Studie s jedním ramenem se někdy používají jako klíčové studie, ale mají metodologická omezení, která jim brání dosáhnout vysoké úrovně spolehlivosti jako u randomizované kontrolované studie, která zůstává zlatým standardem při hodnocení nové léčby. Cílem tohoto kulatého stolu bylo diskutovat o omezeních těchto jednoramenných studií, analyzovat dostupná a přijatelná řešení a navrhnout pokyny pro jejich provádění a hodnocení. Samotné jednoramenné studie jsou ze své podstaty nevhodné pro prokázání přínosu nové léčby, protože není možné odvodit přínos z hodnoty získané v rámci léčby, aniž bychom věděli, jaká by byla bez nové léčby. Z toho vyplývá, že je nutné srovnání s jinými údaji. Toto srovnání má však svá omezení způsobená (1) post hoc výběrem reference použité pro srovnání, (2) zkreslením záměny, pro které je nezbytně nutný přístup k úpravě, a (3) dalšími zkresleními, mimo jiné měřením a úbytkem. Pokud se tato omezení vezmou v úvahu, mělo by to především vést k provádění externě kontrolovaných studií namísto jednoramenných studií, jak navrhuje nejnovější verze ICH E10. Kromě toho musí být externí kontrola formalizována v protokolu studie s apriorním výběrem jak referenční kontroly, tak formální metody srovnání: test ve vztahu ke standardu, úprava na základě individuálních údajů, syntetická kontrolní skupina nebo nepřímé srovnání s úpravou shody (MAIC). Konečně, externě kontrolované studie musí být omezeny na situace, kdy je randomizace neproveditelná. Aby byly tyto studie přijatelné, musí být schopny zaručit, že nedochází k reziduálnímu zkreslení záměnou, což je skutečně přijatelné pouze tehdy, pokud je pozorovaný účinek dramatický a obvyklý průběh onemocnění je vysoce předvídatelný.
.