Hledání léku na cukrovku je v naší komunitě vždy horkým tématem, zejména pokud jde o výzkum prováděný Dr. Denise Faustmanovou v Massachusetts, jejíž zaměření na nalezení levné a snadné vakcíny vzbuzuje docela dost emocí typu „humbuk vs. naděje“.
Ještě větší kontroverze se rozpoutala kolem poslední aktualizace výzkumu Dr. Faustmanové, která byla prezentována na velké výroční konferenci American Diabetes Association Scientific Sessions letos v červnu v Orlandu. ADA a JDRF dokonce zašly tak daleko, že vydaly společné veřejné prohlášení, v němž varovaly, aby lidé brali její práci s rezervou – vzhledem k malému vzorku a skutečnosti, že ostatní nebyli schopni její výsledky plně reprodukovat.
Dále se ADA nechala slyšet, že vyšetřuje, zda Dr. Faustmanová neporušila jejich politiku embarga tím, že několik dní před zahájením červnové konference provedla mediální kampaň o svém výzkumu. (Nezapomeňte, že embargo má udržet rovné podmínky, aby žádný výzkumník neukradl pozornost médií před akcí). Vyšlo najevo, že pokud by Dr. Faustmanová skutečně porušila pravidla, mohla by dostat zákaz účasti na výročním zasedání ADA na rok nebo i déle.
To vše se objevilo v červnu a my jsme byli zvědaví, jak to dopadne.
Nyní víme, že vedení ADA učinilo rozhodnutí, ale jak přesně bylo rozhodnuto, zůstává záhadou. Navzdory všemu rozruchu, který se v létě zvedl, a veřejným komentářům organizace o možných pochybeních týmu Dr. Faustmana, ADA i JDRF nyní odmítají sdělit, jaký je výsledek tohoto šetření. Rozhodně to vypadá, že ADA vše zametá pod koberec, aniž by veřejně přiznala, zda měla pravdu, když na začátku roku vznesla tato tvrzení vůči Dr. Faustmanovi.
Tady je to, co víme…
Výzkum vakcíny proti diabetu Dr. Faustmana
Předně, výzkum Dr. Faustmana sledujeme již více než deset let. Již dlouho studuje něco, co se nazývá BCG (Bacillus Calmette Guerin), což je generická vakcína, která existuje již téměř sto let a původně byla určena k boji proti tuberkulóze (TBC). Myšlenka spočívá v tom, že posílení BCG by mohlo zabránit tomu, aby slinivka břišní zabíjela beta buňky, které vyrábějí inzulin, a umožnit postiženým buňkám regeneraci. Faustmanová učinila v roce 2001 na myších objev, který byl označován za převratný, ale zpočátku se jí ho nepodařilo zopakovat a její odvážná propagace tohoto výzkumu vyvolala bouři kontroverzí mezi lékařskou komunitou a výzkumnými orgány, které o jejím postupu pochybovaly. V pozdějších letech Faustmanová poukazuje na to, že další studie na myších některé z jejích původních výsledků skutečně replikovaly, ale o tom se dá diskutovat podle toho, koho se zeptáte.
V první fázi jejího výzkumu její tým v Massachusettské všeobecné nemocnici zjistil, že u lidí s „dlouhodobým“ nebo „pokročilým“ diabetem 1. typu, tj. trpících touto nemocí nejméně 15-20 let, jejich vakcína zavedla počátek regenerace buněk slinivky břišní, produkujících inzulin.
V roce 2010 dokončila první fázi svých klinických studií. Požádala o financování JDRF, ale grant nezískala, pravděpodobně kvůli pochybnostem o validitě své práce. Především kvůli nutnosti samostatně shánět finanční prostředky trvalo dalších několik let, než v roce 2015 zahájila druhou fázi svého výzkumu. Ta stále probíhá a pravděpodobně bude trvat ještě další roky (odhadovaná doba dokončení klinické studie je v současné době 2023).
Nejnovější výsledky zveřejněné 21. června navazují na 9 (ano, devět!) účastníků zařazených do její původní malé studie před osmi lety. Zabývala se výsledky PWD v průběhu tří, pěti a osmi let po ukončení studie fáze I.
Zatímco některé hlavní mediální články zachytily nejnovější informace o jejím výzkumu na začátku léta, Dr. Faustmanová teprve nedávno, začátkem října, prezentovala na velké konferenci EASD (European Association for the Study of Diabetes) v německém Berlíně. Tento výzkum ukázal následující: její BCG v podstatě znovu zavádí zárodky do imunitního systému, buduje ho a pomáhá přeladit reakce organismu tak, aby v podstatě začal zvyšovat schopnost těla snižovat BG. Nejnovější poznatky v podstatě poukazují na menší množství zárodků u T1 PWD jako na příčinu napadení jejich imunitního systému a neschopnosti produkovat inzulin, a jejich zpětným přidáním prostřednictvím této vakcíny by mohlo být možné začít vracet systém do normálu.
Hmmm. Zajímavá věc, bez ohledu na to, jak ji rozkrojíte a zda se v příštích několika letech prokáže její platnost ve fázích klinického výzkumu.
Mnozí lidé ze zavedeného lékařského a výzkumného světa se však domnívají, že existuje dobrý důvod nadále pochybovat o platnosti práce doktora Faustmana.
Když výzkumníci dostanou přes prsty…?
Před červnovým vědeckým zasedáním ADA uspořádal Faustmanův tým mediální kampaň, v níž zveřejnil některé z nejnovějších výsledků své výzkumné práce týkající se BCG vakcíny. Jen o několik dní později vystoupila na konferenci ADA.
