Analyse af sammenlignende effektivitet

Udgifter

Under visse omstændigheder kan brugen af forskning i sammenlignende effektivitet reducere de samlede udgifter, men der er ingen klare beviser for retningen og størrelsen af forholdet:

• Theorien antyder, at brugen af forskning i sammenlignende effektivitet under visse omstændigheder kan reducere de samlede udgifter. Læs mere nedenfor
• Virkningerne af forskning i sammenlignende effektivitet på sundhedsudgifterne er ikke blevet undersøgt, og de er i sagens natur vanskelige at måle. Læs mere nedenfor
• Forsøgene af sammenlignende effektivitetsundersøgelser vil afgøre, om resultaterne kan føre til faldende omkostninger. I hvilket omfang dette vil ske, afhænger af, om undersøgelserne er udformet på en måde, der muliggør valide sammenligninger af alternativer, og om der findes klare muligheder for omkostningsbesparelser. Læs mere nedenfor

Theorien tyder på, at brugen af sammenlignende effektivitetsundersøgelser under visse omstændigheder kan mindske de samlede udgifter.

Selv om de empiriske beviser er begrænsede, tyder teorien på, at brugen af sammenlignende effektivitetsundersøgelser kan mindske de samlede sundhedsudgifter. Udgiftsreduktioner ville kræve: for det første udvikling og samling af objektiv, uvildig dokumentation om den relative effektivitet af forskellige behandlinger; for det andet et klart sæt resultater, der peger på et klinisk bedre og billigere valg af intervention; og for det tredje anvendelse af disse oplysninger til at ændre udbydernes og forbrugernes brug af sundhedsydelser. Forskning i sammenlignende effektivitet kan resultere i forbedringer i værdien af de leverede ydelser uden at opfylde alle tre betingelser, men disse forbedringer kan opnås ved øgede udgifter.

I det mindste på kort sigt vil eventuelle udgiftsreduktioner blive opvejet af de indledende omkostninger, der er forbundet med at generere, koordinere og formidle forskningsresultaterne. American Recovery and Reinvestment Act of 2009 (ARRA) tildelte 1,1 milliarder dollars i ny føderal finansiering til forskning i sammenlignende effektivitet, hvilket føjer sig til det beløb, der i øjeblikket bruges af Centers for Medicare and Medicaid Services, Agency for Healthcare Research and Quality (AHRQ), Veterans Administration, National Institutes of Health (NIH) og Office of the National Coordinator for Health Information Technology (Tunis et al., 2007). Disse midler kunne bruges til at støtte undersøgelser, der skaber ny evidens eller til at sammenfatte og gennemgå eksisterende evidens fra forskellige kilder. Undersøgelser, der genererer ny evidens, er meget dyrere end synteser af eksisterende evidens. Head-to-head kliniske forsøg, der for nylig blev gennemført af NIH (2007), kostede i gennemsnit 77,8 mio. dollars og varierede fra 12 mio. dollars til 176 mio. dollars. I modsætning hertil koster en gennemgang og syntese af eksisterende dokumentation i gennemsnit mellem 50 000 og 300 000 USD pr. undersøgelse, afhængigt af omfanget (AHRQ, 2007). Ny forskning kan være mere specifikt skræddersyet til spørgsmål om foretrukne behandlingstilgange, mens synteser kan være begrænset af de spørgsmål og data, der er indsamlet i tidligere forskning.

På længere sigt afhænger nettoeffekten på udgifterne af mønsteret af resultaterne fra ny sammenlignende effektivitetsforskning og af, hvordan denne evidens bruges til at ændre praksis. Der kan ske et fald i udgifterne ved at reducere brugen af ydelser, som endegyldigt har vist sig at være enten ineffektive – eller dyrere og lige så eller mindre effektive – end behandlingsalternativer. Den måde, hvorpå denne politiske mulighed gennemføres, er afgørende for, i hvilket omfang den vil påvirke udgifterne. Nøglespørgsmålene omfatter følgende: (1) Vil oplysninger om omkostninger blive anvendt eller kun oplysninger om klinisk effektivitet? (2) Hvor stærke vil incitamenterne i betalings- eller dækningspolitikkerne være til brug af mindre dyre, terapeutisk ækvivalente ydelser?

