Einarmige Studien werden manchmal als Zulassungsstudien verwendet, haben aber methodische Einschränkungen, die verhindern, dass sie das hohe Maß an Zuverlässigkeit einer randomisierten kontrollierten Studie erreichen, die nach wie vor der Goldstandard bei der Bewertung neuer Behandlungen ist. Ziel dieses Rundtischgesprächs war es, die Grenzen dieser einarmigen Studien zu erörtern, die verfügbaren und akzeptablen Lösungen zu analysieren und Leitlinien für ihre Durchführung und Bewertung vorzuschlagen. Einarmige Studien sind von Natur aus ungeeignet, um den Nutzen einer neuen Behandlung nachzuweisen, da es unmöglich ist, von einem unter der Behandlung erzielten Wert auf den Nutzen zu schließen, ohne zu wissen, wie hoch dieser ohne die neue Behandlung gewesen wäre. Daraus folgt, dass ein Vergleich mit anderen Daten notwendig ist. Dieser Vergleich unterliegt jedoch Beschränkungen aufgrund (1) der post hoc getroffenen Auswahl der zum Vergleich herangezogenen Referenz, (2) des Konfusionsbias, für den ein Anpassungsansatz zwingend erforderlich ist, und (3) der anderen Verzerrungen, u. a. Messung und Abbruch. Wenn diese Einschränkungen berücksichtigt werden, sollte dies in erster Linie dazu führen, dass extern kontrollierte Studien anstelle von einarmigen Studien durchgeführt werden, wie es in der neuesten Version der ICH E10 vorgeschlagen wird. Darüber hinaus muss die externe Kontrolle im Studienprotokoll formalisiert werden, wobei sowohl die Referenzkontrolle als auch die formale Vergleichsmethode a priori auszuwählen sind: Test in Bezug auf einen Standard, Anpassung anhand individueller Daten, eine synthetische Kontrollgruppe oder Matching-adjustierte indirekte Vergleiche (MAIC). Schließlich müssen extern kontrollierte Studien auf Situationen beschränkt werden, in denen eine Randomisierung nicht durchführbar ist. Um akzeptabel zu sein, müssen diese Studien in der Lage sein, die Freiheit von Restkonfusion zu garantieren, was nur dann wirklich akzeptabel ist, wenn der beobachtete Effekt dramatisch und der übliche Krankheitsverlauf gut vorhersehbar ist.