nach der gemeinsamen Erklärung der beiden Organisationen sagte Dr. William Cefalu, Chief Science and Medical Officer der ADA, dass die Organisation untersuche, ob Dr. Faustman gegen die Embargopolitik der Veranstaltung verstoßen habe, indem sie ihre Forschungsergebnisse im Vorfeld diskutierte.
Als wir Anfang September nachhakten, teilte uns die ADA-Sprecherin Michelle Kirkwood per E-Mail lediglich mit, dass „das Führungsteam der ADA eine Entscheidung getroffen und diese direkt mit Dr. Faustman und ihren Kollegen geteilt hat.“ Sie verwies weitere Fragen an Faustmans Team.
Auf unser Drängen hin gab die ADA diese Erklärung ab:
„Alle Forscher, bei denen ein Verstoß gegen die Embargopolitik der ADA festgestellt wurde, wurden über die Entscheidung der ADA und die ergriffenen Maßnahmen informiert, wie in der Richtlinie beschrieben. Die ADA gibt die Namen von Forschern, die gegen die Embargopolitik verstoßen haben, nicht bekannt; alle Entscheidungen werden direkt mit den Forschungsautoren geteilt. Die Embargopolitik wird und muss einheitlich auf alle Forscher angewandt werden, die auf den wissenschaftlichen Tagungen der ADA präsentieren.“
Hä?! Moment mal… Sie unternehmen Schritte, um eine Forscherin öffentlich zu kritisieren, und machen keinen Hehl daraus, dass sie von den Scientific Sessions ausgeschlossen werden könnte, aber dann, wenn die Entscheidung fällt, weigern Sie sich, sie der Öffentlichkeit mitzuteilen?
Wenn dies ein Versuch ist, das Gesicht der Forscherin zu wahren, dann ist es ein seltsamer, wenn man bedenkt, dass sie bereits öffentlich geohrfeigt wurde (metaphorisch gesprochen). Und was ist aus der Transparenz geworden?
Natürlich haben wir Dr. Faustman und ihr Team um Einzelheiten oder eine Antwort gebeten, aber auch sie haben sich geweigert, Einzelheiten zu nennen. Stattdessen verwies Dr. Faustman auf Dr. Harry W. Orf, Senior VP for Research am Massachusetts General Hospital, der folgende Erklärung abgab:
„Die erwähnte Angelegenheit ist eine Angelegenheit zwischen dem Massachusetts General Hospital und der ADA, und es ist nicht ratsam für uns, diese Angelegenheit zu diesem Zeitpunkt zu kommentieren. Das Krankenhaus und das Labor von Dr. Faustman konzentrieren sich weiterhin darauf, die Wissenschaft voranzutreiben und die laufende größere klinische Studie durchzuführen, in der Hoffnung, dass sie die positiven Ergebnisse der ersten, begrenzteren Patientenkohorten bestätigen wird, mit dem letztendlichen Ziel, Patienten mit Diabetes und ihren Familien zu helfen. Das MGH hat sich an die ADA gewandt, um die Gespräche über die klinische BCG-Studie fortzusetzen. Uns sind keine Probleme im Zusammenhang mit der Teilnahme von Dr. Faustman an den wissenschaftlichen Sitzungen der ADA bekannt.“
Was ist aus der Transparenz geworden?
Warum haben die ADA (und die JDRF) den mutigen Schritt unternommen, eine gemeinsame öffentliche Erklärung herauszugeben, in der unsere Gemeinschaft gewarnt wird, den Ergebnissen von Dr. Faustman mit Vorsicht zu begegnen? Faustmans Ergebnisse mit Vorsicht zu genießen, und Dr. Cefalu von der ADA hat auch öffentlich über die Untersuchung möglicher Verstöße ihrerseits gesprochen… aber sie verschließen die Tür, wenn es darum geht, die Ergebnisse mitzuteilen…
Um das klarzustellen, wir diskutieren hier nicht über die Vorzüge von Dr. Faustmans Forschung. Faustmans Forschung steht hier nicht zur Debatte, sondern es geht vielmehr um Fairness und Transparenz – nicht nur für die Forscher und die medizinische Gemeinschaft, sondern auch für alle Menschen mit Behinderungen, die ein Interesse an dieser Heilungsforschung haben und das öffentliche Hin und Her im Juni miterlebt haben.
Dieses Vorgehen erscheint besonders seltsam, wenn man unser jüngstes Interview mit der neuen ADA-Geschäftsführerin Tracey Brown bedenkt, die ausdrücklich darauf hinwies, dass die Organisation eine bessere Verbindung zu den Patienten herstellen und Vertrauen in der Gemeinschaft aufbauen muss.
Es ist sicherlich nicht das Ende der Fahnenstange für Dr. Faustman, wenn sie bei der nächsten ADA-Konferenz nicht anwesend ist, auch wenn es sich um die weltweit größte Veranstaltung dieser Art handelt, an der über 14.000 Diabetes-Experten teilnehmen. Ihre Arbeit kann natürlich wie gewohnt weitergehen.
Aber wenn es eine Richtlinie gibt, die es verbietet, das Ergebnis einer Untersuchung gegen einen Forscher zu veröffentlichen, hätte dies von Anfang an bekannt gegeben werden müssen. Oder vielleicht sollte die Politik noch einmal überdacht werden, in einer Zeit, in der Informationen allgegenwärtig sind und Transparenz der Schlüssel zum Aufbau von Vertrauen ist – besonders für Interessenvertretungsorganisationen.
Es scheint, dass Situationen wie diese Teil des Patientenanwaltschaftstransparenzgesetzes sein sollten, das dem Kongress im Juni 2018 vorgelegt wurde. Denn seien wir ehrlich, Geschäfte hinter verschlossenen Türen zu machen, ist einfach nicht mehr zeitgemäß.
Wir sagen nur, dass…