Analýza srovnávací účinnosti

Výdaje

Za určitých okolností by použití výzkumu srovnávací účinnosti mohlo snížit celkové výdaje, ale neexistují jasné důkazy o směru a velikosti vztahu:

• Teorie naznačuje, že za určitých okolností by použití výzkumu srovnávací účinnosti mohlo snížit celkové výdaje. Více informací naleznete níže
• Účinky srovnávacího výzkumu účinnosti na výdaje na zdravotní péči nebyly zkoumány a ze své podstaty je obtížné je měřit. Více informací naleznete níže
• O tom, zda by výsledky srovnávacích studií efektivity mohly vést ke snížení výdajů, rozhodnou výsledky těchto studií. Do jaké míry k tomu dojde, závisí na tom, zda budou studie koncipovány tak, aby umožňovaly validní srovnání alternativ, a na nalezení jasných příležitostí k úsporám nákladů. Více informací naleznete níže

Teorie naznačuje, že za určitých okolností by použití srovnávacího výzkumu účinnosti mohlo snížit celkové výdaje.

Ačkoli empirické důkazy jsou omezené, teorie naznačuje, že použití srovnávacího výzkumu účinnosti by mohlo snížit celkové výdaje na zdravotnictví. Snížení výdajů by vyžadovalo: za prvé, vypracování a shromáždění objektivních, nezaujatých důkazů o relativní účinnosti různých léčebných postupů; za druhé, jasný soubor výsledků, které by ukazovaly na klinicky lepší a méně nákladnou volbu zásahu; a za třetí, využití těchto informací ke změně využívání služeb ze strany poskytovatelů a spotřebitelů zdravotní péče. Srovnávací výzkum účinnosti by mohl vést ke zlepšení hodnoty poskytovaných služeb, aniž by byly splněny všechny tři uvedené podmínky, ale tohoto zlepšení by mohlo být dosaženo při zvýšených výdajích.

Přinejmenším v krátkodobém horizontu by jakékoli snížení výdajů bylo kompenzováno počátečními náklady spojenými s vytvářením, koordinací a šířením výsledků výzkumu. Americký zákon o obnově a reinvesticích z roku 2009 (ARRA) vyčlenil 1,1 miliardy dolarů na nové federální financování srovnávacího výzkumu účinnosti a přidal tak k částce, kterou v současné době vynakládají Centra pro zdravotní péči a lékařské služby, Agentura pro výzkum a kvalitu zdravotní péče (AHRQ), Správa veteránů, Národní ústavy zdraví (NIH) a Úřad národního koordinátora pro zdravotnické informační technologie (Tunis et al., 2007). Tyto prostředky by mohly být použity na podporu studií, které přinášejí nové důkazy nebo syntetizují a přezkoumávají stávající důkazy z různých zdrojů. Studie, které vytvářejí nové důkazy, jsou mnohem nákladnější než syntézy stávajících důkazů. Klinické studie „head-to-head“, které nedávno provedl NIH (2007), stály v průměru 77,8 milionu dolarů a pohybovaly se v rozmezí od 12 do 176 milionů dolarů. Naproti tomu přezkoumání a syntéza stávajících důkazů činí v průměru přibližně 50 000 až 300 000 USD na studii, v závislosti na rozsahu (AHRQ, 2007). Nový výzkum může být konkrétněji zaměřen na otázky týkající se preferovaných přístupů k léčbě, zatímco syntézy mohou být omezeny otázkami a údaji shromážděnými v předchozím výzkumu.

V dlouhodobějším horizontu závisí čistý dopad na výdaje na struktuře výsledků nového srovnávacího výzkumu účinnosti a na tom, jak jsou tyto důkazy využívány ke změně praxe. Ke snížení výdajů by mohlo dojít snížením využívání služeb, u nichž se přesvědčivě ukáže, že jsou buď neúčinné – nebo dražší a stejně nebo méně účinné – než léčebné alternativy. Způsob, jakým je tato možnost politiky prováděna, určuje rozsah, v jakém by ovlivnila výdaje. Klíčové otázky zahrnují následující: (1) Budou se používat informace o nákladech, nebo pouze informace o klinické účinnosti? (2) Jak silné budou pobídky v platebních nebo úhradových politikách k využívání méně nákladných, terapeuticky ekvivalentních služeb?

