Analyse der vergleichenden Wirksamkeit

Ausgaben

Unter bestimmten Umständen könnte der Einsatz der vergleichenden Wirksamkeitsforschung die Gesamtausgaben senken, aber es gibt keine eindeutigen Beweise für die Richtung und das Ausmaß der Beziehung:

• Die Theorie legt nahe, dass unter bestimmten Umständen der Einsatz der vergleichenden Wirksamkeitsforschung die Gesamtausgaben senken könnte. Lesen Sie weiter unten
• Die Auswirkungen der vergleichenden Wirksamkeitsforschung auf die Ausgaben im Gesundheitswesen wurden nicht untersucht und sind naturgemäß schwer zu messen. Lesen Sie weiter unten
• Die Ergebnisse der vergleichenden Wirksamkeitsstudien werden bestimmen, ob die Ergebnisse zu Kostensenkungen führen könnten. Inwieweit dies der Fall sein wird, hängt davon ab, ob die Studien so konzipiert sind, dass sie valide Vergleiche von Alternativen ermöglichen und klare Möglichkeiten für Kosteneinsparungen aufzeigen. Lesen Sie weiter unten

Die Theorie legt nahe, dass die vergleichende Wirksamkeitsforschung unter bestimmten Umständen zu einer Senkung der Gesamtausgaben führen könnte.

Auch wenn die empirischen Belege begrenzt sind, legt die Theorie nahe, dass die vergleichende Wirksamkeitsforschung zu einer Senkung der Gesamtausgaben im Gesundheitswesen führen könnte. Um die Ausgaben zu senken, müssten erstens objektive, unvoreingenommene Belege für die relative Wirksamkeit verschiedener Behandlungen erarbeitet und zusammengestellt werden; zweitens müssten eindeutige Ergebnisse vorliegen, die auf eine klinisch überlegene und weniger kostspielige Intervention hinweisen; und drittens müssten diese Informationen genutzt werden, um die Inanspruchnahme von Dienstleistungen durch Anbieter und Verbraucher von Gesundheitsleistungen zu ändern. Die vergleichende Wirksamkeitsforschung könnte zu einer Verbesserung des Werts der erbrachten Leistungen führen, ohne dass alle drei Bedingungen erfüllt sind, aber diese Verbesserungen könnten mit höheren Ausgaben verbunden sein.

Zumindest kurzfristig würden alle Ausgabensenkungen durch die Vorlaufkosten für die Erstellung, Koordinierung und Verbreitung der Forschungsergebnisse ausgeglichen. Im Rahmen des American Recovery and Reinvestment Act von 2009 (ARRA) wurden neue Bundesmittel in Höhe von 1,1 Milliarden Dollar für die vergleichende Wirksamkeitsforschung bereitgestellt, zusätzlich zu den Beträgen, die derzeit von den Centers for Medicare and Medicaid Services, der Agency for Healthcare Research and Quality (AHRQ), der Veterans Administration, den National Institutes of Health (NIH) und dem Office of the National Coordinator for Health Information Technology ausgegeben werden (Tunis et al., 2007). Diese Mittel könnten zur Unterstützung von Studien verwendet werden, die neue Erkenntnisse liefern oder vorhandene Erkenntnisse aus verschiedenen Quellen zusammenfassen und überprüfen. Studien, die neue Erkenntnisse liefern, sind wesentlich teurer als Zusammenfassungen vorhandener Erkenntnisse. Die kürzlich von den NIH (2007) durchgeführten klinischen Kopf-an-Kopf-Studien kosteten im Durchschnitt 77,8 Millionen Dollar, wobei die Spanne von 12 Millionen bis 176 Millionen Dollar reichte. Im Gegensatz dazu kosten Überprüfungen und Zusammenfassungen vorhandener Erkenntnisse je nach Umfang durchschnittlich 50.000 bis 300.000 Dollar pro Studie (AHRQ, 2007). Neue Forschungsarbeiten können spezifischer auf Fragen zu bevorzugten Behandlungsansätzen zugeschnitten werden, während Zusammenfassungen durch die in früheren Forschungsarbeiten gesammelten Fragen und Daten begrenzt sein können.