To vyvolalo v lékařské komunitě bouři, a to hned na dvou frontách:
Poprvé, podníceny dlouhodobými pochybnostmi o její práci a nadšenou sebepropagací, vydaly ADA a JDRF společné prohlášení, ve kterém varovaly D-komunitu před tím, aby výsledky malé studie brala příliš vážně. Upozornili na konkrétní omezení výzkumu a prohlášení uzavřeli: „Celkově výsledky vybízejí k zamyšlení, ale neposkytují definitivní odpovědi a neposkytují dostatek klinických důkazů, které by v tuto chvíli podpořily jakoukoli doporučenou změnu léčby.“
ADA poznamenala, že mnozí lékaři hlásili, že za nimi přicházejí pacienti s dotazy na tuto potenciální BCG vakcínu, a lékařům bylo nepříjemné o tom mluvit.
Druhé, po společném prohlášení orgánů, vedoucí vědecký a lékařský pracovník ADA Dr. William Cefalu uvedl, že organizace vyšetřuje, zda Dr. Faustmanová neporušila politiku embarga akce tím, že o svém výzkumu hovořila předem.
Na začátku září jsme to sledovali a mluvčí ADA Michelle Kirkwoodová nám e-mailem sdělila pouze to, že „tým vedení ADA (učinil) rozhodnutí a sdělil ho přímo Dr. Faustmanové a jejím kolegům“. Další otázky odkázala na Faustmanové tým.
Když jsme naléhali na další informace, ADA nabídla toto prohlášení:
„Všichni výzkumní pracovníci, u nichž bylo zjištěno porušení zásad embarga ADA, byli informováni o rozhodnutí ADA a přijatých opatřeních, jak je podrobně uvedeno v těchto zásadách. ADA nezveřejňuje jména výzkumných pracovníků, u nichž bylo zjištěno porušení zásad embarga; všechna rozhodnutí jsou sdělována přímo autorům výzkumu. Politika embarga je a musí být uplatňována jednotně na všechny výzkumné pracovníky, kteří vystupují na vědeckých zasedáních ADA.“
Huh?! Takže počkejte… podniknete kroky k veřejné kritice výzkumné pracovnice a netajíte se tím, že by jí mohla být zakázána účast na vědeckých zasedáních, ale když pak padne rozhodnutí, odmítnete se o něj podělit s veřejností?“
Pokud je to snaha zachovat výzkumné pracovnici tvář, je to podivné, vzhledem k tomu, že už dostala veřejně přes prsty (obrazně řečeno). A kam se poděla transparentnost?“
O podrobnosti nebo odpověď jsme samozřejmě požádali doktorku Faustmanovou a její tým, ale i oni odmítli poskytnout konkrétní informace. Místo toho Dr. Faustmanová odkázala na komentáře Dr. Harryho W. Orfa, staršího viceprezidenta pro výzkum v Massachusettské všeobecné nemocnici, který nabídl toto prohlášení:
„Odkazovaná záležitost je záležitostí mezi Massachusettskou všeobecnou nemocnicí a ADA a v tuto chvíli není vhodné, abychom se k této věci vyjadřovali. Nemocnice a laboratoř doktora Faustmana se nadále soustředí na rozvoj vědy a provádění probíhající rozsáhlejší klinické studie s nadějí, že potvrdí pozitivní výsledky z počátečních omezenějších skupin pacientů, přičemž konečným cílem je prospět pacientům s diabetem a jejich rodinám. MGH oslovila ADA, aby pokračovala v rozhovorech týkajících se klinické studie BCG. Nejsme si vědomi problémů souvisejících s účastí Dr. Faustmana na vědeckých zasedáních ADA.“
Co se stalo s transparentností?“
Proč se ADA (a potažmo JDRF) odhodlala k odvážnému kroku a vydala společné veřejné prohlášení, v němž naši komunitu varuje, aby se měla na pozoru před dr. Faustmanové, a Dr. Cefalu z ADA také veřejně diskutoval o vyšetřování možných přestupků z její strany… a přesto zabouchli dveře pro sdílení výsledků toho všeho?
Aby bylo jasno, nediskutujeme o zásluhách dr. Faustmanové, ale spíše zkoumáme spravedlnost a transparentnost – nejen pro výzkumníky a lékařskou komunitu, ale také pro všechny OZP, kteří mají na tomto výzkumu léku zájem a byli svědky červnového veřejného zápolení.
Přivírání dveří se zdá být obzvláště podivné vzhledem k našemu nedávnému rozhovoru s novou generální ředitelkou ADA Tracey Brownovou, která výslovně poukázala na potřebu organizace lépe navázat kontakt s pacienty a budovat důvěru mezi komunitou.
Jistě není pro doktorku Faustmanovou konec, pokud se nezúčastní příští konference ADA, přestože se jedná o největší podobné setkání na světě, kde se schází více než 14 000 odborníků na diabetes. Její práce může zjevně pokračovat jako obvykle.
Jestliže však existuje politika, která zakazuje zveřejňovat výsledky vyšetřování vědeckého pracovníka, mělo to být přiznáno hned na začátku. Nebo by možná měla být tato politika přehodnocena, v dnešní době, kdy jsou informace všudypřítomné a transparentnost je klíčem k budování důvěry – zejména u advokačních organizací.
Nějak se zdá, že situace, jako je tato, by měly být součástí zákona o transparentnosti advokacie pacientů, který byl Kongresu představen v červnu 2018. Protože přiznejme si, že uzavírat dohody za zavřenými dveřmi už prostě nejde.
Jenom říkáme…
.