Strategier, der forsøger at påvirke medicinsk praksis ved hjælp af forskning i sammenlignende effektivitet, falder inden for et spektrum, der spænder fra formidling til økonomiske sanktioner for valg af mindre effektive alternativer. Metoder, der anvender stærkere incitamenter, har større sandsynlighed for at have en betydelig indvirkning på anvendelsen af tjenester, men de vil også med større sandsynlighed give anledning til en modreaktion fra de berørte parter, herunder sundhedsudbydere, som kan blive udsat for indtægtsnedgang, og fra patienterne, som kan blive udsat for en højere omkostningsdeling. Det føderale koordineringsråd, der blev oprettet ved den nyligt vedtagne ARRA, er udtrykkeligt forbudt mod at fastsætte dækningsmandater eller refusionspolitikker (U.S. Congress, 2009).

En måde at anvende resultaterne af forskning i sammenlignende effektivitet på er at formidle oplysningerne til patienter og udbydere med det formål at påvirke den medicinske beslutningstagning. Informationsformidling alene, uden brug af andre incitamenter eller mekanismer til at ændre adfærd, er imidlertid muligvis ikke tilstrækkelig til at ændre praksis væsentligt. For eksempel sammenlignede ALLHAT (Antihypertensive and Lipid-Lowering Treatment to Prevent Heart Attack Trial), et stort randomiseret klinisk forsøg, diuretika, ACE-hæmmere (Angiotensin Converting Enzyme), calciumkanalblokkere og alfablokker til behandling af forhøjet blodtryk (Pollack, 2008). Diuretika viste sig at være mere effektive end alternativerne og billigere.

Derimod havde resultaterne kun en lille effekt på ordineringsmønstrene, til dels på grund af ændringer i praksisstandarderne, der fandt sted i løbet af studiet, med introduktion af nye lægemidler og lægemiddelkombinationer og markedsføring fra lægemiddelvirksomhederne.

“Shared decisionmaking” (SDM) er en anden tilgang til at inddrage evidens i beslutninger om behandlingsalternativer. SDM er et middel, hvorved patienter og deres behandlere bliver aktive deltagere i processen med kommunikation og beslutningstagning om deres behandling (Charles, Whelan og Gafni, 1999; Charles, Gafni og Whelan, 1999). De oplysninger, der ligger til grund for fælles beslutningstagning, kan stamme fra forskning i sammenlignende effektivitet. Forskning om brugen af patientbeslutningshjælpemidler giver usikre resultater med hensyn til hjælpemidlernes virkninger på omkostningerne, men viser generelt forbedringer på andre områder, f.eks. viden og tilfredshed med beslutninger (O’Connor, 2009). Kongressens budgetkontor konkluderede på baggrund af en gennemgang af dokumentation, at beslutningshjælpemidler reducerer brugen af aggressive kirurgiske indgreb uden at påvirke sundhedsresultaterne (CBO, 2008). CBO konkluderede også, at brugen af sådanne hjælpemidler i større omfang kunne reducere udgifterne til sundhedspleje. CBO var imidlertid ikke i stand til at udvikle et kvantitativt skøn over virkningerne af større brug af fælles beslutningstagning på Medicare-udgifterne.

Ændringer i ydelsesudformning, betaling og dækning er blandt de anvendelser, der mest sandsynligt vil påvirke virkningen af forskning i sammenlignende effektivitet på udgifterne. Resultaterne af undersøgelserne kunne indarbejdes i udformningen af sundhedsydelsespakker, hvor mindre omkostningseffektive ydelser er forbundet med højere omkostningsdeling, med henblik på at øge brugen af omkostningseffektive ydelser. Godtgørelsen kunne ændres ved hjælp af metoder som f.eks. “referenceprisfastsættelse”, hvor der fastsættes en pris for en kategori af behandlinger (normalt den billigste i en gruppe af behandlinger, der anses for at være lige effektive), og alle behandlinger i denne kategori godtgøres til referenceprisen. Forbrugere, der vælger behandlinger til højere priser, vil stå over for højere udgifter, som de selv skal afholde. Et andet alternativ er at tilbyde bonusbetalinger til udbydere, der leverer omkostningseffektive behandlinger.