Längerfristig hängt der Nettoeffekt auf die Ausgaben vom Muster der Ergebnisse neuer vergleichender Wirksamkeitsforschung ab und davon, wie diese Erkenntnisse zur Änderung der Praxis genutzt werden. Eine Ausgabensenkung könnte durch eine geringere Inanspruchnahme von Leistungen eintreten, die nachweislich entweder unwirksam – oder teurer und ebenso oder weniger wirksam – als Behandlungsalternativen sind. Die Art und Weise, in der diese politische Option umgesetzt wird, bestimmt das Ausmaß, in dem sie sich auf die Ausgaben auswirken würde. Zu den wichtigsten Fragen gehören die folgenden: (1) Werden Informationen über die Kosten oder nur Informationen über die klinische Wirksamkeit verwendet? (2) Wie stark werden die Anreize in der Zahlungs- oder Erstattungspolitik für die Inanspruchnahme weniger kostspieliger, therapeutisch gleichwertiger Leistungen sein?

Strategien, die versuchen, die medizinische Praxis mit Hilfe der vergleichenden Wirksamkeitsforschung zu beeinflussen, fallen in ein Spektrum, das von der Verbreitung bis zu finanziellen Strafen für die Wahl weniger wirksamer Optionen reicht. Ansätze, die auf stärkere Anreize setzen, werden sich wahrscheinlich stärker auf die Inanspruchnahme von Leistungen auswirken, aber sie werden auch eher eine Gegenreaktion der Beteiligten hervorrufen, einschließlich der Leistungserbringer, die mit Einnahmeeinbußen rechnen müssen, und der Patienten, die mit einer höheren Kostenbeteiligung konfrontiert werden könnten. Dem Bundeskoordinierungsrat, der durch das kürzlich in Kraft getretene ARRA eingerichtet wurde, ist es ausdrücklich untersagt, Deckungsvorschriften oder Erstattungsrichtlinien festzulegen (US-Kongress, 2009).

Eine Möglichkeit, die Ergebnisse der vergleichenden Wirksamkeitsforschung zu nutzen, besteht darin, die Informationen an Patienten und Leistungserbringer weiterzugeben, um die medizinische Entscheidungsfindung zu beeinflussen. Die Verbreitung von Informationen allein, ohne den Einsatz anderer Anreize oder Mechanismen zur Verhaltensänderung, reicht jedoch möglicherweise nicht aus, um die Praxis wesentlich zu verändern. In der großen randomisierten klinischen Studie ALLHAT (Antihypertensive and Lipid-Lowering Treatment to Prevent Heart Attack Trial) wurden beispielsweise Diuretika, ACE-Hemmer (Angiotensin Converting Enzyme), Kalziumkanalblocker und Alphablocker zur Behandlung von Bluthochdruck verglichen (Pollack, 2008). Die Diuretika erwiesen sich als wirksamer und kostengünstiger als die Alternativen.

Die Ergebnisse hatten jedoch nur geringe Auswirkungen auf die Verschreibungsmuster, was zum Teil auf die im Laufe der Studie eingetretenen Änderungen der Praxisstandards, die Einführung neuer Medikamente und Medikamentenkombinationen und die Vermarktung durch Pharmaunternehmen zurückzuführen ist.

„Shared decisionmaking“ (SDM) ist ein weiterer Ansatz zur Einbeziehung von Erkenntnissen in Entscheidungen über Behandlungsalternativen. Bei der gemeinsamen Entscheidungsfindung werden Patienten und ihre Betreuer zu aktiven Teilnehmern am Kommunikations- und Entscheidungsfindungsprozess über ihre Behandlung (Charles, Whelan und Gafni, 1999; Charles, Gafni und Whelan, 1999). Die Informationen, die der gemeinsamen Entscheidungsfindung zugrunde liegen, könnten aus der vergleichenden Wirksamkeitsforschung stammen. Die Forschung über den Einsatz von Patienten-Entscheidungshilfen liefert unsichere Ergebnisse in Bezug auf die Auswirkungen der Hilfen auf die Kosten, zeigt aber im Allgemeinen Verbesserungen bei anderen Messgrößen wie Wissen und Entscheidungszufriedenheit (O’Connor, 2009). Das Congressional Budget Office (CBO) kam bei einer Überprüfung der Evidenz zu dem Schluss, dass Entscheidungshilfen den Einsatz aggressiver chirurgischer Verfahren verringern, ohne die gesundheitlichen Ergebnisse zu beeinträchtigen (CBO, 2008). Das CBO kam auch zu dem Schluss, dass der Einsatz solcher Hilfen auf breiterer Basis die Ausgaben für das Gesundheitswesen senken könnte. Das CBO war jedoch nicht in der Lage, eine quantitative Schätzung der Auswirkungen eines verstärkten Einsatzes gemeinsamer Entscheidungsfindung auf die Medicare-Ausgaben vorzunehmen.