Strategie, které se snaží ovlivnit lékařskou praxi pomocí srovnávacího výzkumu účinnosti, spadají do spektra, které sahá od šíření informací až po finanční postihy za výběr méně účinných možností. Přístupy, které využívají silnější pobídky, mají větší pravděpodobnost, že budou mít významný dopad na využívání služeb, ale je také pravděpodobnější, že vyvolají odpor zúčastněných stran, včetně poskytovatelů zdravotní péče, kteří by mohli čelit snížení příjmů, a pacientů, kteří by mohli čelit vyšší spoluúčasti na nákladech. Federální koordinační rada, zřízená nedávno přijatým zákonem ARRA, má výslovně zakázáno stanovovat mantinely pro úhradu nebo politiku úhrad (Kongres USA, 2009).

Jedním ze způsobů využití výsledků srovnávacího výzkumu účinnosti je šíření informací mezi pacienty a poskytovateli s cílem ovlivnit lékařské rozhodování. Samotné šíření informací bez využití dalších pobídek nebo mechanismů ke změně chování však nemusí k výrazné změně praxe stačit. Například rozsáhlá randomizovaná klinická studie ALLHAT (Antihypertensive and Lipid-Lowering Treatment to Prevent Heart Attack Trial) porovnávala diuretika, inhibitory angiotenzin konvertujícího enzymu (ACE), blokátory kalciových kanálů a alfa-blokátory pro léčbu hypertenze (Pollack, 2008). Bylo zjištěno, že diuretika jsou účinnější než alternativy a levnější.

Výsledky však měly jen malý vliv na způsoby předepisování, částečně kvůli změnám standardů praxe, k nimž došlo v průběhu studie, zavádění nových léků a jejich kombinací a marketingu farmaceutických společností.

„Sdílené rozhodování“ (Shared decisionmaking, SDM) je dalším přístupem k zahrnutí důkazů do rozhodování o alternativách léčby. SDM je prostředek, jehož prostřednictvím se pacienti a jejich poskytovatelé péče stávají aktivními účastníky procesu komunikace a rozhodování o jejich péči (Charles, Whelan a Gafni, 1999; Charles, Gafni a Whelan, 1999). Informace, které jsou podnětem pro sdílené rozhodování, lze získat ze srovnávacího výzkumu účinnosti. Výzkum používání pomůcek pro rozhodování pacientů přináší nejisté výsledky, pokud jde o vliv pomůcek na náklady, ale obecně ukazuje zlepšení v jiných ukazatelích, jako jsou znalosti a spokojenost s rozhodováním (O’Connor, 2009). Rozpočtový úřad Kongresu dospěl na základě přehledu důkazů k závěru, že pomůcky pro rozhodování snižují používání agresivních chirurgických postupů, aniž by ovlivnily zdravotní výsledky (CBO, 2008). CBO rovněž dospěl k závěru, že používání těchto pomůcek v širším měřítku by mohlo snížit výdaje na zdravotní péči. CBO však nebyl schopen vypracovat kvantitativní odhad dopadů širšího využívání sdíleného rozhodování na výdaje na Medicare.

Změny v konstrukci dávek, jejich úhradě a krytí patří mezi aplikace, které s největší pravděpodobností ovlivní dopad srovnávacího výzkumu účinnosti na výdaje. Výsledky studií by mohly být zahrnuty do návrhu balíčků zdravotních dávek, přičemž méně nákladově efektivní služby by byly spojeny s vyšším sdílením nákladů, aby se zvýšilo využívání nákladově efektivních služeb. Úhrady by mohly být změněny prostřednictvím metod, jako je „stanovení referenčních cen“, kdy je pro určitou kategorii terapií stanovena cena (obvykle nejméně nákladná ze skupiny terapií považovaných za rovnocenně účinné) a všechny terapie v této kategorii jsou hrazeny za referenční cenu. Spotřebitelé, kteří se rozhodnou pro léčbu za vyšší cenu, budou muset vynaložit vyšší kapesné. Další alternativou je nabídnout bonusové platby poskytovatelům, kteří poskytují nákladově efektivní léčbu.