Den stærkeste måde at påvirke praksismønstre på ville være gennem dækningsafgørelser. Både offentlige og private forsikringsselskaber anvender oplysninger om klinisk effektivitet, når de træffer dækningsbeslutninger, men historisk set har processen været uigennemsigtig, og der vides kun lidt om nettovirkningen på udgifterne (Rowe, Cortese og McGinnis, 2006). Hvis den empiriske dokumentation klart viser, at en ydelse er ineffektiv, er ydelsen helt sikkert en kandidat til en beslutning om ikke-dækning. Ikke-dækning af ydelser, der har sundhedsmæssige fordele, især ydelser, der er mere klinisk effektive, men mindre omkostningseffektive end alternativer, kan imidlertid opfattes som en begrænsning af adgangen til pleje. En anden mulig tilgang er at indføre dækningsberettigelse gennem “trinvis behandling”, hvor flere behandlingsmuligheder kan dækkes, men hvor den billigste af de tilsvarende effektive muligheder skal prøves først.

Effekten af forskning i sammenlignende effektivitet på sundhedsudgifterne er ikke blevet undersøgt, og de er i sagens natur vanskelige at måle.

Der er kun få empiriske beviser for effekten af forskning i sammenlignende effektivitet på udgifterne. Det er i sagens natur vanskeligt at isolere virkningen af sammenlignende effektivitet i lyset af et utal af andre faktorer, der påvirker udgifterne til sundhedspleje. Andre lande anvender sammenlignende effektivitet i højere grad end USA i forbindelse med beslutningstagning om dækning, og deres erfaringer kunne give et indblik i potentielle virkninger i USA, selv om store strukturelle forskelle mellem sundhedssystemerne gør disse sammenligninger vanskelige (Wilensky, 2006). Det Forenede Kongeriges National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) nævnes ofte som en model i diskussioner om potentielle anvendelser af forskning i sammenlignende effektivitet i USA. NICE giver anbefalinger til det britiske National Health Service (NHS) om dækning af visse teknologier eller behandlinger på grundlag af omkostningseffektivitetsanalyser (Raftery, 2001). Implantable hjertedefibrillatorer, lægemiddelbehandlinger mod osteoporose og, mest kontroversielt, lægemidler til behandling af multipel sklerose og Alzheimers sygdom er eksempler på teknologier, som NICE har anbefalet at afvise på grund af deres høje omkostninger i forhold til sundhedsfordelene (Pearson og Littlejohns, 2007). De fleste behandlinger, der er blevet gennemgået, er dog blevet anbefalet til dækning (Devlin og Parkin, 2004). Konsekvensen af NICE’s godkendelse har betydet øgede omkostninger for NHS, fordi godkendelsen resulterer i et mandat til at finansiere nye behandlinger. NICE har haft en tendens til at fokusere meget mere på gennemgang af nye teknologier end på “desinvestering” (gennemgang af eksisterende behandlinger for at finde beviser for, at de er ineffektive eller af lav værdi, og fjernelse af dækning for disse ydelser). Nye behandlinger godkendes oftere, end gamle, ineffektive behandlinger fjernes. (I september 2006 havde NHS imidlertid formelt givet NICE beføjelse til at fokusere på at reducere sundhedsudgifterne. Se diskussionen i Pearson og Rawlins, 2005). Samlet set kan NICE-revisioner have øget den gennemsnitlige omkostningseffektivitet af behandlinger, der er omfattet af NHS, men der er ingen beviser for, at de samlede udgifter er blevet reduceret, eller at stigningstakten i omkostningsstigningen er blevet sænket. En del af dette mønster kan skyldes den politiske kontekst, som NICE blev indført i. I den periode, hvor NICE har været i drift, har NHS haft til formål at øge udgifterne for at forbedre kvaliteten og tilgængeligheden af sundhedsydelser, og sundhedsudgifterne i Det Forenede Kongerige er steget hurtigt (Marmor, Oberlander og White, 2009).