Änderungen bei der Leistungsgestaltung, der Bezahlung und der Kostenübernahme gehören zu den Anwendungen, die die Auswirkungen der vergleichenden Wirksamkeitsforschung auf die Ausgaben am ehesten beeinflussen können. Die Ergebnisse von Studien könnten in die Gestaltung von Leistungspaketen einfließen, wobei weniger kosteneffektive Leistungen mit einer höheren Kostenbeteiligung verbunden wären, um die Inanspruchnahme kosteneffektiver Leistungen zu erhöhen. Die Kostenerstattung könnte durch Methoden wie „Referenzpreise“ geändert werden, bei denen ein Preis für eine Kategorie von Therapien festgelegt wird (in der Regel die kostengünstigste in einer Gruppe von Behandlungen, die als gleichwertig wirksam angesehen werden) und alle Therapien in dieser Kategorie zum Referenzpreis erstattet werden. Verbraucher, die sich für eine teurere Behandlung entscheiden, müssten dann höhere Kosten tragen. Eine weitere Alternative ist die Gewährung von Bonuszahlungen an Anbieter, die kosteneffiziente Behandlungen anbieten.

Die stärkste Beeinflussung der Praxismuster würde durch die Festlegung der Kostenübernahme erfolgen. Sowohl öffentliche als auch private Versicherer nutzen Informationen über die klinische Wirksamkeit, um Entscheidungen über die Kostenübernahme zu treffen, aber in der Vergangenheit war der Prozess undurchsichtig, und es ist wenig über die Nettoauswirkungen auf die Ausgaben bekannt (Rowe, Cortese und McGinnis, 2006). Wenn die empirische Evidenz eindeutig zeigt, dass eine Leistung unwirksam ist, dann ist diese Leistung sicherlich ein Kandidat für eine Entscheidung über die Nicht-Erfassung. Die Nichtübernahme von Leistungen, die einen gesundheitlichen Nutzen haben, insbesondere von Leistungen, die zwar klinisch wirksamer, aber weniger kosteneffektiv als Alternativen sind, könnte jedoch als Einschränkung des Zugangs zur Versorgung angesehen werden. Ein weiterer möglicher Ansatz besteht darin, die Erstattungsfähigkeit durch eine „Stufentherapie“ einzuführen, bei der mehrere Behandlungsoptionen abgedeckt werden können, aber die kostengünstigste der gleichwertig wirksamen Optionen zuerst ausprobiert werden muss.

Die Auswirkungen der vergleichenden Wirksamkeitsforschung auf die Ausgaben im Gesundheitswesen sind nicht untersucht worden, und sie sind von Natur aus schwer zu messen.