Nejsilnějším způsobem, jak ovlivnit vzorce praxe, by bylo stanovení úhrady. Pojišťovny ve veřejném i soukromém sektoru využívají informace o klinické účinnosti při rozhodování o úhradě, ale historicky byl tento proces neprůhledný a o čistém dopadu na výdaje je známo jen málo (Rowe, Cortese a McGinnis, 2006). Pokud empirické důkazy jasně ukazují, že služba je neúčinná, pak je určitě kandidátem na rozhodnutí o nekrytí. Nepokrytí služeb, které mají zdravotní přínos, zejména služeb, které jsou klinicky účinnější, ale méně nákladově efektivní než alternativy, by však mohlo být považováno za omezení přístupu k péči. Dalším možným přístupem je zavedení nároku na úhradu prostřednictvím „postupné terapie“, kdy může být hrazeno několik možností léčby, ale nejprve musí být vyzkoušena nejméně nákladná z rovnocenně účinných možností.

Účinky srovnávacího výzkumu účinnosti na výdaje na zdravotní péči nebyly zkoumány a ze své podstaty je obtížné je měřit.

Existuje jen málo empirických důkazů o vlivu srovnávacího výzkumu účinnosti na výdaje. Je ze své podstaty obtížné izolovat dopad srovnávací účinnosti vzhledem k nesčetným dalším faktorům, které ovlivňují výdaje na zdravotní péči. Jiné země využívají srovnávací efektivitu při rozhodování o úhradě více než Spojené státy a jejich zkušenosti by mohly poskytnout určitý náhled na možné účinky ve Spojených státech, ačkoli velké strukturální rozdíly mezi zdravotnickými systémy tato srovnání ztěžují (Wilensky, 2006). V diskusích o možném využití srovnávacího výzkumu účinnosti ve Spojených státech se jako vzor často uvádí britský Národní institut pro zdraví a klinickou excelenci (NICE). NICE vydává doporučení britské Národní zdravotní službě (NHS) ohledně úhrady určitých technologií nebo léčebných postupů na základě analýzy nákladové efektivity (Raftery, 2001). Implantovatelné srdeční defibrilátory, léky na léčbu osteoporózy a, což je nejkontroverznější, léky na léčbu roztroušené sklerózy a Alzheimerovy choroby jsou příklady technologií, které NICE nedoporučila kvůli jejich vysokým nákladům v porovnání se zdravotními přínosy (Pearson a Littlejohns, 2007). Většina přezkoumávaných léčebných postupů však byla doporučena k úhradě (Devlin a Parkin, 2004). Důsledkem schválení NICE bylo zvýšení nákladů pro NHS, protože výsledkem schválení je mandát k financování nových léčebných postupů. NICE má tendenci zaměřovat se na přezkumy nových technologií mnohem více než na „dezinvestice“ (přezkum stávajících terapií s ohledem na důkazy o jejich neúčinnosti nebo nízké hodnotě a zrušení úhrady těchto služeb). Nové léčebné postupy jsou schvalovány častěji než staré, neúčinné léčebné postupy jsou odstraňovány. (Do září 2006 však NHS formálně zmocnila NICE, aby se zaměřila na snižování výdajů na zdravotnictví. Viz diskuse v Pearson a Rawlins, 2005.) Celkově lze říci, že revize NICE zvýšily průměrnou nákladovou efektivitu léčby hrazené NHS, ale neexistují žádné důkazy o tom, že by se snížily celkové výdaje nebo že by se snížilo tempo růstu nákladů. Tento vzorec může částečně vyplývat z politického kontextu, v němž byl NICE zaveden. V období, kdy NICE fungoval, se NHS snažil zvýšit výdaje, aby zlepšil kvalitu a dostupnost zdravotnických služeb, a výdaje na zdravotnictví ve Spojeném království rychle rostly (Marmor, Oberlander a White, 2009).