På grund af manglen på empiriske beviser har både den nuværende og tidligere direktør for CBO angivet, at det i bedste fald er vanskeligt at estimere potentialet for udgiftsreduktioner, der ville følge af oprettelsen af en enhed på nationalt plan til fremme af forskning i sammenlignende effektivitet, på grund af de utallige antagelser, som et sådant estimat kræver (Orszag, 2007a; Elmendorf, 2009). I december 2007 udarbejdede CBO et skøn over virkningen af et lovforslag, der er forelagt Kongressen, og som ville oprette et center til gennemførelse og formidling af forskning i sammenlignende effektivitet med base i AHRQ (Orszag, 2007b). Lovforslaget krævede en infusion af midler til forskning i sammenlignende effektivitet (100 millioner dollars om året gennem 2010 til lige under 400 millioner dollars om året gennem 2019). CBO antog, at resultaterne af forskningen ville medføre beskedne ændringer i praksis og anslog, at de samlede føderale udgifter til sundhedspleje ville blive reduceret med mindre end 1 procent i løbet af den tiårige periode. De føderale udgifter til forskning i sammenlignende effektivitet ville i sidste ende blive opvejet af omkostningsbesparelser og indtægtsstigninger, men sandsynligvis ikke før i det mindste i slutningen af den tiårige periode (CBO, 2008). Det er vigtigt at bemærke, at CBO ved beregningen af skøn over udgiftsreduktionen antog, at forskningsresultaterne ikke var knyttet til politiske tiltag som f.eks. betaling eller dækningsafgørelser. CBO’s skøn viser, at uden disse politiske tiltag ville besparelserne fra forskning i sammenlignende effektivitet sandsynligvis være beskedne.

Resultaterne af undersøgelser af sammenlignende effektivitet vil afgøre, om resultaterne kan føre til faldende omkostninger. I hvilket omfang dette vil ske, afhænger af, om undersøgelserne er udformet på en måde, der muliggør gyldige sammenligninger af alternativer, og om der findes klare muligheder for omkostningsbesparelser.

Typer af undersøgelser

I en AcademyHealth-rundbordssamtale i 2009 om forskning i sammenlignende effektivitet foreslog moderator Dr. Sean Tunis fra Center for Medical Technology Policy og kolleger fire kategorier af værktøjer eller metoder, der anvendes til forskning i sammenlignende effektivitet. De er ordnet i rækkefølge efter faldende omkostninger og kompleksitet og er følgende: (1) prospektive kliniske undersøgelser, som omfatter kliniske registre, head-to-head-forsøg, pragmatiske forsøg og adaptive forsøg; (2) retrospektive undersøgelser ved hjælp af administrative data eller data fra elektroniske patientjournaler; (3) beslutningsmodeller med eller uden omkostningsoplysninger; og (4) systematiske undersøgelser (AcademyHealth, 2009)

Kliniske forsøg (som f.eks. dem, der anvendes til at fastslå sikkerheden og effektiviteten af nye lægemidler) bestemmer den kliniske effektivitet ved at sammenligne behandlinger, undertiden med en kontrolgruppe eller standardbehandling, ved hjælp af en fastlagt protokol. Disse metoder giver et stærkt bevisniveau, men kliniske forsøg har designproblemer, der gør det vanskeligt at anvende dem til at træffe de typer beslutninger, der vil påvirke sundhedsudgifterne. Kliniske forsøg er normalt placebokontrollerede og sammenligner derfor ikke nye produkter med eksisterende behandlinger. De forsøg, der giver sådanne oplysninger, er ganske vist værdifulde, men de er meget dyre og tidskrævende at gennemføre. De udføres i nøje kontrollerede populationer og er normalt til andre formål end beslutningstagning om dækning. Deltagerne i kliniske forsøg har ofte andre karakteristika end den population, som dækningsbeslutningen skal træffes for. Dækningsbeslutninger træffes generelt for meget bredere befolkningsgrupper. Brugere af resultaterne af kliniske forsøg til dette formål skal tage stilling til, i hvilket omfang forsøgsresultaterne kan generaliseres til langt bredere befolkningsgrupper. Desuden inddrager kliniske forsøg måske ikke faktorer, der er vigtige for behandlingsbeslutninger, såsom omkostninger, livskvalitet eller patienternes præferencer (ALLHAT-ansvarlige og -koordinatorer, 2002). For udbydere, der søger at anvende resultaterne på deres specifikke patientpopulationer, eller for sundhedsforsikringsselskaber, der søger at afgøre, om de skal dække en ny medicin, er kontrollerede forsøgsresultater måske ikke nyttige i sig selv.