Es gibt nur wenige empirische Belege für die Auswirkungen der vergleichenden Wirksamkeitsforschung auf die Ausgaben. Es ist von Natur aus schwierig, die Auswirkungen der vergleichenden Wirksamkeitsforschung angesichts einer Vielzahl anderer Faktoren, die die Ausgaben im Gesundheitswesen beeinflussen, zu isolieren. In anderen Ländern wird die vergleichende Wirksamkeit bei der Entscheidung über die Kostenübernahme stärker berücksichtigt als in den Vereinigten Staaten, und die dort gemachten Erfahrungen könnten Aufschluss über mögliche Auswirkungen in den Vereinigten Staaten geben, auch wenn die großen strukturellen Unterschiede zwischen den Gesundheitssystemen einen solchen Vergleich erschweren (Wilensky, 2006). Das National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) des Vereinigten Königreichs wird in Diskussionen über den möglichen Nutzen der vergleichenden Wirksamkeitsforschung in den USA häufig als Vorbild genannt. Das NICE gibt dem britischen National Health Service (NHS) Empfehlungen zur Kostenübernahme für bestimmte Technologien oder Behandlungen auf der Grundlage von Kosten-Wirksamkeits-Analysen (Raftery, 2001). Implantierbare Herzdefibrillatoren, medikamentöse Behandlungen von Osteoporose und, besonders umstritten, Medikamente zur Behandlung von Multipler Sklerose und Alzheimer sind Beispiele für Technologien, von denen das NICE aufgrund ihrer hohen Kosten im Verhältnis zum gesundheitlichen Nutzen abgeraten hat (Pearson und Littlejohns, 2007). Die meisten überprüften Behandlungen wurden jedoch für die Kostenübernahme empfohlen (Devlin und Parkin, 2004). Die NICE-Zulassung hat zu einem Anstieg der Kosten für den NHS geführt, da die Zulassung ein Mandat zur Finanzierung neuer Behandlungen bedeutet. Das NICE hat sich eher auf die Überprüfung neuer Technologien konzentriert als auf „Desinvestitionen“ (Überprüfung bestehender Therapien auf ihre Unwirksamkeit oder ihren geringen Wert und Streichung der Kostenübernahme für diese Leistungen). Neue Behandlungen werden häufiger zugelassen als alte, unwirksame Behandlungen gestrichen werden. (Im September 2006 hatte der NHS das NICE jedoch formell ermächtigt, sich auf die Senkung der Gesundheitsausgaben zu konzentrieren. Siehe die Diskussion in Pearson und Rawlins, 2005). Insgesamt haben die Überprüfungen durch das NICE möglicherweise die durchschnittliche Kosteneffizienz der vom NHS abgedeckten Behandlungen erhöht, aber es gibt keine Anzeichen dafür, dass die Gesamtausgaben gesenkt wurden oder dass sich die Steigerungsrate des Kostenwachstums verringert hat. Ein Teil dieses Musters könnte auf den politischen Kontext zurückzuführen sein, in dem NICE eingeführt wurde. Während des Zeitraums, in dem NICE tätig war, hat der NHS versucht, die Ausgaben zu erhöhen, um die Qualität und Zugänglichkeit der Gesundheitsdienste zu verbessern, und die Gesundheitsausgaben im Vereinigten Königreich sind rasch gestiegen (Marmor, Oberlander und White, 2009).

Aufgrund des Mangels an empirischen Belegen haben sowohl der derzeitige als auch der frühere Direktor des CBO darauf hingewiesen, dass eine Schätzung des Potenzials für Ausgabenkürzungen, das sich aus der Schaffung einer nationalen Einrichtung zur Förderung der vergleichenden Wirksamkeitsforschung ergeben würde, aufgrund der unzähligen Annahmen, die eine solche Schätzung erfordert, bestenfalls schwierig ist (Orszag, 2007a; Elmendorf, 2009). Im Dezember 2007 erstellte das CBO Schätzungen zu den Auswirkungen eines dem Kongress vorliegenden Gesetzesvorschlags, der die Einrichtung eines Zentrums zur Durchführung und Verbreitung vergleichender Wirksamkeitsforschung innerhalb des AHRQ vorsieht (Orszag, 2007b). Der Gesetzesentwurf sah eine Aufstockung der Mittel für die vergleichende Wirksamkeitsforschung vor (100 Millionen Dollar pro Jahr bis 2010 und knapp 400 Millionen Dollar pro Jahr bis 2019). Das CBO ging davon aus, dass die Forschungsergebnisse zu bescheidenen Änderungen in der Praxis führen würden, und schätzte, dass die Gesamtausgaben des Bundes für die Gesundheitsversorgung über den Zehnjahreszeitraum um weniger als 1 Prozent sinken würden. Die Bundesausgaben für die vergleichende Wirksamkeitsforschung würden letztendlich durch Kosteneinsparungen und Einnahmeerhöhungen ausgeglichen werden, aber wahrscheinlich nicht vor Ende des Zehnjahreszeitraums (CBO, 2008). Es ist wichtig zu beachten, dass das CBO bei der Berechnung der geschätzten Ausgabensenkungen davon ausging, dass die Forschungsergebnisse nicht mit politischen Maßnahmen wie Zahlungen oder der Festlegung der Kostenübernahme verbunden sind. Die Schätzungen des CBO deuten darauf hin, dass ohne diese politischen Maßnahmen die Einsparungen aus der vergleichenden Wirksamkeitsforschung wahrscheinlich bescheiden ausfallen würden.