Vzhledem k nedostatku empirických důkazů současný i bývalý ředitel CBO uvedli, že odhadnout potenciál snížení výdajů, který by vznikl vytvořením subjektu na národní úrovni na podporu srovnávacího výzkumu účinnosti, je přinejmenším obtížné kvůli nesčetným předpokladům, které takový odhad vyžaduje (Orszag, 2007a; Elmendorf, 2009). V prosinci 2007 CBO vypracoval odhady dopadu legislativního návrhu předloženého Kongresu, který by zřídil centrum pro provádění a šíření srovnávacího výzkumu účinnosti v rámci AHRQ (Orszag, 2007b). Legislativa požadovala příliv finančních prostředků na výzkum srovnávací účinnosti (100 milionů dolarů ročně do roku 2010 na necelých 400 milionů dolarů ročně do roku 2019). CBO předpokládal, že výsledky výzkumu povedou k mírným změnám v praxi, a odhadoval, že celkové federální výdaje na zdravotní péči se během desetiletého období sníží o méně než 1 %. Federální výdaje na srovnávací výzkum účinnosti by byly nakonec kompenzovány úsporami nákladů a zvýšením příjmů, ale pravděpodobně ne dříve než na konci desetiletého období (CBO, 2008). Je důležité poznamenat, že při výpočtu odhadů snížení výdajů CBO předpokládal, že výsledky výzkumu nejsou vázány na taková politická opatření, jako je stanovení plateb nebo úhrad. Odhady CBO naznačují, že bez těchto politických opatření by úspory plynoucí ze srovnávacího výzkumu účinnosti byly pravděpodobně skromné.

Zjištění srovnávacích studií účinnosti určí, zda by jejich výsledky mohly vést ke snížení nákladů. Do jaké míry k tomu dojde, závisí na tom, zda budou studie koncipovány tak, aby umožňovaly validní srovnání alternativ, a na nalezení jasných příležitostí k úsporám nákladů.

Typy studií

V roce 2009 na kulatém stole AcademyHealth o výzkumu srovnávací účinnosti navrhl moderátor Dr. Sean Tunis z Centra pro politiku zdravotnických technologií a jeho kolegové čtyři kategorie nástrojů nebo metod, které se používají pro výzkum srovnávací účinnosti. Jsou seřazeny v pořadí podle klesajících nákladů a složitosti: (1) prospektivní klinické studie, které zahrnují klinické registry, přímé studie, pragmatické studie a adaptivní studie; (2) retrospektivní studie využívající administrativní údaje nebo údaje z elektronických zdravotních záznamů; (3) rozhodovací modely s informacemi o nákladech nebo bez nich; a (4) systematické přehledy (AcademyHealth, 2009)

Klinické studie (například ty, které se používají ke stanovení bezpečnosti a účinnosti nových léčivých přípravků) určují klinickou účinnost porovnáváním léčby, někdy s kontrolní skupinou nebo standardem péče, pomocí stanoveného protokolu. Tyto metody poskytují silnou úroveň důkazů, ale klinické studie mají problémy s koncepcí, které ztěžují jejich použití při rozhodování, které by ovlivnilo výdaje na zdravotnictví. Klinické studie jsou obvykle kontrolovány placebem, a proto nesrovnávají nové produkty se stávajícími léčebnými postupy. Ty, které takové informace poskytují, jsou sice cenné, ale jejich provedení je velmi nákladné a časově náročné. Provádějí se na přísně kontrolovaných populacích a obvykle slouží k jiným účelům než k rozhodování o úhradě. Charakteristiky účastníků klinických studií se často liší od populace, pro kterou se rozhoduje o úhradě. Rozhodnutí o úhradě se obvykle činí pro mnohem širší skupiny populace. Od uživatelů výsledků klinických hodnocení pro tento účel se vyžaduje, aby určili, do jaké míry lze výsledky hodnocení zobecnit na mnohem širší populace. Klinické studie navíc nemusí zahrnovat faktory, které jsou důležité pro rozhodování o léčbě, jako jsou náklady, kvalita života nebo preference pacientů (ALLHAT Officers and Coordinators, 2002). Pro poskytovatele, kteří se snaží aplikovat výsledky na svou specifickou populaci pacientů, nebo pro zdravotní pojišťovny, které se snaží určit, zda mají nový lék hradit, nemusí být výsledky kontrolovaných studií samy o sobě užitečné.