Alternative undersøgelsesdesigns kunne give oplysninger, der overvinder nogle af disse mangler. “Pragmatiske” forsøg måler effektiviteten af behandlinger i typiske medicinske praksismiljøer. “Adaptive” forsøg giver mulighed for at ændre forsøget på baggrund af resultaterne af foreløbige analyser. En anden type prospektiv undersøgelse anvender data fra kliniske registre, som anvendes til at følge effektiviteten af behandlinger i definerede patientpopulationer. En måde, hvorpå brugen af registre kan fremmes, er gennem en politik om “dækning med udvikling af dokumentation”, som anvendes af CMS i nogle dækningsafgørelser (Tunis og Pearson, 2006). Under denne type politik kan dækning af lovende nye behandlinger knyttes til et krav om, at patienterne skal deltage i et register (politikken bruges også til at kræve deltagelse i kliniske forsøg).

Retrospektive observationsundersøgelser ved hjælp af eksisterende datasæt, f.eks. forsikringskrav, anvendes ofte, når kliniske forsøg ikke er mulige. Fra 2004 til 2007 anvendte CMS beviser fra sådanne undersøgelser i 82 procent af tilfældene, når de traf afgørelser om dækning (Neumann et al., 2008). Disse undersøgelser kan supplere evidensgrundlaget til en lavere pris end prospektive kliniske forsøg, men de er ikke lige så stringente af to hovedårsager. For det første er det vanskeligt at skelne mellem effekten af behandlingen og andre forklaringer på forskelle i resultaterne, da patienterne ikke er randomiseret til behandlingerne. For det andet indeholder lettilgængelige data, f.eks. forsikringskrav, begrænsede kliniske oplysninger, hvilket kan påvirke de resultater, der kan evalueres, eller evnen til at justere for forskelle i case mixet af patienter, der modtager en behandling i forhold til en anden. I nogle tilfælde kan disse data kobles sammen med andre informationskilder (f.eks. er data om erstatningskrav blevet koblet sammen med det nationale dødsindeks for at undersøge dødelighed) for at forbedre dataenes anvendelighed. Andre kilder til kliniske oplysninger, f.eks. lægejournaler, er vanskeligere og dyrere at indsamle. I fremtiden er det muligt, at en udvidet brug af elektroniske patientjournaler vil lette indsamlingen af kliniske data.

Evidens for omkostningsbesparelser

En anden faktor i forbindelse med en kvantitativ vurdering af forholdet mellem forskning i sammenlignende effektivitet og udgifter er, at vi ikke kan forudsige, hvor mange behandlinger der vil blive fundet, som har lige så effektive eller mere effektive, mindre omkostningsfulde alternativer. Undersøgelser kan fastslå, at en behandling er mere klinisk effektiv end en anden, at to behandlinger er ækvivalente, eller at beviserne er blandede. Hvis omkostningerne også vurderes, kan undersøgelserne vise, at en mere effektiv behandling også er mindre omkostningsfuld end et alternativ. Hvis den mere effektive behandling imidlertid er lige så dyr eller dyrere, vil en øget brug af behandlingen ikke føre til en samlet udgiftsreduktion (selv om værdien kan øges). En nylig sammenfatning af omkostningseffektivitetsundersøgelser viste, at ca. 20 % af behandlinger og forebyggende foranstaltninger sparer penge sammenlignet med et alternativ; 4-6 % øger omkostningerne og fører til dårligere resultater; og 75 % giver en fordel og øger omkostningerne (Cohen, Neumann og Weinstein, 2008). En stor udfordring for interessenterne er at afgøre, hvad der udgør en uacceptabelt høj omkostning, især i betragtning af at kun få sundhedsydelser øger omkostningerne uden at give mindst en vis fordel.

Back to top