Die Ergebnisse der vergleichenden Wirksamkeitsstudien werden bestimmen, ob die Ergebnisse zu Kostensenkungen führen könnten. Inwieweit dies der Fall sein wird, hängt davon ab, dass die Studien so konzipiert sind, dass sie valide Vergleiche von Alternativen ermöglichen und klare Möglichkeiten für Kosteneinsparungen aufzeigen.

Studientypen

In einem Rundtischgespräch der AcademyHealth über vergleichende Wirksamkeitsforschung im Jahr 2009 schlugen der Moderator Dr. Sean Tunis vom Center for Medical Technology Policy und seine Kollegen vier Kategorien von Instrumenten oder Methoden vor, die für die vergleichende Wirksamkeitsforschung verwendet werden. In der Reihenfolge abnehmender Kosten und Komplexität sind dies die folgenden: (1) prospektive klinische Studien, zu denen klinische Register, Kopf-an-Kopf-Studien, pragmatische Studien und adaptive Studien gehören; (2) retrospektive Studien unter Verwendung von administrativen oder elektronischen Gesundheitsdaten; (3) Entscheidungsmodelle mit oder ohne Kosteninformationen; und (4) systematische Übersichten (AcademyHealth, 2009)

Klinische Studien (z. B. zur Feststellung der Sicherheit und Wirksamkeit neuer Arzneimittel) ermitteln die klinische Wirksamkeit durch den Vergleich von Behandlungen, manchmal mit einer Kontrollgruppe oder der Standardversorgung, anhand eines festgelegten Protokolls. Diese Methoden liefern aussagekräftige Beweise, aber klinische Studien sind so angelegt, dass sie für Entscheidungen, die sich auf die Gesundheitsausgaben auswirken, nur schwer geeignet sind. Klinische Studien sind in der Regel placebokontrolliert und ermöglichen daher keinen Vergleich zwischen neuen Produkten und bestehenden Behandlungen. Diejenigen, die solche Informationen liefern, sind zwar wertvoll, aber sehr teuer und zeitaufwendig in der Durchführung. Sie werden in streng kontrollierten Populationen durchgeführt und dienen in der Regel anderen Zwecken als der Entscheidungsfindung über die Kostenübernahme. Die Merkmale der Teilnehmer an klinischen Studien unterscheiden sich häufig von der Population, für die die Entscheidung über die Kostenübernahme getroffen wird. Erstattungsentscheidungen werden in der Regel für viel breitere Bevölkerungsgruppen getroffen. Wer die Ergebnisse klinischer Studien für diesen Zweck verwendet, muss feststellen, inwieweit die Studienergebnisse auf wesentlich breitere Bevölkerungsgruppen verallgemeinert werden können. Darüber hinaus berücksichtigen klinische Studien möglicherweise keine Faktoren, die für Behandlungsentscheidungen wichtig sind, wie Kosten, Lebensqualität oder Patientenpräferenzen (ALLHAT-Beauftragte und -Koordinatoren, 2002). Für Leistungserbringer, die die Ergebnisse auf ihre spezifischen Patientengruppen anwenden wollen, oder für Krankenversicherer, die entscheiden wollen, ob ein neues Medikament übernommen werden soll, sind die Ergebnisse kontrollierter Studien an sich möglicherweise nicht von Nutzen.