Alternativní návrhy studií by mohly poskytnout informace, které by některé z těchto nedostatků překonaly. „Pragmatické“ studie měří účinnost léčby v typických podmínkách lékařské praxe. „Adaptivní“ studie umožňují modifikaci studie na základě výsledků průběžných analýz. Jiný typ prospektivních studií využívá údaje z klinických registrů, které se používají ke sledování účinnosti léčby u definovaných skupin pacientů. Jedním ze způsobů, jak lze využití registrů podpořit, je politika „úhrady s rozvojem důkazů“, kterou používá CMS při některých rozhodnutích o úhradě (Tunis a Pearson, 2006). V rámci tohoto typu politiky by úhrada slibných nových léčebných postupů mohla být spojena s požadavkem, aby se pacienti účastnili registru (tato politika se používá také k vyžadování účasti v klinických studiích).

Retrospektivní observační studie využívající existující soubory dat, jako jsou například žádosti o pojistné plnění, se často používají v případech, kdy klinické studie nejsou proveditelné. V letech 2004 až 2007 použil CMS při rozhodování o úhradě důkazy z takových studií v 82 % případů (Neumann et al., 2008). Tyto studie mohou doplnit důkazní základnu s nižšími náklady než prospektivní klinické studie, ale nejsou tak přísné ze dvou hlavních důvodů. Za prvé, protože pacienti nejsou randomizováni k léčbě, je obtížné rozlišit mezi účinkem léčby a jinými vysvětleními rozdílů ve výsledcích. Za druhé, snadno dostupné údaje, jako jsou pojistné události, obsahují omezené klinické informace, což může ovlivnit výsledky, které lze vyhodnotit, nebo schopnost přizpůsobit se rozdílům ve skladbě případů pacientů, kteří dostávají jednu léčbu oproti jiné. V některých případech mohou být tyto údaje propojeny s jinými zdroji informací (např. údaje o pojistných událostech byly propojeny s Národním indexem úmrtí za účelem studia úmrtnosti), aby se zlepšila užitečnost údajů. Jiné zdroje klinických informací, jako jsou lékařské záznamy, se shromažďují obtížněji a jsou nákladnější. V budoucnu je možné, že rozšířené používání elektronických zdravotních záznamů usnadní sběr klinických údajů.

Důkazy o úsporách nákladů

Dalším faktorem při kvantitativním odhadu vztahu mezi srovnávacím výzkumem účinnosti a výdaji je skutečnost, že nemůžeme předvídat, kolik léčebných postupů bude nalezeno, které mají stejně účinné nebo účinnější a méně nákladné alternativy. Studie mohou určit, že jedna léčba je klinicky účinnější než jiná, že dvě léčby jsou rovnocenné nebo že důkazy jsou smíšené. Pokud se hodnotí také náklady, mohou studie určit, že účinnější léčba je také méně nákladná než alternativa. Pokud je však účinnější léčba stejně nákladná nebo nákladnější, nevede zvýšené používání této léčby k celkovému snížení výdajů (i když se hodnota může zvýšit). Nedávné shrnutí studií nákladové efektivity zjistilo, že přibližně 20 % léčebných postupů a preventivních opatření ve srovnání s alternativou šetří peníze, 4 až 6 % zvyšuje náklady a vede k horším výsledkům a 75 % přináší prospěch a zvyšuje náklady (Cohen, Neumann a Weinstein, 2008). Hlavní výzvou pro zúčastněné strany je určit, co představuje nepřijatelně vysoké náklady, zejména vzhledem k tomu, že jen málo zdravotnických služeb zvyšuje náklady, aniž by přinášely alespoň nějaký přínos.

Zpět na začátek

.