Alternative Studiendesigns könnten Informationen liefern, die einige dieser Unzulänglichkeiten überwinden. „Pragmatische“ Studien messen die Wirksamkeit von Behandlungen in typischen medizinischen Praxissituationen. „Adaptive“ Studien ermöglichen eine Änderung der Studie auf der Grundlage der Ergebnisse von Zwischenanalysen. Eine andere Art von prospektiven Studien verwendet Daten aus klinischen Registern, die dazu dienen, die Wirksamkeit von Behandlungen in bestimmten Patientengruppen zu verfolgen. Eine Möglichkeit, die Verwendung von Registern zu fördern, ist die Politik der „Deckung mit Evidenzentwicklung“, die vom CMS bei einigen Deckungsentscheidungen angewendet wird (Tunis und Pearson, 2006). Bei dieser Art von Politik könnte die Kostenübernahme für vielversprechende neue Behandlungen an die Bedingung geknüpft werden, dass die Patienten an einem Register teilnehmen (diese Politik wird auch angewandt, um die Teilnahme an klinischen Studien zu verlangen).

Retrospektive Beobachtungsstudien unter Verwendung vorhandener Datensätze, wie z. B. Versicherungsansprüche, werden häufig eingesetzt, wenn klinische Studien nicht durchführbar sind. Von 2004 bis 2007 hat das CMS in 82 Prozent der Fälle bei der Entscheidung über die Kostenübernahme Nachweise aus solchen Studien verwendet (Neumann et al., 2008). Diese Studien können die Evidenzbasis zu geringeren Kosten als prospektive klinische Studien erweitern, sind aber aus zwei Hauptgründen nicht so rigoros. Erstens ist es schwierig, zwischen der Wirkung der Behandlung und anderen Erklärungen für die Unterschiede in den Ergebnissen zu unterscheiden, da die Patienten nicht nach dem Zufallsprinzip auf die Behandlungen verteilt werden. Zweitens enthalten leicht verfügbare Daten, wie z. B. Versicherungsansprüche, nur begrenzte klinische Informationen, was sich auf die Ergebnisse auswirken kann, die bewertet werden können, oder auf die Fähigkeit, Unterschiede in der Fallzusammensetzung von Patienten, die eine Behandlung im Vergleich zu einer anderen erhalten, auszugleichen. In einigen Fällen können diese Daten mit anderen Informationsquellen verknüpft werden (z. B. wurden die Schadensdaten mit dem National Death Index verknüpft, um die Sterblichkeit zu untersuchen), um den Nutzen der Daten zu verbessern. Andere Quellen für klinische Informationen, wie z. B. Krankenakten, sind schwieriger und kostspieliger zu erheben. In Zukunft könnte der verstärkte Einsatz elektronischer Gesundheitsakten die Erfassung klinischer Daten erleichtern.

Nachweis von Kosteneinsparungen

Ein weiterer Faktor bei der quantitativen Schätzung des Verhältnisses zwischen vergleichender Wirksamkeitsforschung und Ausgaben ist, dass wir nicht vorhersagen können, wie viele Behandlungen gefunden werden, für die es ebenso wirksame oder wirksamere, aber kostengünstigere Alternativen gibt. Studien können zu dem Ergebnis kommen, dass eine Behandlung klinisch wirksamer ist als eine andere, dass zwei Behandlungen gleichwertig sind oder dass die Evidenz gemischt ist. Wenn auch die Kosten bewertet werden, können die Studien zu dem Ergebnis kommen, dass eine wirksamere Behandlung auch weniger kostspielig ist als eine Alternative. Wenn die wirksamere Behandlung jedoch gleich oder teurer ist, würde ein verstärkter Einsatz der Behandlung nicht zu einer Senkung der Gesamtausgaben führen (obwohl der Wert steigen könnte). Eine aktuelle Zusammenfassung von Kostenwirksamkeitsstudien ergab, dass etwa 20 Prozent der Behandlungen und Präventionsmaßnahmen im Vergleich zu einer Alternative Geld sparen; 4 bis 6 Prozent erhöhen die Kosten und führen zu schlechteren Ergebnissen; und 75 Prozent bringen einen Nutzen und erhöhen die Kosten (Cohen, Neumann und Weinstein, 2008). Eine große Herausforderung für die Beteiligten besteht darin, zu bestimmen, was unannehmbar hohe Kosten sind, insbesondere angesichts der Tatsache, dass nur wenige Gesundheitsleistungen die Kosten erhöhen, ohne zumindest einen gewissen Nutzen zu bringen.

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